Dowód słuszności koncepcji badania anaplerotycznego z wykorzystaniem spektroskopii rezonansu magnetycznego fosforu mózgu w chorobie Huntingtona (TRIHEP2)
8 lipca 2026 zaktualizowane przez: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
ETUDE PREUVE DE CONCEPT D'UNE APPROCHE ANAPLEROTIQUE UTILISANT LA SPECTROSCOPIE RMN CEREBRALE AU PHOSPHORE-31 DANS LA MALADIE DE HUNTINGTON
Celem tego projektu jest zbadanie skuteczności leczenia anaplerotycznego na ewolucję profilu energetycznego mózgu we wczesnym stadium choroby Huntingtona.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
10
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Paris, Francja, 75013
- Brain and Spine Institute
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- 5 < UHDRS < 50
- Wiek > 18 lat
- Możliwość poddania się skanowaniu MR
- Objęty francuskim ubezpieczeniem społecznym
Kryteria wyłączenia:
- Dowody na zaburzenia psychiczne
- Towarzyszące zaburzenie neurologiczne
- Przeciwwskazania do rezonansu magnetycznego (klaustrofobia, implanty metalowe lub materiałowe)
- Ciężki uraz głowy
- Nie można zrozumieć protokołu
- Ciąża
- Brak wyrażenia świadomej zgody
- Osoby z kryteriami wykluczenia wymaganymi przez prawo francuskie (np. podmiotów, które do uzyskania zgody wymagają przedstawiciela ustawowego)
- Niechęć do bycia informowanym w przypadku nieprawidłowego MRI
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Triheptanoina 1g/kg/dzień
Wszyscy pacjenci otrzymywali olej triheptanoinowy w dawce 1 g/kg/dzień przez 1 miesiąc
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Stosunek fosforanów nieorganicznych (Pi) do fosfokreatyny (PCr): Pi/PCr
Ramy czasowe: wizyta 1 (wyjściowa), wizyta 2 (po 1 miesiącu leczenia)
|
Stosunek Pi/PCr jest miarą metabolizmu mózgu i jest wskaźnikiem mitochondrialnej regulacji oksydacyjnej. Zastosowano 6-centymetrową cewkę powierzchniową nadawczo-odbiorczą 31P (RAPID Biomedical GmbH, Rimpar, Niemcy) do zbierania swobodnych rozpadów indukcji przez 4 minuty w spoczynku, 8 minut podczas aktywacji wizualnej z błyskami czerwonej/czarnej szachownicy o częstotliwości 6 Hz i 8 minut po stymulacji. Badani byli w stanie skupić się na błyskach za pomocą niemagnetycznego lustra zamontowanego nad ich oczami, podczas gdy wszystkie światła w pomieszczeniu były wyłączone. Następnie obliczono stosunek Pi/PCr w celu określenia odpowiedzi mózgu na aktywację korową. |
wizyta 1 (wyjściowa), wizyta 2 (po 1 miesiącu leczenia)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Korelacja między pierwszorzędowym punktem końcowym a parametrami klinicznymi
Ramy czasowe: 1 miesiąc
|
Korelacja poprawy profilu energetycznego mózgu z parametrami klinicznymi u pacjentów z chorobą Huntingtona, takimi jak zunifikowana skala oceny choroby Huntingtona (UHDRS) i całkowity wynik zdolności funkcjonalnych (TFC)
|
1 miesiąc
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 maja 2013
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 lipca 2013
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 lipca 2013
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
18 czerwca 2013
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
19 czerwca 2013
Pierwszy wysłany (Szacowany)
20 czerwca 2013
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
31 lipca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
8 lipca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2013
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Zaburzenia psychiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Zaburzenia neurokognitywne
- Zaburzenia poznawcze
- Demencja
- Choroby neurodegeneracyjne
- Zaburzenia ruchowe
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Choroby jąder podstawy
- Dyskinezy
- Pląsawica
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroba Huntingtona
- Triheptanoina
Inne numery identyfikacyjne badania
- C12-62
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .