Open-Label-Vergleich von Chronocort® versus Standard-Glucocorticoid-Ersatztherapie (RESTORE)

Einschlusskriterien:

Teilnehmer können nur dann in die Studie aufgenommen werden, wenn alle der folgenden Kriterien zutreffen (Hinweis: Wenn ein Teilnehmer ein Einschlusskriterium nicht erfüllt, ist ein erneutes Screening zulässig, wenn der Prüfarzt der Ansicht ist, dass die Umstände, die zum Scheitern des Screenings geführt haben, nicht relevant sind wenn der Teilnehmer zu einem späteren Zeitpunkt erneut überprüft wird):

Das Alter

1. Der Teilnehmer muss zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung mindestens 16 Jahre alt sein.

2. Bei Teilnehmern unter 18 Jahren muss die Höhengeschwindigkeit im letzten Jahr weniger als 2 cm betragen und die Pubertät muss abgeschlossen sein.

   Art des Teilnehmers und Krankheitsmerkmale

3. Teilnehmer mit bekannter CAH aufgrund eines 21-Hydroxylase-Mangels (klassische CAH), die in der Kindheit mit dokumentiertem (zu irgendeinem Zeitpunkt) erhöhtem 17-OHP oder A4 diagnostiziert wurden und derzeit mit Hydrocortison, Prednison, Prednisolon oder Dexamethason (oder einer Kombination der oben genannten Glucocorticoide) behandelt werden .

   Sex

4. Männliche und weibliche Teilnehmer

   1. Männliche Teilnehmer:

      - Ein männlicher Teilnehmer muss sich bereit erklären, während des Behandlungszeitraums Verhütungsmittel gemäß Abschnitt 10.4 dieses Protokolls anzuwenden und während dieses Zeitraums keine Samen zu spenden.

   2. Weibliche Teilnehmer:

      • Eine weibliche Teilnehmerin ist teilnahmeberechtigt, wenn sie nicht schwanger ist (Abschnitt 10.4), nicht stillt und mindestens eine der folgenden Bedingungen zutrifft:

   ich. Keine Frau im gebärfähigen Alter (WOCBP) im Sinne von Abschnitt 10.4. ODER ii. Ein WOCBP mit einem negativen Schwangerschaftstest bei Eintritt in die Studie, der sich bereit erklärt, die Verhütungsrichtlinien in Abschnitt 10.4 während des Behandlungszeitraums zu befolgen.

   Hinweis: Frauen mit Oligomenorrhoe oder Amenorrhoe im Alter von ≤ 55 Jahren sollten als potenziell fruchtbar angesehen werden und daher wird erwartet, dass sie neben Schwangerschaftstests wie alle anderen weiblichen Teilnehmerinnen eine akzeptable Verhütungsmethode anwenden, die andauern sollte für ≥90 Tage vor der Studie.

   Einverständniserklärung

5. In der Lage, eine unterzeichnete Einverständniserklärung gemäß Abschnitt 10.1 abzugeben, die die Einhaltung der Anforderungen und Einschränkungen umfasst, die im Einverständniserklärungsformular (ICF) und in diesem Protokoll aufgeführt sind.

Ausschlusskriterien:

Teilnehmer werden von der Studie ausgeschlossen, wenn eines der folgenden Kriterien zutrifft (Hinweis: Wenn ein Teilnehmer ein Ausschlusskriterium erfüllt, ist ein erneutes Screening zulässig, wenn der Prüfarzt der Ansicht ist, dass die Umstände, die zum Scheitern des Screenings geführt haben, nicht relevant sind, wenn der Teilnehmer erneut zu einem späteren Zeitpunkt gezeigt):

Krankheiten

1. Klinischer oder biochemischer Nachweis einer Leber- oder Nierenerkrankung, z. Kreatinin > 2-mal die Obergrenze des Normalwerts (ULN) oder erhöhte Leberfunktionswerte (Alanin-Aminotransferase [ALT] oder Aspartat-Aminotransferase [AST] > 2-mal die ULN).
2. Geschichte der bilateralen Adrenalektomie.
3. Malignität in der Anamnese (außer Basalzellkarzinom, die > 26 Wochen vor Aufnahme in die Studie erfolgreich behandelt wurde).
4. Teilnehmer mit Typ-1-Diabetes oder alle Teilnehmer, die Insulin erhalten.

5. Teilnehmer mit anderen signifikanten medizinischen oder psychiatrischen Erkrankungen, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie ausschließen würden.

   Vorherige/begleitende Therapie

6. Teilnehmer, die regelmäßig täglich orale Steroide für andere Indikationen als CAH einnehmen. Hinweis: Ein Teilnehmer sollte innerhalb von 5 Tagen nach einem Studienbesuch keine Steroide (auch nicht unregelmäßig) erhalten. Wenn innerhalb dieses Zeitraums eine medizinische Notwendigkeit für eine Steroidbehandlung besteht, sollte der Besuch verschoben werden, bis ein Intervall von 5 Tagen verstrichen ist.
7. Komorbide Erkrankung, die die tägliche Verabreichung eines Medikaments oder den Konsum eines Materials erfordert, das den Metabolismus von Glukokortikoiden stört (Beispiele finden Sie unter http://medicine.iupui.edu/clinpharm/ddis/clinical-table/).

8. Teilnehmer, die zu Studienbeginn eine Hydrocortison-Dosis von <10 mg oder die entsprechende Hydrocortison-Dosis erhalten.

   Vorherige/gleichzeitige klinische Studienerfahrung

9. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat oder zugelassenen Arzneimittel oder Gerät innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening oder während der Studie.
10. Aufnahme in eine naturkundliche oder translationale Forschungsstudie, die eine Bewertung der Androgenspiegel während des Studienzeitraums außerhalb der Bewertungen dieses Studienprotokolls erfordern würde.

11. Teilnehmer, die zuvor Chronocort in den Studien DIUR-003, DIUR-005 oder DIUR-006 ausgesetzt waren.

    Andere Ausschlüsse

12. Teilnehmer, die regelmäßig in Nachtschichten arbeiten und daher während der üblichen Nachtstunden nicht schlafen.
13. Teilnehmer können die Anforderungen des Protokolls nicht erfüllen.