Открытое сравнение Chronocort® со стандартной заместительной терапией глюкокортикоидами (RESTORE)

Критерии включения:

Участники имеют право быть включенными в исследование только в том случае, если применяются все следующие критерии (примечание: если участник не соответствует критерию включения, повторный скрининг разрешается, если исследователь считает, что обстоятельства, приведшие к неудаче скрининга, не будут иметь значения когда участник повторно проверяется позже):

Возраст

1. Участник должен быть в возрасте 16 лет или старше на момент подписания информированного согласия.

2. У участников в возрасте до 18 лет скорость роста должна быть менее 2 см за последний год, а половое созревание должно быть завершено.

   Тип участника и характеристики заболевания

3. Участники с известной ВГН из-за дефицита 21-гидроксилазы (классическая ВГН), диагностированной в детстве с документально (в любое время) повышенным уровнем 17-ОНР или А4 и в настоящее время получающих лечение гидрокортизоном, преднизоном, преднизолоном или дексаметазоном (или комбинацией вышеупомянутых глюкокортикоидов) .

   Секс

4. Участники мужского и женского пола

   1. Участники мужского пола:

      - Участник-мужчина должен согласиться использовать противозачаточные средства, как указано в разделе 10.4 настоящего протокола, в течение периода лечения и воздерживаться от донорства спермы в течение этого периода.

   2. Женщины-участницы:

      • Участница женского пола имеет право участвовать, если она не беременна (раздел 10.4), не кормит грудью и выполняется хотя бы одно из следующих условий:

   я. Не женщина детородного возраста (WOCBP) согласно определению в Разделе 10.4. ИЛИ II. Женщина-женщина-женщина с отрицательным результатом теста на беременность при включении в исследование, которая соглашается следовать рекомендациям по контрацепции, изложенным в Разделе 10.4, в течение периода лечения.

   Примечание: женщины с олигоменореей или аменореей в возрасте ≤55 лет должны считаться потенциально фертильными и, следовательно, помимо прохождения теста на беременность, как и все другие участники женского пола, должны будут использовать приемлемый метод контрацепции, который должен был быть постоянным. за ≥90 дней до исследования.

   Информированное согласие

5. Способен дать подписанное информированное согласие, как описано в Разделе 10.1, что включает соблюдение требований и ограничений, перечисленных в форме информированного согласия (ICF) и в этом протоколе.

Критерий исключения:

Участники исключаются из исследования, если применяется какой-либо из следующих критериев (примечание: если участник соответствует критерию исключения, повторный скрининг разрешается, если исследователь считает, что обстоятельства, приведшие к неудаче скрининга, не будут иметь значения, когда участник повторно просмотрено позже):

Медицинские условия

1. Клинические или биохимические признаки заболевания печени или почек, например. креатинин более чем в 2 раза превышает верхнюю границу нормы (ВГН) или повышен при печеночных пробах (аланинаминотрансфераза [АЛТ] или аспартатаминотрансфераза [АСТ] > в 2 раза выше ВГН).
2. Двусторонняя адреналэктомия в анамнезе.
3. Злокачественное заболевание в анамнезе (кроме базально-клеточного рака, успешно вылеченного более чем за 26 недель до включения в исследование).
4. Участники с диабетом 1 типа или любой участник, получающий инсулин.

5. Участники с любыми другими серьезными медицинскими или психическими заболеваниями, которые, по мнению Исследователя, исключают участие в исследовании.

   Предшествующая/сопутствующая терапия

6. Участники, регулярно принимающие пероральные стероиды ежедневно по любым показаниям, кроме ХАГ. Примечание: участнику не следует давать какие-либо стероиды (даже нерегулярно) в течение 5 дней после исследовательского визита. Если в течение этого времени есть медицинская необходимость в лечении стероидами, визит следует отложить до истечения 5-дневного интервала.
7. Сопутствующее заболевание, требующее ежедневного приема лекарств или потребления любого материала, который препятствует метаболизму глюкокортикоидов (примеры приведены на http://medicine.iupui.edu/clinpharm/ddis/clinical-table/).

8. Участники, которые получают дозу гидрокортизона <10 мг в начале исследования или эквивалентную дозу гидрокортизона.

   Опыт предшествующих/одновременных клинических исследований

9. Участие в другом клиническом исследовании исследуемого или лицензированного препарата или устройства в течение 12 недель до скрининга или во время исследования.
10. Включение в любое исследование естествознания или трансляционное исследование, которое потребует оценки уровней андрогенов в течение периода исследования вне оценок протокола этого исследования.

11. Участники, которые ранее подвергались воздействию Chronocort в исследованиях DIUR-003, DIUR-005 или DIUR-006.

    Другие исключения

12. Участники, которые обычно работают в ночную смену и поэтому не спят в обычные ночные часы.
13. Участники не в состоянии соблюдать требования протокола.