Otevřené srovnání Chronocort® versus standardní glukokortikoidní substituční terapie (RESTORE)

Kritéria pro zařazení:

Účastníci jsou způsobilí k zařazení do studie pouze tehdy, pokud platí všechna následující kritéria (poznámka: pokud účastník nesplní kritérium pro zařazení, opakovaný screening je povolen, pokud se zkoušející domnívá, že okolnosti vedoucí k selhání screeningu nebudou relevantní když je účastník později znovu prověřován):

Stáří

1. Účastník musí být v době podpisu informovaného souhlasu starší 16 let.

2. U účastníků ve věku < 18 let musí být rychlost růstu menší než 2 cm v posledním roce a musí být dokončena puberta.

   Typ účastníka a charakteristika onemocnění

3. Účastníci se známou CAH v důsledku deficitu 21-hydroxylázy (klasická CAH) diagnostikovaným v dětství s dokumentovanou (kdykoli) zvýšenou hladinou 17-OHP nebo A4 a v současné době léčeni hydrokortisonem, prednisonem, prednisolonem nebo dexamethasonem (nebo kombinací výše uvedených glukokortikoidů) .

   Sex

4. Mužští a ženský účastníci

   1. Mužští účastníci:

      - Mužský účastník musí během léčebného období souhlasit s používáním antikoncepce, jak je podrobně uvedeno v části 10.4 tohoto protokolu, a během tohoto období se zdržet darování spermatu.

   2. Ženské účastnice:

      • Účastnice se může zúčastnit, pokud není těhotná (bod 10.4), nekojí a je splněna alespoň jedna z následujících podmínek:

   i. Nejedná se o ženu ve fertilním věku (WOCBP), jak je definováno v části 10.4. NEBO ii. WOCBP s negativním těhotenským testem při vstupu do studie, který souhlasí s tím, že bude během léčebného období dodržovat pokyny pro antikoncepci v části 10.4.

   Poznámka: ženy s oligomenoreou nebo amenoreou, které jsou ve věku ≤ 55 let, by měly být považovány za potenciálně plodné, a proto se u nich, stejně jako u všech ostatních účastnic, bude očekávat, že budou používat přijatelnou metodu antikoncepce, která by měla pokračovat. po dobu >90 dnů před studií.

   Informovaný souhlas

5. Schopnost poskytnout podepsaný informovaný souhlas, jak je popsáno v části 10.1, která zahrnuje shodu s požadavky a omezeními uvedenými ve formuláři informovaného souhlasu (ICF) a v tomto protokolu.

Kritéria vyloučení:

Účastníci jsou ze studie vyloučeni, pokud platí kterékoli z následujících kritérií (poznámka: pokud účastník splňuje kritérium vyloučení, opakovaný screening je povolen, pokud se zkoušející domnívá, že okolnosti vedoucí k selhání screeningu nebudou relevantní, když bude účastník znovu testován. promítáno později):

Zdravotní podmínky

1. Klinický nebo biochemický důkaz onemocnění jater nebo ledvin, např. kreatinin > 2násobek horní hranice normálních hodnot (ULN) nebo zvýšené hodnoty jaterních testů (alaninaminotransferáza [ALT] nebo aspartátaminotransferáza [AST] >2násobek ULN).
2. Historie bilaterální adrenalektomie.
3. Historie malignity (jiná než bazaliom úspěšně léčený > 26 týdnů před vstupem do studie).
4. Účastníci, kteří mají diabetes 1. typu nebo kterýkoli účastník, který dostává inzulín.

5. Účastníci s jakýmkoli jiným závažným zdravotním nebo psychiatrickým onemocněním, které by podle názoru zkoušejícího bránilo účasti ve studii.

   Předcházející/souběžná terapie

6. Účastníci, kteří pravidelně denně užívají perorální steroidy pro jakoukoli jinou indikaci než CAH. Poznámka: Účastník by neměl dostávat žádné steroidy (ani nepravidelně) do 5 dnů od studijní návštěvy. Pokud je v tomto časovém rámci lékařská potřeba léčby steroidy, měla by být návštěva odložena, dokud neuplyne 5denní interval.
7. Komorbidní stav vyžadující každodenní podávání léků nebo konzumaci jakéhokoli materiálu, který interferuje s metabolismem glukokortikoidů (příklady jsou uvedeny na http://medicine.iupui.edu/clinpharm/ddis/clinical-table/).

8. Účastníci, kteří dostávají dávku <10 mg hydrokortizonu na začátku nebo ekvivalent dávky hydrokortizonu.

   Zkušenosti z předchozí/souběžné klinické studie

9. Účast v jiné klinické studii zkoumaného nebo licencovaného léku nebo zařízení během 12 týdnů před screeningem nebo během studie.
10. Zahrnutí do jakékoli přírodovědné nebo translační výzkumné studie, která by vyžadovala hodnocení hladin androgenů během období studie mimo hodnocení tohoto protokolu studie.

11. Účastníci, kteří byli dříve vystaveni Chronocortu ve studiích DIUR-003, DIUR-005 nebo DIUR-006.

    Další výluky

12. Účastníci, kteří běžně pracují v nočních směnách, a tak nespí v obvyklých nočních hodinách.
13. Účastníci nemohou splnit požadavky protokolu.