Badanie bezpieczeństwa terapii skojarzonej za pomocą domięśniowego preparatu Avonex i doustnego preparatu Cellcept u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym

Projekt: Jednoośrodkowe, podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie Avonex + placebo vs Avonex + Cellcept

Uzasadnienie: Wysunięto hipotezę, że wiele mechanizmów immunopatogennych odgrywa ważną rolę w procesach, których kulminacją jest charakterystyczna zmiana płytki nazębnej. Obejmują one rolę cytokin, chemokin, aminokwasów pobudzających, wolnych rodników, nadtlenków i produktów syntetazy tlenku azotu. Uznanie, że proces chorobowy w SM obejmuje kaskadę zdarzeń biologicznych, przygotowuje grunt pod strategiczne ukierunkowanie na określone etapy immunopatogenetyczne poprzez racjonalne schematy terapii skojarzonej. Obecnie proponujemy połączenie badania klinicznego z wykorzystaniem preparatu Avonex i mykofenolanu mofetylu (MMF), nowego środka o szerokim spektrum mechanizmów przeciwzapalnych.

• Populacja badana: pacjenci ze stwardnieniem rozsianym, u których zdiagnozowano klinicznie określone, potwierdzone laboratoryjnie określone lub jednoobjawowe stwardnienie rozsiane, spełniające kryteria CHAMPS, obojga płci, w wieku od 21 do 50 lat włącznie.
• Grupy leczenia: 12 pacjentów w każdej grupie, WSZYSCY pacjenci na domięśniowym Avonex. Cellcept/Placebo rozpocznie się od 250 mg dwa razy na dobę przez jeden tydzień, a następnie zwiększy się o 250 mg dwa razy na dobę, aż do osiągnięcia docelowej dawki 1000 mg dwa razy na dobę i Avonex 30 mcg domięśniowo co tydzień

Pacjenci odwiedzają również lekarza badającego co trzy miesiące, poddają się badaniu MRI mózgu co drugi miesiąc i oddają krwinki białe w ramach procedury zwanej leukaferezą (wykonywanej co sześć miesięcy).

• Parametry/oceny skuteczności: EDSS, PSAT, MSFC i MRI, częstość nawrotów i środki bezpieczeństwa
• Parametry/oceny bezpieczeństwa: Bezpieczeństwo zostanie ocenione na podstawie zmian w zmianach T2/FLAIR (liczba i objętość) oraz wzmocnień po gadolinie (mierzonych po 6 i 12 miesiącach od rozpoczęcia leczenia) w porównaniu z pomiarami wyjściowymi uzyskanymi z jednego wstępnego skanu przed leczeniem . Ponadto przez okres 12 miesięcy leczenia wykonywane będą różnorodne oceny kliniczne. Do każdej grupy zapiszemy 12 pacjentów (łącznie 24)