Effekter av å stå på ikke-ambulerende barn med spinal muskelatrofi

Bakgrunn: Ikke-ambulerende barn med nevromuskulær funksjonshemming som spinal muskelatrofi (SMA) har betydelig risiko for dårlig beinhelse som definert av lav benmineraltetthet (BMD) og økt tilbøyelighet til brudd. Dårlig beinhelse antas å være relatert, i det minste delvis, til unormalt lave nivåer av belastning som skjelettet opplever. En vanlig fysisk tilnærming for å øke bentettheten er å stimulere muskel- og skjelettsystemet ved å øke mengden og varigheten av vektbæring i underekstremitetene. For ikke-ambulerende individer tar dette form av å bruke en assistert ståanordning for å gjøre det mulig for barnet å tilbringe tid i stående stilling med en viss grad av vekt plassert på underekstremitetene. Noen av disse fysiske intervensjonene viser variabel forbedring i BMD hos barn med nevromuskulære tilstander, og noen gjør det ikke. En alvorlig begrensning i det tidligere arbeidet på dette området er manglende objektiv måling av størrelsen og varigheten av belastningen som oppleves av nedre ekstremiteter. En manglende endring i BMD kan således skyldes at ekstremitetene kun opplever en brøkdel av kroppsvekten (på grunn av belastningsdeling med hjelpemidlet) i en utilstrekkelig varighet av ståtid.

Metoder: For å undersøke effekten av stående behandling for å øke BMD, vil vi utvikle en enkel, bærbar og rimelig transduser som vil måle størrelsen og tidsforløpet til belastningen som oppleves av underekstremitetene til individer med SMA som bruker en stasjonær assistert stående enhet. Denne transduseren vil bestå av en rekke sensorer innebygd i en matte som vil bli plassert under en persons føtter mens de er i assistert stående. En prototype vil bli validert ved å sammenligne ytelsen til denne lastfølende matten med kjente belastninger som vil bli påført overflaten av matten statisk. De spesifikke egenskapene til belastningen i underekstremitetene til forsøkspersoner kan deretter korreleres med endringer i deres BMD for å oppnå en sann resultatvurdering. Som en demonstrasjon av denne tilnærmingen vil vi rekruttere 3 barn med SMA fra Gillette Children's Specialty Healthcare som for tiden deltar i et stående program. Når påmeldt og informert samtykke er innhentet, vil deltakerne bruke matten de har fått til å samle inn belastnings- og varighetsdata i løpet av en basisperiode hvor de vil fortsette sitt stående program, og under en påfølgende intervensjonsperiode hvor de vil øke varigheten av stående. . Det spesifikke målet for dette foreslåtte prosjektet vil være å utvikle, validere og etablere den innledende gjennomførbarheten til et slikt måleapparat.

Implikasjoner: Vellykket gjennomføring av dette foreslåtte prosjektet vil gi det nødvendige grunnlaget for å gå videre med en multisenter klinisk studie på et stort antall personer med en rekke nevromuskulære tilstander. Måleapparatet vil tillate oss å korrelere endring i BMD med den spesifikke belastningshistorien for hver deltaker, og dermed tillate oss å bestemme om fysiske intervensjoner kan føre til økt BMD hos personer med nevromuskulære funksjonshemminger. Analyse av dataene vil bidra til å definere et doseavhengig forhold mellom belastning, varighet og endringer i BMD, og ​​dermed veilede leverandørene og terapeutene i å foreskrive stående intervensjoner.