Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pilottitutkimus riippumattomien luovuttajien hematopoieettisten kantasolujen siirroista potilailla, joilla on hengenvaarallisia hemofagosyyttisiä häiriöitä

torstai 23. kesäkuuta 2005 päivittänyt: Fairview University Medical Center

TAVOITTEET: I. Selvitä riippumattoman luovuttajan hematopoieettisten kantasolujen siirron tehokkuus potilaiden hoidossa, joilla on hengenvaarallisia hemofagosyyttisiä häiriöitä.

II. Määritä taudista vapaan eloonjäämisaste, siirteen epäonnistumisen ilmaantuvuus ja käänteishyljintäsairauden ilmaantuvuus näillä potilailla tämän hoito-ohjelman jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

PROTOKOLLIN YHTEENVETO: Potilaat saavat suun kautta otettavaa busulfaania kahdesti päivässä päivinä -9 - -6; syklofosfamidi IV 1 tunnin aikana päivinä -5 - -2; etoposidi IV yli 4 tunnin ajan päivinä -5 - -3; ja anti-tymosyyttiglobuliini IV kahdesti päivässä päivinä -2 ja -1 sekä päivinä 1 ja 2. Potilaille tehdään allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto päivänä 0. Filgrastiimia (G-CSF) annetaan ihonalaisesti alkaen päivästä 1 ja jatketaan vereen asti. määrät palautuvat. Potilaat saavat graft versus isäntä -taudin estolääkitystä metotreksaatti IV päivinä 1, 3, 6 ja 11 ja siklosporiini IV 1-4 tunnin ajan (suun kautta, kun potilas palaa syömään) 12 tunnin välein (lapsipotilaat 8 tunnin välein) alkaen tai ennen päivää -3 ja jatkuu 1 vuoteen.

Potilaita seurataan päivinä 28 ja 100, 6 kuukauden ja 1 vuoden iässä ja sen jälkeen vuosittain 5 vuoden ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen

40

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Fairview University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 sekunti - 55 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

PÖYTÄKIRJAN SYÖTTÖPERUSTEET:

--sairauden ominaisuudet--

Potilaat, joilla on diagnosoitu jokin seuraavista aktiivisista, mutta stabiileista tai ei-aktiivisista/lepotilasta olevista hemofagosyyttisistä häiriöistä:

  • Hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi (HLH)
  • Kuume yli 38,5 astetta
  • Splenomegalia (yli 3 cm kylkirajan alapuolella)
  • Hemofagosytoosi luuytimessä tai pernassa tai imusolmukkeissa
  • Positiivinen sukuhistoria voi vahvistaa sairauden
  • Ei näyttöä pahanlaatuisuudesta
  • Hypertriglyseridemia ja/tai hypofibrinogenemia
  • Paaston triglyseridit vähintään 2,0 mmol/l tai vähintään 3 standardipoikkeamaa iän normaalin yläpuolella
  • Fibrinogeeni enintään 1,5 g/l tai enintään 3 standardipoikkeamaa normaalin yläpuolella
  • Sytopenia (vaikuttaa vähintään kahteen kolmesta perifeerisen veren sukulinjasta)
  • Hemoglobiini alle 9,0 g/l
  • Verihiutalemäärä alle 100 000/mm3

X-kytketty lymfoproliferatiivinen häiriö (XLP)

Kaksi tai useampi äidin sukulaisuros, joilla on vähintään yksi seuraavista XLP-fenotyypeistä:

  • Fulminantti tarttuva mononukleoosi
  • Dysgammaglobulinemia
  • Pahanlaatuinen lymfooma/lymfoproliferatiivinen häiriö
  • Aplastinen anemia
  • Lymfaattinen granulomatoosi/vaskuliitti TAI
  • Äidin sukulainen uros vakiintuneesta XLP-sukulaista, jolla on vahva geneettinen (RFLP) yhteys XLP-lokukseen

Chediak-Higashin oireyhtymä

Osittainen okulokutaaninen albinismi (hiukset, iho, silmät)

Usein esiintyvät bakteeri-infektiot

Suuret peroksidaasipositiiviset rakeet perifeerisen veren tai luuytimen leukosyyteissä

Positiivinen sukuhistoria tai vanhempien sukulaisuus tukee diagnoosia

Ei ehkä ole siirtynyt kiihdytettyyn vaiheeseen, jonka määrittelee jokin seuraavista:

  • Lymfadenopatia
  • Pansytopenia
  • Histiosyytit, joilla on hemofagosytoosi luuytimessä, imusolmukkeissa, maksassa tai pernassa

Virukseen liittyvä hemofagosyyttinen oireyhtymä (VAHS)

Relapsi aiemman hoidon tai tukihoidon jälkeen

Diagnostiset kriteerit kuten HLH:lle

Ei hemofagosyyttisiä häiriöitä, jotka johtuvat taustalla olevasta pahanlaatuisuudesta

35-vuotiailla ja sitä nuoremmilla potilailla on oltava hematopoieettisten kantasolujen luovuttaja, joka on jokin seuraavista:

  • HLA A ja B identtiset TAI
  • Yksi HLA A- tai B-serologinen epäsuhta DRB1-identiteetin kanssa TAI
  • HLA A- tai B-serologinen identiteetti, jossa on yksittäinen DRB1-virhe

36–55-vuotiailla potilailla on oltava hematopoieettisten kantasolujen luovuttaja, joka on jokin seuraavista:

  • HLA A ja B ja HLA DRB1 ovat identtisiä TAI
  • Yksi HLA A- tai B-serologinen epäsuhta DRB1-identiteetin kanssa

Potilailla, jotka saavat napanuoraverta, on oltava riippumaton luovuttaja, jolla on enintään kaksi antigeenin HLA A-, B- tai DRB1-vastaavuutta

--Potilaan ominaisuudet--

Suorituskyky: Karnofsky 70-100 % TAI Ikä alle 16 vuotta: Lansky 50-100 %

Elinajanodote: Ei rajoita vakavasti jokin muu sairaus

Maksa: SGOT alle 3 kertaa normaali Bilirubiini alle 2,5 mg/dl

Munuaiset: kreatiniini normaali TAI kreatiniinipuhdistuma tai glomerulussuodatusnopeus yli 50 % normaalista

Sydän- ja verisuonijärjestelmä: Jos oireista ilmenee, kammioiden ejektiofraktion on oltava yli 40 % ja sen on parannettava harjoituksen myötä TAI lyhenevä fraktio normaali kaikukuvassa

Keuhko:

  • Jos oireinen, DLCO on yli 45 % ennustettu (korjattu hemoglobiinilla)
  • Lapsilla, jotka eivät pysty suorittamaan keuhkojen toimintatestejä, happisaturaatio on oltava yli 95 %

Muuta: HIV-negatiivinen Ei merkittäviä aktiivisia infektioita

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Fairview University Medical Center

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: K. Scott Baker, Fairview University Medical Center

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2000

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 5. heinäkuuta 2000

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 5. heinäkuuta 2000

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 6. heinäkuuta 2000

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 24. kesäkuuta 2005

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 23. kesäkuuta 2005

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. lokakuuta 2003

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 199/15106
  • UMN-MT-1997-08
  • UMN-MT-9708

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset syklofosfamidi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mozambique

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa