Reversering av type 1 diabetes hos barn ved stamcellepedagogterapi
2. februar 2019 oppdatert av: Yong Zhao, MD, PhD, Throne Biotechnologies Inc.
Type 1-diabetes (T1D) er en autoimmun sykdom som vanligvis forekommer hos barn og reduserer deres beta-celler i bukspyttkjertelen og dermed begrenser insulinproduksjonen.
Millioner av individer over hele verden har T1D, og antallet barn med diagnostisert eller udiagnostisert T1D øker årlig.
Insulintilskudd er ingen kur.
Det stopper ikke den vedvarende autoimmune responsen, og kan heller ikke på en pålitelig måte forhindre ødeleggende komplikasjoner som nevronale og kardiovaskulære sykdommer, blindhet og nyresvikt.
En sann kur har vist seg unnvikende til tross for intensivt forskningspress de siste 25 årene.
Spesielt har Dr.Zhao og teamet hans med suksess utviklet en banebrytende teknologi for Stem Cell Educator-terapi (Zhao Y, et al.BMC Medicine 2011, 2012).
Til dags dato har kliniske studier på voksne pasienter vist sikkerheten og effekten av stamcellepedagogterapi for behandling av T1D og andre autoimmun-assosierte sykdommer.
Her vil etterforskerne evaluere sikkerheten og effekten av Stem Cell Educator-terapi hos barn med type 1-diabetes.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Forventet)
20
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kina, 410011
- Rekruttering
- The Second Xiangya Hospital
-
Ta kontakt med:
- Xia Li, MD, PhD
- E-post: info.T1D@tianhecell.com
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år til 10 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
1. T1D-pasienter blir screenet for deltakelse i studien hvis både kliniske tegn og laboratorietester oppfyller diagnosestandardene til American Diabetes Association.
2. Barn fra 3 til 18 år og kroppsvekt > 15 kg.
3. Tilstedeværelse av minst ett autoantistoff mot bukspyttkjertelens β-celler (IA-2, GAD, ICA, ZnT8 eller IAA).
4. Skriftlig informert samtykke fra barnet og barnets foreldre eller juridiske representant.
Ekskluderingskriterier:
1. Eventuelle klinisk signifikante sykdommer i lever, nyre og hjerte.
2. Ytterligere eksklusjonskriterier inkluderer ingen immunsuppressiv medisin, ingen virussykdommer eller sykdommer assosiert med immunsvikt
3. Betydelig unormale hematologiresultater ved screening.
4. Tilstedeværelse av infeksjonssykdommer eller betennelsestilstander, inkludert aktive hudinfeksjoner, influensa, feber, øvre eller nedre luftveisinfeksjoner.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Multipotente stamceller avledet av navlestrengsblod
Humane navlestrengsblod-avledede multipotente stamceller (CB-SC) viser unike fenotyper, slik som ekspresjonen av embryonale stamceller (ES) cellemarkører, multipotensial for differensiering, svært lav immunogenitet og immunmodulasjoner hos pasienter.
|
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Autoimmun kontroll
Tidsramme: 90 dager etter behandling
|
Før behandling, test autoimmunrelaterte markører som baseline; Etter behandling i 90 dager, gjenta testing av autoimmunrelaterte markører.
|
90 dager etter behandling
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Metabolsk kontroll
Tidsramme: 3-24 måneder etter behandling
|
Før behandling, test for C-peptidnivåer og HbA1C som baseline; Etter behandling, test C-peptidnivåer og HbA1C den 3. måneden.
|
3-24 måneder etter behandling
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studiestol: Yong Zhao, MD,PhD, Tianhe Stem Cell Biotechnologies
- Hovedetterforsker: Zhiguang Zhou, Md,PhD, Second Xiangya Hospital of Central South University
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Zhao Y, Mazzone T. Human cord blood stem cells and the journey to a cure for type 1 diabetes. Autoimmun Rev. 2010 Dec;10(2):103-7. doi: 10.1016/j.autrev.2010.08.011. Epub 2010 Aug 20.
- Zhao Y, Jiang Z, Zhao T, Ye M, Hu C, Yin Z, Li H, Zhang Y, Diao Y, Li Y, Chen Y, Sun X, Fisk MB, Skidgel R, Holterman M, Prabhakar B, Mazzone T. Reversal of type 1 diabetes via islet beta cell regeneration following immune modulation by cord blood-derived multipotent stem cells. BMC Med. 2012 Jan 10;10:3. doi: 10.1186/1741-7015-10-3.
- Zhao Y. Stem cell educator therapy and induction of immune balance. Curr Diab Rep. 2012 Oct;12(5):517-23. doi: 10.1007/s11892-012-0308-1.
- Zhao Y, Jiang Z, Zhao T, Ye M, Hu C, Zhou H, Yin Z, Chen Y, Zhang Y, Wang S, Shen J, Thaker H, Jain S, Li Y, Diao Y, Chen Y, Sun X, Fisk MB, Li H. Targeting insulin resistance in type 2 diabetes via immune modulation of cord blood-derived multipotent stem cells (CB-SCs) in stem cell educator therapy: phase I/II clinical trial. BMC Med. 2013 Jul 9;11:160. doi: 10.1186/1741-7015-11-160.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. november 2013
Primær fullføring (Forventet)
1. oktober 2019
Studiet fullført (Forventet)
1. oktober 2019
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
21. november 2013
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. november 2013
Først lagt ut (Anslag)
27. november 2013
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
5. februar 2019
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. februar 2019
Sist bekreftet
1. februar 2019
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2013-0002
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .