Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Register for pasienter med lipodystrofi (ECLip Registry)

6. desember 2023 oppdatert av: Julia von Schnurbein, University of Ulm

Osse-registeret for pasienter med lipodystrofi drevet av European Consortium of Lipodystrophies (EClip)

Gitt mangelen på kunnskap om lipodystrofier, krever det medisinske og sosiale ansvaret for personene som er berørt av det overvåking av progresjonen over lange perioder. Fornuftig klinisk og grunnleggende forskning på sjeldne sykdommer som lipodystrofi er kun mulig i multi-lokasjonsnettverk med tilstrekkelige tilfelletall. Dessuten er pålitelig informasjon om forekomsten av visse manifestasjonsmønstre, helsetilstand osv. av største betydning for helsevesenet og helsepolitikken i denne sjeldne sykdommen.

Derfor har European Consortium of Lipodystrophies (EClip), en sammenslutning av europeiske eksperter på lipodystrofi, lansert et register (OSSE) for lipodystrophies som er forpliktet til å bidra til å forbedre forskningsforholdene ved å konsolidere denne typen informasjon i et register.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Detaljert beskrivelse

Siden lipodystrofier er sjeldne sykdommer som er delt inn i enda sjeldnere undergrupper, krever forskning på dette feltet internasjonalt samarbeid.

European Consortium of Lipodystrophy (EClip) består av en sammenslutning av europeiske eksperter innen lipodystrofi. Den har opprettet et registerstyre for å implementere et register for pasienter med lipodystrofi ved å bruke Open Source Software OSSE (Open Source Registry System for Rare Diseases in EU), som er en nettbasert plattform fokusert på en føderert tilnærming som gjør det mulig å utføre distribuert søk som er utformet for å overholde databeskyttelseskrav og bevare datasuverenitet. For å sikre databeskyttelse vil medisinske og identifiserende data bli lagret på to forskjellige servere som begge drives av Institutt for epidemiologi og medisinsk biometri ved Universitetet i Ulm.

Medisinske sentre fra hele verden hvor pasienter behandles med lipodystrofi inviteres til å bli med i ECLip Registry og bli medlemmer av ECLip Registry. Ved registrering kan de legge inn pasientdata etter at de har innhentet tillatelse fra lokal etisk komité og vedkommende pasient har gitt skriftlig samtykke til dette. Datainntasting skjer på de enkelte lokasjonene via et nettbasert brukergrensesnitt. Identifikasjonsdata registreres direkte i identitetsstyringssystemet. Kommunikasjon mellom identitetsadministrasjonen og OSSE-registeret skjer via en nettleser.

Målet med pasientregisteret er å samle data om den naturlige historien til hver enkelt undergruppe av lipodystrofier, deres komorbiditeter, behandlingsalternativer som brukes og medisinske og livskvalitetsresultater for pasientene. For dette samles følgende data hentet fra vanlige pasientbesøk:

  • Nøyaktig diagnose inkludert molekylærgenetiske resultater
  • Klinisk presentasjon og komorbiditeter
  • Laboratorieendringer og resultater av diagnostiske prosedyrer
  • Naturlig sykdomsforløp inkludert alder ved sykdomsdebut og komorbiditeter
  • Familie historie

Forskning innenfor dette registeret kan utføres av deltakende klinikere/forskere og tredjeparter etter at et forskningsforslag har blitt akseptert av den ansvarlige komiteen for ECLip. Registeret tar sikte på å svare på følgende spørsmål

  • ny innsikt i patofysiologien til lipodystrofi
  • forbedre terapeutiske alternativer for pasientene
  • sammenstille informasjonsmateriell for pasienter, familier og relevante fagpersoner

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

5000

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Endocrinology Research Centre
  • Frankrike
      • Lille, Frankrike
        • Rekruttering
        • Lille University
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Géraldine Lavergne
        • Underetterforsker:
          • Anne-Sophie Paranthoen
      • Paris, Frankrike
        • Rekruttering
        • Pierre et Marie Curie School of Medicine, Sorbonne University
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Isabelle Jeru, Dr
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Rekruttering
        • Endocrinology Unit, Department of Clinical and Medical science, S. Orsola-Malpighi Hospital , University of Bologna
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Carolina Cecchetti
      • Novara, Italia
      • Pisa, Italia
        • Rekruttering
        • Endocrine Unit of University Hospital of Pisa
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Federica Ferrari, Dott.ssa
      • Roma, Italia
        • Rekruttering
        • Tor Vergata University - Policlinico of Tor Vergata
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Paolo Sbraccia, Prof
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Rekruttering
        • Academic Medical Center, University of Amsterdam
        • Ta kontakt med:
  • Portugal
      • Porto, Portugal
        • Rekruttering
        • Abel Salazar Biomedical Sciences Institute - University of Porto
        • Ta kontakt med:
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia
        • Rekruttering
        • University Medical Center Ljubljana - Clinical Institute of Medical Genetics
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Iztok Stotl, Dr
  • Spania
  • Storbritannia
  • Sveits
      • Saint Gallen, Sveits
  • Tyrkia
      • İzmir, Tyrkia
        • Rekruttering
        • Dokuz Eylul University School of Medicine
        • Ta kontakt med:
  • Tyskland
      • Leipzig, Tyskland
        • Rekruttering
        • Department of Internal Medicine (Endocrinology and Nephrology), University of Leipzig
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Michael Stumvoll, Prof. Dr.
        • Underetterforsker:
          • Mathias Faßhauer, Prof. Dr.
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Rekruttering
        • Med. Klinik B für Gastroenterologie und Hepatologie, Universitätsklinikum Münster
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
      • Ulm, Tyskland, 89075
        • Rekruttering
        • Dept for Pediatrics and Adolescent Medicine, University of Ulm: Interdisciplinary obesity clinic
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Martin Wabitsch, Prof. Dr.
        • Hovedetterforsker:
          • Julia von Schnurbein, Dr.
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Rekruttering
        • University of Szeged, Department of Internal Medicine
        • Ta kontakt med:
  • Østerrike

