Otwarte porównanie Chronocort® ze standardową terapią zastępczą glikokortykosteroidów (RESTORE)

Kryteria przyjęcia:

Uczestnicy kwalifikują się do włączenia do badania tylko wtedy, gdy spełnione są wszystkie poniższe kryteria (uwaga: jeśli uczestnik nie spełnia kryterium włączenia, ponowne badanie przesiewowe jest dozwolone, jeśli badacz uzna, że ​​okoliczności prowadzące do niepowodzenia badania przesiewowego nie będą miały znaczenia gdy uczestnik jest ponownie sprawdzany w późniejszym terminie):

Wiek

1. Uczestnik musi mieć ukończone 16 lat w momencie podpisania świadomej zgody.

2. U uczestników w wieku <18 lat tempo wzrastania musi być mniejsze niż 2 cm w ciągu ostatniego roku i musi być zakończone dojrzewanie.

   Typ uczestnika i charakterystyka choroby

3. Uczestnicy z rozpoznanym CAH spowodowanym niedoborem 21-hydroksylazy (klasyczny CAH) zdiagnozowanym w dzieciństwie z udokumentowanym (w dowolnym momencie) podwyższonym stężeniem 17-OHP lub A4 i aktualnie leczeni hydrokortyzonem, prednizonem, prednizolonem lub deksametazonem (lub kombinacją wyżej wymienionych glikokortykosteroidów) .

   Seks

4. Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej

   1. Uczestnicy płci męskiej:

      - Uczestnik płci męskiej musi wyrazić zgodę na stosowanie antykoncepcji zgodnie z punktem 10.4 niniejszego protokołu w okresie leczenia i powstrzymać się od oddawania nasienia w tym okresie.

   2. Uczestniczki:

      • Uczestniczka może wziąć udział, jeśli nie jest w ciąży (sekcja 10.4), nie karmi piersią i spełniony jest co najmniej jeden z poniższych warunków:

   ja. Nie jest kobietą w wieku rozrodczym (WOCBP) zgodnie z definicją w sekcji 10.4. LUB WOCBP z ujemnym wynikiem testu ciążowego w momencie włączenia do badania, która zgadza się przestrzegać wskazówek dotyczących antykoncepcji zawartych w części 10.4 w okresie leczenia.

   Uwaga: kobiety zgłaszające się z oligomenorrhea lub brakiem miesiączki w wieku ≤55 lat należy uznać za potencjalnie płodne i dlatego oczekuje się, że oprócz poddania się testom ciążowym, tak jak wszystkie inne uczestniczki, będą stosować akceptowalną metodę antykoncepcji, która powinna być stale przez ≥90 dni przed badaniem.

   Świadoma zgoda

5. Zdolny do wyrażenia świadomej zgody w formie pisemnej, jak opisano w sekcji 10.1, która obejmuje zgodność z wymaganiami i ograniczeniami wymienionymi w formularzu świadomej zgody (ICF) oraz w niniejszym protokole.

Kryteria wyłączenia:

Uczestnicy zostają wykluczeni z badania, jeśli spełniony jest którykolwiek z poniższych kryteriów (uwaga: jeśli uczestnik spełnia kryterium wykluczenia, ponowna weryfikacja jest dozwolona, ​​jeśli badacz uzna, że ​​okoliczności prowadzące do niepowodzenia badania przesiewowego nie będą miały znaczenia, gdy uczestnik zostanie ponownie pokazany później):

Warunki medyczne

1. Kliniczne lub biochemiczne dowody choroby wątroby lub nerek, np. kreatynina > 2-krotność górnej granicy normy (GGN) lub podwyższone wyniki testów czynnościowych wątroby (aminotransferaza alaninowa [AlAT] lub aminotransferaza asparaginianowa [AspAT] >2-krotność GGN).
2. Historia obustronnej adrenalektomii.
3. Nowotwór złośliwy w wywiadzie (inny niż rak podstawnokomórkowy skutecznie leczony >26 tygodni przed włączeniem do badania).
4. Uczestnicy z cukrzycą typu 1 lub każdy uczestnik otrzymujący insulinę.

5. Uczestnicy z innymi istotnymi schorzeniami medycznymi lub psychiatrycznymi, które w opinii Badacza wykluczają udział w badaniu.

   Wcześniejsza/jednoczesna terapia

6. Uczestnicy regularnie codziennie przyjmujący doustne sterydy z jakiegokolwiek wskazania innego niż CAH. Uwaga: uczestnikowi nie należy podawać żadnych sterydów (nawet nieregularnie) w ciągu 5 dni od wizyty studyjnej. Jeżeli w tym czasie zachodzi potrzeba medyczna leczenia sterydami, należy odłożyć wizytę na okres 5 dni.
7. Stan współistniejący wymagający codziennego podawania leku lub spożywania jakiegokolwiek materiału, który zakłóca metabolizm glukokortykoidów (przykłady podano na stronie http://medicine.iupui.edu/clinpharm/ddis/clinical-table/).

8. Uczestnicy, którzy otrzymują <10 mg dawki hydrokortyzonu na początku badania lub równoważną dawkę hydrokortyzonu.

   Wcześniejsze/jednoczesne doświadczenie w badaniach klinicznych

9. Udział w innym badaniu klinicznym badanego lub zarejestrowanego leku lub urządzenia w ciągu 12 tygodni poprzedzających badanie przesiewowe lub w trakcie badania.
10. Włączenie do dowolnego badania historii naturalnej lub badania translacyjnego, które wymagałoby oceny poziomu androgenów w okresie badania poza ocenami tego protokołu badania.

11. Uczestnicy, którzy byli wcześniej narażeni na Chronocort w badaniach DIUR-003, DIUR-005 lub DIUR-006.

    Inne wyłączenia

12. Uczestnicy, którzy rutynowo pracują na nocne zmiany, a więc nie śpią w zwykłych godzinach nocnych.
13. Uczestnicy nie mogą spełnić wymagań protokołu.