Åpen-label sammenligning av Chronocort® versus standard glukokortikoiderstatningsterapi (RESTORE)

Inklusjonskriterier:

Deltakere er kvalifisert til å bli inkludert i studien bare hvis alle de følgende kriteriene gjelder (merk: hvis en deltaker ikke oppfyller et inklusjonskriterium, er ny screening tillatt dersom etterforskeren vurderer at omstendighetene som fører til screeningssvikt ikke vil være relevante når deltakeren vises på nytt på et senere tidspunkt):

Alder

1. Deltakeren må være 16 år eller eldre på tidspunktet for signering av det informerte samtykket.

2. Hos deltakere i alderen <18 år skal høydehastigheten være mindre enn 2 cm det siste året og puberteten skal være fullført.

   Type deltaker og sykdomsegenskaper

3. Deltakere med kjent CAH på grunn av 21-hydroksylase-mangel (klassisk CAH) diagnostisert i barndommen med dokumentert (til enhver tid) forhøyet 17-OHP eller A4 og for tiden behandlet med hydrokortison, prednison, prednisolon eller deksametason (eller en kombinasjon av de nevnte glukokortikoidene) .

   Kjønn

4. Mannlige og kvinnelige deltakere

   1. Mannlige deltakere:

      - En mannlig deltaker må godta å bruke prevensjon som beskrevet i avsnitt 10.4 i denne protokollen under behandlingsperioden og avstå fra å donere sæd i denne perioden.

   2. Kvinnelige deltakere:

      • En kvinnelig deltaker er kvalifisert til å delta hvis hun ikke er gravid (avsnitt 10.4), ikke ammer, og minst ett av følgende forhold gjelder:

   Jeg. Ikke en kvinne i fertil alder (WOCBP) som definert i avsnitt 10.4. ELLER ii. En WOCBP med negativ graviditetstest ved inngangen til studien som godtar å følge prevensjonsveiledningen i avsnitt 10.4 i løpet av behandlingsperioden.

   Merk: kvinner som har oligomenoré eller amenoré som er ≤55 år, bør betraktes som potensielt fertile og vil derfor, i tillegg til å gjennomgå graviditetstesting som alle andre kvinnelige deltakere, forventes å bruke en akseptabel prevensjonsmetode som burde vært pågående i ≥90 dager før studien.

   Informert samtykke

5. I stand til å gi signert informert samtykke som beskrevet i avsnitt 10.1 som inkluderer overholdelse av kravene og begrensningene som er oppført i skjemaet for informert samtykke (ICF) og i denne protokollen.

Ekskluderingskriterier:

Deltakere ekskluderes fra studien hvis noen av følgende kriterier gjelder (merk: hvis en deltaker oppfyller et eksklusjonskriterium, er ny screening tillatt dersom etterforskeren vurderer at omstendighetene som fører til screeningssvikt ikke vil være relevante når deltakeren er på nytt vist på et senere tidspunkt):

Medisinsk tilstand

1. Klinisk eller biokjemisk bevis på lever- eller nyresykdom, f.eks. kreatinin > 2 ganger øvre grense for normal (ULN) eller forhøyede leverfunksjonstester (alaninaminotransferase [ALT] eller aspartataminotransferase [AST] >2 ganger ULN).
2. Historie om bilateral adrenalektomi.
3. Anamnese med malignitet (annet enn basalcellekarsinom behandlet med hell >26 uker før inntreden i studien).
4. Deltakere som har type 1 diabetes eller en hvilken som helst deltaker som får insulin.

5. Deltakere med andre betydelige medisinske eller psykiatriske tilstander som etter etterforskerens oppfatning vil utelukke deltakelse i studien.

   Tidligere/Samtidig terapi

6. Deltakere på vanlige daglige orale steroider for alle andre indikasjoner enn CAH. Merk: en deltaker bør ikke gis noen steroider (selv på uregelmessig basis) innen 5 dager etter et studiebesøk. Hvis det er et medisinsk behov for steroidbehandling innen denne tidsrammen, bør besøket utsettes til et 5-dagers intervall har gått.
7. Komorbid tilstand som krever daglig administrering av en medisin eller inntak av materiale som forstyrrer metabolismen av glukokortikoider (eksempler gitt på http://medicine.iupui.edu/clinpharm/ddis/clinical-table/).

8. Deltakere som får <10 mg hydrokortisondose ved baseline eller tilsvarende hydrokortisondose.

   Tidligere/samtidig klinisk studieerfaring

9. Deltakelse i en annen klinisk studie av et undersøkelses- eller lisensiert legemiddel eller enhet innen 12 uker før screening eller under studien.
10. Inkludering i enhver naturhistorisk eller translasjonsforskningsstudie som vil kreve evaluering av androgennivåer i løpet av studieperioden utenfor denne studieprotokollvurderingen.

11. Deltakere som tidligere har vært eksponert for Chronocort i studiene DIUR-003, DIUR-005 eller DIUR-006.

    Andre unntak

12. Deltakere som rutinemessig jobber nattskift og derfor ikke sover i de vanlige nattetimer.
13. Deltakere som ikke kan overholde kravene i protokollen.