Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pilotstudie av ubeslektet donor hematopoietisk stamcelletransplantasjon hos pasienter med livstruende hemofagocytiske lidelser

23. juni 2005 oppdatert av: Fairview University Medical Center

MÅL: I. Bestem effektiviteten av ubeslektet donor hematopoietisk stamcelletransplantasjon i behandlingen av pasienter med livstruende hemofagocytiske lidelser.

II. Bestem graden av sykdomsfri overlevelse, forekomst av graftsvikt og forekomst av graft versus host sykdom hos disse pasientene etter å ha gjennomgått dette behandlingsregimet.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

PROTOKOLSKISSE: Pasienter får oral busulfan to ganger daglig på dagene -9 til -6; cyklofosfamid IV over 1 time på dag -5 til -2; etoposid IV over 4 timer på dag -5 til -3; og anti-tymocytt globulin IV to ganger daglig på dag -2 og -1 og dag 1 og 2. Pasienter gjennomgår allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon på dag 0. Filgrastim (G-CSF) administreres subkutant fra dag 1 og fortsetter til blod teller gjenopprette. Pasienter får graft versus host sykdomsprofylakse med metotreksat IV på dag 1, 3, 6 og 11 og ciklosporin IV over 1-4 timer (oralt når pasientene begynner å spise) hver 12. time (hver 8. time for pediatriske pasienter) med start eller før dag -3 og fortsetter opp til 1 år.

Pasientene følges på dag 28 og 100, ved 6 måneder og 1 år, og deretter årlig i 5 år.

Studietype

Intervensjonell

Registrering

40

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Fairview University Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 sekund til 55 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

KRITERIER PÅ PROTOKOLLEN:

--Sjukdomskarakteristikker--

Pasienter diagnostisert med noen av følgende aktive, men stabile, eller ikke-aktive/hvilende, hemofagocytiske lidelser:

  • Hemofagocytisk lymfohistiocytose (HLH)
  • Feber over 38,5 grader Celsius
  • Splenomegali (større enn 3 cm under costal margin)
  • Hemofagocytose i benmarg eller milt eller lymfeknuter
  • Sykdommen kan bekreftes av positiv familiehistorie
  • Ingen tegn på malignitet
  • Hypertriglyseridemi og/eller hypofibrinogenemi
  • Fastende triglyserider minst 2,0 mmol/L eller minst 3 standardavvik over normalen for alder
  • Fibrinogen ikke mer enn 1,5 g/l eller ikke mer enn 3 standardavvik over normalen
  • Cytopeni (påvirker minst 2 av 3 avstamninger i det perifere blodet)
  • Hemoglobin mindre enn 9,0 g/l
  • Blodplateantall mindre enn 100 000/mm3

X-koblet lymfoproliferativ lidelse (XLP)

To eller flere morsrelaterte menn som manifesterer minst én av følgende XLP-fenotyper:

  • Fulminant infeksiøs mononukleose
  • Dysgammaglobulinemi
  • Ondartet lymfom/lymfoproliferativ lidelse
  • Aplastisk anemi
  • Lymfoid granulomatose/vaskulitt ELLER
  • En morsrelatert hann i en etablert XLP-slekt som har sterk genetisk (RFLP) kobling til XLP-lokuset

Chediak-Higashi syndrom

Delvis okulokutan albinisme (hår, hud, øyne)

Hyppige bakterielle infeksjoner

Store peroksidase-positive granuler i leukocytter av perifert blod eller benmarg

Positiv familieanamnese eller foreldres slektskap støtter diagnosen

Kan ikke ha gått inn i akselerert fase som definert av noen av følgende:

  • Lymfadenopati
  • Pancytopeni
  • Histiocytter med hemofagocytose i benmarg, lymfeknuter, lever eller milt

Viralt assosiert hemofagocytisk syndrom (VAHS)

Tilbakefall etter tidligere behandling eller støttebehandling

Diagnostiske kriterier som for HLH

Ingen hemofagocytiske lidelser sekundært til underliggende malignitet

Pasienter 35 år og under må ha en hematopoetisk stamcelledonor som er en av følgende:

  • HLA A og B identiske ELLER
  • Enkelt HLA A- eller B-serologisk mismatch med DRB1-identitet ELLER
  • HLA A- eller B-serologisk identitet med en enkelt DRB1-mismatch

Pasienter 36 til 55 år må ha en hematopoetisk stamcelledonor som er en av følgende:

  • HLA A og B og HLA DRB1 identiske ELLER
  • Enkelt HLA A eller B serologisk mismatch med DRB1 identitet

Pasienter som får navlestrengsblod må ha en ubeslektet donor med ikke mer enn to antigen HLA A, B eller DRB1 mismatches

--Pasientkarakteristikker--

Ytelsesstatus: Karnofsky 70-100 % ELLER Alder under 16 år: Lansky 50-100 %

Forventet levealder: Ikke sterkt begrenset av en annen sykdom

Lever: SGOT mindre enn 3 ganger normal Bilirubin mindre enn 2,5 mg/dL

Nyre: Kreatinin normal ELLER Kreatininclearance eller glomerulær filtrasjonshastighet høyere enn 50 % normal

Kardiovaskulær: Hvis symptomatisk, må ventrikulær ejeksjonsfraksjon være større enn 40 % og må forbedres med trening ELLER Forkorte fraksjon normal på ekkokardiogram

Lunge:

  • Hvis symptomatisk, DLCO større enn 45 % forutsagt (korrigert for hemoglobin)
  • Hos barn som ikke kan utføre lungefunksjonstesting, må oksygenmetningen være større enn 95 %

Annet: HIV-negativ Ingen signifikante aktive infeksjoner

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Fairview University Medical Center

Etterforskere

  • Studiestol: K. Scott Baker, Fairview University Medical Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2000

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. juli 2000

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. juli 2000

Først lagt ut (Anslag)

6. juli 2000

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

24. juni 2005

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. juni 2005

Sist bekreftet

1. oktober 2003

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 199/15106
  • UMN-MT-1997-08
  • UMN-MT-9708

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere