Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Omkering van diabetes type 1 bij kinderen door stamceltherapie

2 februari 2019 bijgewerkt door: Yong Zhao, MD, PhD, Throne Biotechnologies Inc.
Type 1-diabetes (T1D) is een auto-immuunziekte die meestal bij kinderen voorkomt en de bètacellen van hun pancreaseilandjes vermindert en daardoor de insulineproductie beperkt. Miljoenen mensen over de hele wereld hebben T1D en het aantal kinderen met gediagnosticeerde of niet-gediagnosticeerde T1D neemt jaarlijks toe. Suppletie met insuline is geen remedie. Het stopt de aanhoudende auto-immuunrespons niet en het kan evenmin op betrouwbare wijze verwoestende complicaties voorkomen, zoals neuronale en hart- en vaatziekten, blindheid en nierfalen. Een echte remedie is ongrijpbaar gebleken ondanks de intensieve onderzoeksdruk van de afgelopen 25 jaar. Met name hebben Dr. Zhao en zijn team met succes een baanbrekende technologie ontwikkeld met Stem Cell Educator-therapie (Zhao Y, et al. BMC Medicine 2011, 2012). Tot op heden hebben klinische onderzoeken bij volwassen patiënten de veiligheid en werkzaamheid van stamcel-educatortherapie aangetoond voor de behandeling van T1D en andere auto-immuunziekten. Hier zullen de onderzoekers de veiligheid en werkzaamheid van Stem Cell Educator-therapie bij kinderen met diabetes type 1 evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 10 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 1. T1D-patiënten worden gescreend voor deelname aan het onderzoek als zowel de klinische symptomen als de laboratoriumtests voldoen aan de diagnosenormen van de American Diabetes Association.

    2. Kinderen van 3 t/m 18 jaar en lichaamsgewicht > 15 kg.

    3. Aanwezigheid van ten minste één auto-antilichaam tegen de β-cellen van de pancreaseilandjes (IA-2, GAD, ICA, ZnT8 of IAA).

    4. Schriftelijke geïnformeerde toestemming van het kind en de ouders of wettelijke vertegenwoordiger van het kind.

Uitsluitingscriteria:

  • 1. Alle klinisch significante ziekten in lever, nieren en hart.

    2. Aanvullende uitsluitingscriteria zijn geen immunosuppressieve medicatie, geen virale ziekten of ziekten die verband houden met immunodeficiëntie

    3. Significant abnormale hematologische resultaten bij screening.

    4. Aanwezigheid van infectieziekten of ontstekingsaandoeningen, waaronder actieve huidinfecties, griep, koorts, bovenste of onderste luchtweginfecties.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Van navelstrengbloed afgeleide multipotente stamcellen
Van menselijk navelstrengbloed afgeleide multipotente stamcellen (CB-SC) vertonen unieke fenotypes, zoals de expressie van embryonale stamcelmarkers (ES-celmarkers), multipotentieel van differentiaties, zeer lage immunogeniteit en immuunmodulaties bij patiënten.
Apparaat: Stamceldocent
Andere namen:
  • Procedure: aferese en stamcel-educatortherapie
  • Biologisch: navelstrengbloed

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Auto-immuuncontrole
Tijdsspanne: 90 dagen na de behandeling
Test vóór de behandeling auto-immuungerelateerde markers als basislijn; Herhaal het testen van auto-immuungerelateerde markers na een behandeling van 90 dagen.
90 dagen na de behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Metabolische controle
Tijdsspanne: 3-24 maanden na de behandeling

Test vóór de behandeling op C-peptide-niveaus en HbA1C als basislijn; Test na de behandeling de C-peptide-niveaus en HbA1C in de derde maand.

  1. Analyse van de bètacelfunctie van het eilandje
  2. Test elke 6 maanden op C-peptide-niveaus;
  3. Volledige evaluatie van de bètacelfunctie van eilandjes na twee jaar.
3-24 maanden na de behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Throne Biotechnologies Inc.

Medewerkers

Second Xiangya Hospital of Central South University

Onderzoekers

  • Studie stoel: Yong Zhao, MD,PhD, Tianhe Stem Cell Biotechnologies
  • Hoofdonderzoeker: Zhiguang Zhou, Md,PhD, Second Xiangya Hospital of Central South University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2013

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 oktober 2019

Studie voltooiing (Verwacht)

1 oktober 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 november 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 november 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

27 november 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 februari 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 februari 2019

Laatst geverifieerd

1 februari 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2013-0002

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren