Sikkerhet for 40K pegylert rekombinant faktor IX hos ikke-blødende pasienter med hemofili B
19. januar 2017 oppdatert av: Novo Nordisk A/S
Et multisenter, multinasjonalt, åpent, doseeskaleringsforsøk som evaluerer sikkerhet og farmakokinetikk for stigende intravenøse doser av 40K pegylert rekombinant FIX hos ikke-blødende pasienter med hemofili B.
Denne studien er utført i Europa, Japan og USA (USA).
Målet med denne kliniske studien er å undersøke sikkerheten og farmakokinetikken (bestemmelsen av konsentrasjonen av den administrerte medisinen i blodet over tid) av pegylert rekombinant faktor IX (nonacog beta pegol) hos ikke-blødningspasienter med hemofili B.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
18
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
København, Danmark, 2100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23219
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Lyon, Frankrike, 69003
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Kashihara-shi, Nara, Japan, 634 8522
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nagoya-shi, Aichi, Japan, 466 8560
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nishinomiya-shi, Japan, 663 8051
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Madrid, Spania, 28046
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, NW3 2QG
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Storbritannia, SE1 7EH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Manchester, Storbritannia, M13 9WL
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Oxford, Storbritannia, OX3 7LJ
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Stockholm, Sverige, 171 76
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10249
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Bonn, Tyskland, 53127
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Frankfurt/M., Tyskland, 60590
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Hannover, Tyskland, 30625
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnostisert med hemofili B (grunnlinjenivå av faktor IX mindre enn eller lik 2%)
- Historie med minst 150 eksponeringsdager for noen faktor IX-produkter
- Kroppsmasseindeks (BMI) under 30,0 kg/m2 (inkludert)
Ekskluderingskriterier:
- Historie om faktor IX-hemmere
- Blodplateantall mindre enn 50 000 blodplater/mikroliter (vurdert av laboratoriet)
- Nyre- eller leverdysfunksjon
- Planlagt kirurgi som krever faktor IX erstatningsterapi, i løpet av prøveperioden
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: 25 U/kg
|
Kohort for å motta en enkeltdose på 25 U/kg nonacog beta pegol administrert intravenøst (i venen)
Andre navn:
Kohort for å motta en enkeltdose på 50 U/kg nonacog beta pegol administrert intravenøst (i venen)
Andre navn:
Kohort for å motta en enkeltdose på 100 U/kg nonacog beta pegol administrert intravenøst (i venen)
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: 50 U/kg
|
Kohort for å motta en enkeltdose på 25 U/kg nonacog beta pegol administrert intravenøst (i venen)
Andre navn:
Kohort for å motta en enkeltdose på 50 U/kg nonacog beta pegol administrert intravenøst (i venen)
Andre navn:
Kohort for å motta en enkeltdose på 100 U/kg nonacog beta pegol administrert intravenøst (i venen)
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: 100 U/kg
|
Kohort for å motta en enkeltdose på 25 U/kg nonacog beta pegol administrert intravenøst (i venen)
Andre navn:
Kohort for å motta en enkeltdose på 50 U/kg nonacog beta pegol administrert intravenøst (i venen)
Andre navn:
Kohort for å motta en enkeltdose på 100 U/kg nonacog beta pegol administrert intravenøst (i venen)
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Frekvens av uønskede hendelser (AE), alvorlige bivirkninger (SAE) og medisinske hendelser av spesiell interesse (MESI) rapportert i løpet av prøveperioden
Tidsramme: vurderes opptil fem uker etter administrasjon av prøveprodukt
|
vurderes opptil fem uker etter administrasjon av prøveprodukt
|
|
Antistoffdannelse mot 40K PEG-rFIX og test for inhibitorer (Bethesda)
Tidsramme: vurderes opptil fem uker etter administrasjon av prøveprodukt
|
vurderes opptil fem uker etter administrasjon av prøveprodukt
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
AUC, CL, T½, inkrementell utvinning (første prøve) fra 0 til 48 timer etter administrering av prøveprodukt
Tidsramme: vurderes opptil fem uker etter administrasjon av prøveprodukt
|
vurderes opptil fem uker etter administrasjon av prøveprodukt
|
|
AUC, CL, T½, inkrementell utvinning (første prøve) fra 0 til 168 timer etter administrering av prøveprodukt
Tidsramme: vurderes opptil fem uker etter administrasjon av prøveprodukt
|
vurderes opptil fem uker etter administrasjon av prøveprodukt
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Negrier C, Knobe K, Tiede A, Giangrande P, Moss J. Enhanced pharmacokinetic properties of a glycoPEGylated recombinant factor IX: a first human dose trial in patients with hemophilia B. Blood. 2011 Sep 8;118(10):2695-701. doi: 10.1182/blood-2011-02-335596. Epub 2011 May 9.
- Collins PW, Moss J, Knobe K, Groth A, Colberg T, Watson E. Population pharmacokinetic modeling for dose setting of nonacog beta pegol (N9-GP), a glycoPEGylated recombinant factor IX. J Thromb Haemost. 2012 Nov;10(11):2305-12. doi: 10.1111/jth.12000.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. august 2009
Primær fullføring (Faktiske)
1. juli 2010
Studiet fullført (Faktiske)
1. juli 2010
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. august 2009
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. august 2009
Først lagt ut (Anslag)
11. august 2009
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
20. januar 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. januar 2017
Sist bekreftet
1. januar 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- NN7999-3639
- 2009-011085-28 (EudraCT-nummer)
- 090857 (Registeridentifikator: JAPIC)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .