Comparación abierta de Chronocort® frente a la terapia estándar de reemplazo de glucocorticoides (RESTORE)

Criterios de inclusión:

Los participantes son elegibles para ser incluidos en el estudio solo si se aplican todos los criterios siguientes (nota: si un participante no cumple con un criterio de inclusión, se permite una nueva selección si el investigador considera que las circunstancias que llevaron a la falla de la selección no serán relevantes cuando se vuelve a evaluar al participante en un momento posterior):

Años

1. El participante debe tener 16 años o más al momento de firmar el consentimiento informado.

2. En participantes menores de 18 años, la velocidad de altura debe ser inferior a 2 cm en el último año y la pubertad debe estar completa.

   Tipo de participante y características de la enfermedad

3. Participantes con CAH conocida debido a la deficiencia de 21-hidroxilasa (CAH clásica) diagnosticada en la infancia con 17-OHP o A4 elevados documentados (en cualquier momento) y actualmente tratados con hidrocortisona, prednisona, prednisolona o dexametasona (o una combinación de los glucocorticoides antes mencionados) .

   Sexo

4. Participantes masculinos y femeninos

   1. Participantes masculinos:

      - Un participante masculino debe aceptar usar métodos anticonceptivos como se detalla en la Sección 10.4 de este protocolo durante el período de tratamiento y abstenerse de donar esperma durante este período.

   2. Mujeres participantes:

      • Una participante femenina es elegible para participar si no está embarazada (Sección 10.4), no está amamantando y se aplica al menos una de las siguientes condiciones:

   i. No es una mujer en edad fértil (WOCBP) como se define en la Sección 10.4. O ii. Una WOCBP con una prueba de embarazo negativa al ingresar al estudio que acepta seguir la guía anticonceptiva de la Sección 10.4 durante el período de tratamiento.

   Nota: las mujeres que presenten oligomenorrea o amenorrea que tengan ≤55 años de edad deben considerarse potencialmente fértiles y, por lo tanto, además de someterse a pruebas de embarazo como todas las demás participantes, se espera que utilicen un método anticonceptivo aceptable que debería haber estado en curso. durante ≥90 días antes del estudio.

   Consentimiento informado

5. Capaz de dar consentimiento informado firmado como se describe en la Sección 10.1, que incluye el cumplimiento de los requisitos y restricciones enumerados en el formulario de consentimiento informado (ICF) y en este protocolo.

Criterio de exclusión:

Los participantes quedan excluidos del estudio si se aplica alguno de los siguientes criterios (nota: si un participante cumple con un criterio de exclusión, se permite volver a realizar la selección si el investigador considera que las circunstancias que llevaron a la falla de la selección no serán relevantes cuando el participante sea reevaluado). proyectado en un momento posterior):

Condiciones médicas

1. Evidencia clínica o bioquímica de enfermedad hepática o renal, p. creatinina > 2 veces el límite superior de lo normal (LSN) o pruebas de función hepática elevadas (alanina aminotransferasa [ALT] o aspartato aminotransferasa [AST] > 2 veces el ULN).
2. Antecedentes de suprarrenalectomía bilateral.
3. Antecedentes de malignidad (aparte del carcinoma de células basales tratado con éxito > 26 semanas antes del ingreso al estudio).
4. Participantes que tienen diabetes tipo 1 o cualquier participante que esté recibiendo insulina.

5. Participantes con cualquier otra condición médica o psiquiátrica importante que, en opinión del investigador, impediría la participación en el estudio.

   Terapia previa/concomitante

6. Participantes que toman esteroides orales diarios regulares por cualquier indicación que no sea CAH. Nota: a un participante no se le debe administrar ningún esteroide (incluso de manera irregular) dentro de los 5 días posteriores a una visita del estudio. Si existe una necesidad médica de tratamiento con esteroides dentro de este período de tiempo, la visita debe posponerse hasta que haya transcurrido un intervalo de 5 días.
7. Condición comórbida que requiere la administración diaria de un medicamento o el consumo de cualquier material que interfiere con el metabolismo de los glucocorticoides (ejemplos proporcionados en http://medicine.iupui.edu/clinpharm/ddis/clinical-table/).

8. Participantes que reciben una dosis de hidrocortisona <10 mg al inicio o la dosis equivalente de hidrocortisona.

   Experiencia previa/concurrente en estudios clínicos

9. Participación en otro estudio clínico de un fármaco o dispositivo en investigación o con licencia dentro de las 12 semanas anteriores a la selección o durante el estudio.
10. Inclusión en cualquier estudio de investigación traslacional o de historia natural que requiera la evaluación de los niveles de andrógenos durante el período de estudio fuera de las evaluaciones de este protocolo de estudio.

11. Participantes que hayan estado expuestos previamente a Chronocort en los estudios DIUR-003, DIUR-005 o DIUR-006.

    Otras exclusiones

12. Participantes que habitualmente trabajan en turnos de noche y, por lo tanto, no duermen durante las horas nocturnas habituales.
13. Participantes incapaces de cumplir con los requisitos del protocolo.