Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Bevis på konsept for en anaplerotisk studie ved bruk av hjernefosfor magnetisk resonansspektroskopi ved Huntingtons sykdom (TRIHEP2)

8. juli 2026 oppdatert av: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

ETUDE PREUVE DE CONCEPT D'UNE APPROCHE ANAPLEROTIQUE UTILISANT LA SPECTROSCOPIE RMN CEREBRALE AU PHOSPHORE-31 DANS LA MALADIE DE HUNTINGTON

Formålet med dette prosjektet er å studere effekten av en anaplerotisk behandling på utviklingen av hjerneenergiprofilen på et tidlig stadium av Huntingtons sykdom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Brain and Spine Institute

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • 5 < UHDRS < 50
  • Alder > 18 år
  • Evne til å gjennomgå MR-skanning
  • Dekket av fransk trygd

Ekskluderingskriterier:

  • Bevis på psykiatrisk lidelse
  • Medfølgende nevrologisk lidelse
  • Kontraindikasjoner for MR (klaustrofobi, metalliske eller materialimplantater)
  • Alvorlig hodeskade
  • Kan ikke forstå protokollen
  • Svangerskap
  • Unnlatelse av å gi informert samtykke
  • Emner med eksklusjonskriterier som kreves av fransk lov (f.eks. emner som krever en juridisk autorisert representant for å innhente samtykke)
  • Uvilje til å bli informert ved unormal MR

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Triheptanoin 1g/kg/dag
Alle pasienter fikk Triheptanoinolje med 1 g/kg/dag i løpet av 1 måned
Legemiddel: Triheptanoin 1g/kg/dag

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forholdet mellom uorganisk fosfat (Pi) i forhold til fosfokreatin (PCr): Pi/PCr
Tidsramme: besøk 1 (grunnlinje), besøk 2 (etter 1 måneds behandling)

Pi/PCr-forholdet er et mål på hjernens metabolisme og er en indeks for mitokondriell oksidativ regulering.

En 6-cm 31P sende/mottaksoverflatespole (RAPID Biomedical GmbH, Rimpar, Tyskland) ble brukt til å samle frie induksjonsfall i 4 minutter i hvile, 8 minutter under visuell aktivering med 6-Hz røde/svarte sjakkbrettblink og 8 minutter etter stimulering. Forsøkspersonene var i stand til å fokusere på blitsene med et ikke-magnetisk speil montert over øynene mens alt lys i rommet var slått av. Pi/PCr-forholdet ble deretter beregnet for å bestemme hjernens respons på kortikal aktivering.
besøk 1 (grunnlinje), besøk 2 (etter 1 måneds behandling)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Korrelasjon mellom primære resultatmål og kliniske parametere
Tidsramme: 1 måned
Korrelere en forbedring av hjernens energiprofil med kliniske parametre hos Huntington-pasienter som Unified Huntington's disease rating scale (UHDRS) og total functional capacity score (TFC)
1 måned

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2013

Studiet fullført (Faktiske)

1. juli 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. juni 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. juni 2013

Først lagt ut (Antatt)

20. juni 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. juli 2026

Sist bekreftet

1. desember 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • C12-62

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere