Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhetsstudie av kombinasjonsterapi med intramuskulær Avonex og oral cellcept hos pasienter med multippel sklerose

18. april 2013 oppdatert av: Elliot Frohman, University of Texas Southwestern Medical Center

En ettårig prospektiv, randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind, fase II/III sikkerhetsstudie av kombinasjonsterapi med IFN Beta-1a (Avonex) og mykofenolatmofetil (cellecept) ved tidlig multippel sklerose

For å bestemme sikkerheten og toleransen til oral Cellcept når det brukes i kombinasjon med ukentlig intramuskulær Avonex i tidlig MS.
For å dokumentere endringer i eksacerbasjonsfrekvens,
For å dokumentere forekomsten av milde, moderate og alvorlige eksacerbasjoner i de behandlede gruppene (kategorisk analyse),
For å dokumentere endringer i nivået av vedvarende funksjonshemming målt ved utvidet funksjonshemmingsstatus (EDSS) og ambulasjonsindeks (AI),
For å dokumentere endringer i livskvalitetsmål,
For å vurdere tretthet med den validerte tretthetsvurderingsbeholdningen,
Nevroimmunologiske studier: Ved baseline, 6 og 12 måneder etter behandling

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Multippel sklerose

Intervensjon / Behandling

Legemiddel: Mykofenolatmofetil (cellecept)

Detaljert beskrivelse

Design: Unisenter, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie av Avonex + placebo vs Avonex + Cellcept

Begrunnelse: En rekke immunopatogene mekanismer har blitt antatt å være fremtredende i prosessene som kulminerer i den karakteristiske plakklesjonen. Disse inkluderer rollen til cytokiner, kjemokiner, eksitatoriske aminosyrer, frie radikaler, superoksider og nitrogenoksidsyntetaseprodukter. Erkjennelsen av at sykdomsprosessen i MS involverer en kaskade av biologiske hendelser, setter scenen for strategisk målretting av spesifikke immunopatogenetiske trinn gjennom rasjonelle kombinasjonsterapiregimer. Vi foreslår nå en kombinasjonsstudie med bruk av Avonex og mykofenolatmofetil (MMF), et nytt middel med et bredt spekter av antiinflammatoriske mekanismer.

Studiepopulasjon: MS-pasienter som har blitt diagnostisert med klinisk bestemt, laboratoriestøttet definitiv eller monosymptomatisk MS som oppfyller CHAMPS-kriteriene ref , av begge kjønn, som er mellom 21 og 50 år inkludert.
Behandlingsgrupper: 12 pasienter i hver gruppe, ALLE pasienter på intramuskulær Avonex. Cellcept/Placebo vil bli startet med 250 mg bud i én uke og deretter eskalert med 250 mg bud inntil en måldose på 1000 mg bud er oppnådd og Avonex 30 mcg IM q uke

Pasienter oppsøker også en undersøkende lege hver tredje måned, har hjerne-MR-skanning annenhver måned og donerer hvite blodlegemer gjennom en prosedyre som kalles leukaferese (utføres hver sjette måned).

Effektparametere/evalueringer: EDSS, PSAT, MSFC og MR, tilbakefallsrate og sikkerhetstiltak
Sikkerhetsparametere/evalueringer: Sikkerhet vil bli vurdert i kraft av endringer i T2/FLAIR-lesjoner (antall og volum) og i gadoliniumforbedringer (målt ved 6 og 12 måneder etter behandlingsstart) sammenlignet med baseline-målinger avledet fra én innkjøringsskanning før behandling. . I tillegg vil en rekke kliniske vurderinger bli utført i løpet av 12 måneders behandling. Vi vil registrere 12 pasienter i hver gruppe (totalt 24)

Studietype

Intervensjonell

Registrering

Fase

Fase 2
Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Forente stater
- Texas
  - Dallas, Texas, Forente stater, 75390-8806
    - University of Texas Southwestern Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

21 år til 45 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Mellom 21-45 år inkludert
Klinisk bestemt, laboratoriestøttet definitivt residiverende MS på mindre enn eller lik to år i varighet eller monosymptomatisk MS som oppfyller CHAMPS-kriteriene ref.
Minst én eksacerbasjon i løpet av de foregående to årene
Skriftlig informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

Primær progressiv, sekundær progressiv eller progressiv residiverende MS.
Kortikosteroider i løpet av 60 dager før studiestart.
Behandling med plasmautveksling innen 90 dager etter påmelding.
Ingen tidligere eksponering for total lymfoid bestråling.
Ingen tidligere bruk av interferoner, monoklonale antistoffer, glatirameracetat, metotreksat eller andre immunmodulerende legemidler
Et klinisk tilbakefall innen 60 dager før påmelding.
Gravid/ammer.
Pasienter med alvorlige medisinske sykdommer.
Kognitiv svikt som forstyrrer evnen til å overholde protokollen.
Pasienter som trenger å forbli på kontraindisert medisin.
Diabetiker
Manglende evne til å gjennomgå MR-skanning
På intravenøs immunoglobulinprotokoll
HIV+ eller RPR+
Kvinner i fertil alder som ikke har gjennomgått en steriliseringsprosedyre må være villige til å praktisere effektiv prevensjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Primært formål: Behandling
Tildeling: Randomisert
Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
Masking: Dobbelt

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Hovedmålet med denne sikkerhets-/mekanistiske studien er å bestemme sikkerheten og toleransen til oral Cellcept når det brukes i kombinasjon med ukentlig intramuskulær Avonex ved tidlig MS. Tidlig MS for denne studien er definert ved en sikker diagnose på mindre

Sekundære resultatmål

Resultatmål
For å dokumentere endringer i eksacerbasjonsfrekvens
For å dokumentere forekomsten av milde, moderate og alvorlige eksaserbasjoner i de behandlede gruppene.
For å dokumentere endringer i nivået av vedvarende funksjonshemming målt ved utvidet funksjonshemmingsstatusscore (EDSS) og ambulasjonsindeks (AI) som vurdert av Kaplan-Meier-metoden.
For å dokumentere endringer i livskvalitetsmål (MSQOL-54, SF-36 og Becks depresjonsindeks).
For å vurdere utmattelse med den validerte utmattelsesvurderingen
Nevroimmunologiske studier: Ved baseline, 6 og 12 måneder etter behandling.
Farmakodynamikk.
Genetiske studier.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Texas Southwestern Medical Center

Samarbeidspartnere

Roche Pharma AG

Biogen

Etterforskere

Hovedetterforsker: Elliot Frohman, MD/PhD, UT Southwestern Medical Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juli 2004

Primær fullføring (Faktiske)

1. mars 2007

Studiet fullført (Faktiske)