Prueba de concepto de un estudio anaplerótico utilizando espectroscopía de resonancia magnética de fósforo cerebral en la enfermedad de Huntington (TRIHEP2)
8 de julio de 2026 actualizado por: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
ETUDE PREUVE DE CONCEPT D'UNE APPROCHE ANAPLEROTIQUE UTILISANT LA SPECTROSCOPIE RMN CEREBRALE AU PHOSPHORE-31 DANS LA MALADIE DE HUNTINGTON
El objetivo de este proyecto es estudiar la eficacia de un tratamiento anaplerótico sobre la evolución del perfil energético cerebral en un estadio temprano de la enfermedad de Huntington.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
10
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Paris, Francia, 75013
- Brain and Spine Institute
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- 5 <UHDRS <50
- Edad > 18 años
- Capacidad para someterse a una resonancia magnética
- Cubierto por la seguridad social francesa
Criterio de exclusión:
- Evidencia de trastorno psiquiátrico.
- Trastorno neurológico acompañante
- Contraindicaciones a la resonancia magnética (claustrofobia, implantes metálicos o materiales)
- Lesión severa en la cabeza
- Incapaz de entender el protocolo.
- El embarazo
- Falta de consentimiento informado
- Sujetos con criterios de exclusión exigidos por la legislación francesa (p. sujetos que requieren un representante legalmente autorizado para obtener el consentimiento)
- Falta de voluntad para ser informado en caso de resonancia magnética anormal
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Triheptanoína 1g/kg/día
Todos los pacientes recibieron aceite de triheptanoína a razón de 1 g/kg/día durante 1 mes
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Relación de fosfato inorgánico (Pi) sobre fosfocreatina (PCr): Pi/PCr
Periodo de tiempo: visita 1 (basal), visita 2 (después de 1 mes de tratamiento)
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La relación Pi/PCr es una medida del metabolismo cerebral y es un índice de la regulación oxidativa mitocondrial. Se usó una bobina de superficie de transmisión/recepción 31P de 6 cm (RAPID Biomedical GmbH, Rimpar, Alemania) para recolectar decaimientos de inducción libres durante 4 minutos en reposo, 8 minutos durante la activación visual con destellos de tablero de ajedrez rojo/negro de 6 Hz y 8 minutos después de la estimulación. Los sujetos pudieron enfocar los destellos con un espejo no magnético montado sobre sus ojos mientras todas las luces de la habitación estaban apagadas. Luego se calculó la relación Pi/PCr para determinar la respuesta cerebral a la activación cortical. |
visita 1 (basal), visita 2 (después de 1 mes de tratamiento)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Correlación entre la Medida del Resultado Principal y los Parámetros Clínicos
Periodo de tiempo: 1 mes
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Correlación de una mejora del perfil energético cerebral con parámetros clínicos en pacientes con enfermedad de Huntington, como la escala unificada de valoración de la enfermedad de Huntington (UHDRS) y la puntuación de capacidad funcional total (TFC)
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1 mes
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de mayo de 2013
Finalización primaria (Actual)
1 de julio de 2013
Finalización del estudio (Actual)
1 de julio de 2013
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de junio de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de junio de 2013
Publicado por primera vez (Estimado)
20 de junio de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
31 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de julio de 2026
Última verificación
1 de diciembre de 2013
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Desordenes mentales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Trastornos neurocognitivos
- Trastornos cognitivos
- Demencia
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos del movimiento
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades de los ganglios basales
- Discinesias
- Corea
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedad de Huntington
- triheptanoína
Otros números de identificación del estudio
- C12-62
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .