Open-label vergelijking van Chronocort® versus standaard glucocorticoïde-substitutietherapie (RESTORE)

Inclusiecriteria:

Deelnemers komen alleen in aanmerking voor deelname aan het onderzoek als alle volgende criteria van toepassing zijn (opmerking: als een deelnemer niet voldoet aan een inclusiecriterium, is herscreening toegestaan ​​als de onderzoeker van mening is dat de omstandigheden die hebben geleid tot het mislukken van de screening niet relevant zijn wanneer de deelnemer op een later tijdstip opnieuw wordt gescreend):

Leeftijd

1. Deelnemer moet 16 jaar of ouder zijn op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming.

2. Bij deelnemers jonger dan 18 jaar moet de groeisnelheid in het afgelopen jaar minder dan 2 cm zijn en moet de puberteit voltooid zijn.

   Type deelnemer en ziektekenmerken

3. Deelnemers met bekende CAH als gevolg van 21-hydroxylasedeficiëntie (klassieke CAH) gediagnosticeerd in de kindertijd met gedocumenteerde (op elk moment) verhoogde 17-OHP of A4 en momenteel behandeld met hydrocortison, prednison, prednisolon of dexamethason (of een combinatie van de bovengenoemde glucocorticoïden) .

   Seks

4. Mannelijke en vrouwelijke deelnemers

   1. Mannelijke deelnemers:

      - Een mannelijke deelnemer moet ermee instemmen anticonceptie te gebruiken zoals beschreven in paragraaf 10.4 van dit protocol tijdens de behandelingsperiode en moet afzien van het doneren van sperma tijdens deze periode.

   2. Vrouwelijke deelnemers:

      • Een vrouwelijke deelnemer komt in aanmerking voor deelname als ze niet zwanger is (paragraaf 10.4), geen borstvoeding geeft en ten minste een van de volgende voorwaarden van toepassing is:

   i. Geen vrouw in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) zoals gedefinieerd in rubriek 10.4. OF ii. Een WOCBP met een negatieve zwangerschapstest bij aanvang van het onderzoek die ermee instemt de anticonceptierichtlijnen in rubriek 10.4 tijdens de behandelingsperiode te volgen.

   Opmerking: vrouwen die zich presenteren met oligomenorroe of amenorroe die ≤55 jaar oud zijn, moeten als potentieel vruchtbaar worden beschouwd en daarom wordt, naast het ondergaan van zwangerschapstesten zoals alle andere vrouwelijke deelnemers, verwacht dat ze een acceptabele anticonceptiemethode gebruiken die doorlopend had moeten zijn gedurende ≥90 dagen voorafgaand aan het onderzoek.

   Geïnformeerde toestemming

5. In staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven zoals beschreven in paragraaf 10.1, inclusief naleving van de vereisten en beperkingen die worden vermeld in het formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF) en in dit protocol.

Uitsluitingscriteria:

Deelnemers worden uitgesloten van het onderzoek als een van de volgende criteria van toepassing is (let op: als een deelnemer aan een uitsluitingscriterium voldoet, is herscreening toegestaan ​​als de onderzoeker van mening is dat de omstandigheden die hebben geleid tot het mislukken van de screening niet relevant zullen zijn wanneer de deelnemer opnieuw wordt gescreend). later vertoond):

Medische omstandigheden

1. Klinisch of biochemisch bewijs van lever- of nierziekte, b.v. creatinine > 2 keer de bovengrens van normaal (ULN) of verhoogde leverfunctietestwaarden (alanineaminotransferase [ALT] of aspartaataminotransferase [AST] > 2 keer de ULN).
2. Geschiedenis van bilaterale adrenalectomie.
3. Voorgeschiedenis van maligniteit (anders dan basaalcelcarcinoom met succes behandeld >26 weken voorafgaand aan deelname aan het onderzoek).
4. Deelnemers die diabetes type 1 hebben of een deelnemer die insuline krijgt.

5. Deelnemers met andere significante medische of psychiatrische aandoeningen die naar de mening van de onderzoeker deelname aan het onderzoek in de weg staan.

   Voorafgaande/gelijktijdige therapie

6. Deelnemers aan regelmatige dagelijkse orale steroïden voor andere indicaties dan CAH. Let op: een deelnemer mag binnen 5 dagen na een studiebezoek geen steroïden krijgen (ook niet op onregelmatige basis). Als er binnen dit tijdsbestek een medische noodzaak is voor behandeling met corticosteroïden, moet het bezoek worden uitgesteld tot er een interval van 5 dagen is verstreken.
7. Comorbide aandoening die dagelijkse toediening van een medicijn of consumptie van materiaal vereist dat het metabolisme van glucocorticoïden verstoort (voorbeelden op http://medicine.iupui.edu/clinpharm/ddis/clinical-table/).

8. Deelnemers die <10 mg hydrocortisondosis kregen bij baseline of het equivalent van de hydrocortisondosis.

   Eerdere/gelijktijdige klinische studie-ervaring

9. Deelname aan een ander klinisch onderzoek van een geneesmiddel of hulpmiddel in onderzoek of vergunning binnen de 12 weken voorafgaand aan de screening of tijdens het onderzoek.
10. Opname in elk natuurhistorisch of translationeel onderzoek waarvoor evaluatie van androgeenspiegels tijdens de onderzoeksperiode nodig is buiten de beoordelingen van dit studieprotocol om.

11. Deelnemers die eerder zijn blootgesteld aan Chronocort in studies DIUR-003, DIUR-005 of DIUR-006.

    Andere uitsluitingen

12. Deelnemers die routinematig nachtdiensten draaien en dus niet slapen tijdens de gebruikelijke nachtelijke uren.
13. Deelnemers kunnen niet voldoen aan de eisen van het protocol.