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

alle pasienter med lipodystrofi som ikke skyldes antiretrovirale legemidler som presenteres for et deltakende senter, kan bli registrert

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • lipodystrofi

Ekskluderingskriterier:

  • lipodystrofi på grunn av antiretrovirale legemidler

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Bare etui
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Alder ved død
Tidsramme: etter 20 år
pasienter følges regelmessig, alder ved død (år) vil bli dokumentert
etter 20 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
endring i somatiske komorbiditeter under standardbehandling
Tidsramme: årlig i 50 år
standardisert fysisk undersøkelse, laboratorie- og instrumentbaserte tester
årlig i 50 år
genotype-fenotype korrelasjon for pasienter med familiær lipodystrofi
Tidsramme: hvert 5. år i 50 år
molekylærgenetiske resultater vil bli sammenlignet med resultater fra standardiserte fysiske undersøkelser, laboratorie- og instrumentbaserte tester
hvert 5. år i 50 år
alder ved utbruddet av metabolske komplikasjoner
Tidsramme: årlig i 50 år
metabolske komplikasjoner vil bli vurdert gjennom standardisert fysisk undersøkelse, laboratorie- og instrumentbaserte tester
årlig i 50 år
alder ved debut av ortopediske komplikasjoner
Tidsramme: årlig i 50 år
ortopediske komplikasjoner vil bli vurdert gjennom standardisert fysisk undersøkelse, laboratorie- og instrumentbaserte tester
årlig i 50 år
alder ved debut av nevromuskulære komplikasjoner
Tidsramme: årlig i 50 år
nevromuskulære komplikasjoner vil bli vurdert gjennom standardisert fysisk undersøkelse, laboratorie- og instrumentbaserte tester
årlig i 50 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Ulm

Samarbeidspartnere

University of Pisa
IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
Medical University of Vienna
University Hospital Muenster
University of Rome Tor Vergata
University of Leipzig
University of Amsterdam
University Hospital, Lille
University of Cambridge
Dokuz Eylul University
University Medical Centre Ljubljana
Szeged University
University of Santiago de Compostela
Università degli Studi del Piemonte Orientale "Amedeo Avogadro"
Sorbonne University
Centro Hospitalar do Porto
Ostschweizer Kinderspital
Endocrinology Research Centre, Moscow

Etterforskere

  • Studiestol: Martin Wabitsch, Prof. Dr., University of Ulm
  • Hovedetterforsker: David Araujo-Vilar, Prof. Dr., Santiago de Compostela University
  • Hovedetterforsker: Julia von Schnurbein, Dr., University of Ulm
  • Hovedetterforsker: Gabriele Nagel, Prof., University of Ulm
  • Hovedetterforsker: Camille Vatier, Dr., Pierre et Marie Curie School of Medicine (Paris)
  • Hovedetterforsker: Marie-Christine Vantyghem, Prof., Lille University
  • Hovedetterforsker: Giovanni Ceccarini, Dr., Endocrine Unit, University Hospital of Pisa
  • Hovedetterforsker: Ekaterina Sorkina, Dr., Endocrinology Research Centre, Moscow
  • Hovedetterforsker: David Savage, Prof., University of Cambridge Metabolic Research Laboratories

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. desember 2017

Primær fullføring (Antatt)

1. januar 2068

Studiet fullført (Antatt)

1. januar 2068

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. mars 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. juni 2018

Først lagt ut (Faktiske)

12. juni 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

12. desember 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. desember 2023

Sist bekreftet

1. desember 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ECLip Registry

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Forskere som deltar i ECLip-registeret og tredjeparter uavhengig kan be om å utføre forskning med dataene.

IPD-delingstidsramme

Så snart data er lagt inn i registeret, kan forespørsel om dataanalyse leveres inn.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Forskere som deltar i ECLip-registeret og uavhengige tredjeparter kan be om å utføre forskning med dataene. For dette må en formell forespørsel om dataanalyse (dataevalueringsskjema; tilgjengelig fra registerstyret) leveres til lederen av registernemnda som videresender den til alle styremedlemmer. Disse vil danne et forslag til Registermedlemmene.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Lipodystrofi ervervet

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Greece

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere