Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Register for patienter med lipodystrofi (ECLip Registry)

6. december 2023 opdateret af: Julia von Schnurbein, University of Ulm

Osse Registry for Patients With Lipodystrophy, drevet af European Consortium of Lipodystrophies (EClip)

I betragtning af manglen på viden om lipodystrofier, kræver det medicinske og sociale ansvar for de personer, der er berørt af det, overvågning af progressionen over lange perioder. Fornuftig klinisk og grundforskning i sjældne sygdomme som lipodystrofi er kun mulig i multi-lokationsnetværk med tilstrækkeligt antal tilfælde. Pålidelig information om forekomsten af ​​visse manifestationsmønstre, sundhedstilstand osv. er også af yderste vigtighed for sundhedspleje og sundhedspolitik i denne sjældne sygdom.

Derfor har European Consortium of Lipodystrophies (EClip), en sammenslutning af europæiske eksperter i lipodystrofi, lanceret et register (OSSE) for lipodystrophies, som er forpligtet til at hjælpe med at forbedre forskningsforholdene ved at konsolidere denne form for information i et register.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Da lipodystrofier er sjældne sygdomme opdelt i endnu sjældnere undergrupper, kræver forskning på dette område internationalt samarbejde.

European Consortium of Lipodystrophy (EClip) består af en sammenslutning af europæiske eksperter inden for lipodystrofi. Det har oprettet en Registry Board til at implementere et register for patienter med lipodystrofi ved hjælp af Open Source Software OSSE (Open Source Registry System for Rare Diseases i EU), som er en webbaseret platform fokuseret på en fødereret tilgang, der gør det muligt at udføre distribueret søgninger, der er designet til at overholde databeskyttelseskrav og bevare datasuverænitet. For at sikre databeskyttelse vil medicinske og identificerende data blive lagret på to forskellige servere, som begge drives af Institut for Epidemiologi og Medicinsk Biometri ved University of Ulm.

Medicinske centre fra hele verden, hvor patienter behandles med lipodystrofi, inviteres til at tilslutte sig ECLip Registry og blive medlemmer af ECLip Registry. Ved registreringen kan de indtaste patientdata, efter at de har fået lokal etisk komités tilladelse og den pågældende patient har givet skriftligt samtykke hertil. Dataindtastning sker på de enkelte lokationer via en webbaseret brugerflade. Identifikationsdata registreres direkte i identitetsstyringssystemet. Kommunikation mellem identitetsadministrationen og OSSE-registret foregår via en webbrowser.

Formålet med patientregistret er at samle data om den naturlige historie for hver enkelt undergruppe af lipodystrofier, deres komorbiditeter, anvendte behandlingsmuligheder og medicinske og livskvalitetsresultater for patienterne. Til dette indsamles følgende data hentet fra regelmæssige patientbesøg:

  • Præcis diagnose inklusive molekylærgenetiske resultater
  • Klinisk præsentation og komorbiditeter
  • Laboratorieændringer og resultater af diagnostiske procedurer
  • Sygdommens naturlige forløb inklusive alder ved sygdomsdebut og følgesygdomme
  • Familie historie

Forskning i dette register kan udføres af deltagende klinikere/forskere og tredjeparter, efter at et forskningsforslag er blevet accepteret af det ansvarlige udvalg for ECLip. Registret sigter mod at besvare følgende spørgsmål

  • ny indsigt i lipodystrofiens patofysiologi
  • forbedre terapeutiske muligheder for patienterne
  • udarbejde informationsmateriale til patienter, pårørende og relevante fagpersoner

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

5000

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

alle patienter med lipodystrofi, der ikke skyldes antiretrovirale lægemidler, der præsenteres for et deltagende center, kan blive optaget

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • lipodystrofi

Ekskluderingskriterier:

  • lipodystrofi på grund af antiretrovirale lægemidler

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Alder ved døden
Tidsramme: efter 20 år
patienter følges regelmæssigt, alder ved død (år) vil blive dokumenteret
efter 20 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ændring i somatiske komorbiditeter under standardbehandling
Tidsramme: årligt i 50 år
standardiseret fysisk undersøgelse, laboratorie- og instrumentbaserede tests
årligt i 50 år
genotype-fænotype-korrelation for patienter med familiær lipodystrofi
Tidsramme: hvert 5. år i 50 år
molekylærgenetiske resultater vil blive sammenlignet med resultater fra standardiserede fysiske undersøgelser, laboratorie- og instrumentbaserede tests
hvert 5. år i 50 år
alder ved indtræden af ​​metaboliske komplikationer
Tidsramme: årligt i 50 år
metaboliske komplikationer vil blive vurderet via standardiseret fysisk undersøgelse, laboratorie- og instrumentbaserede tests
årligt i 50 år
alder ved debut af ortopædiske komplikationer
Tidsramme: årligt i 50 år
ortopædiske komplikationer vil blive vurderet via standardiseret fysisk undersøgelse, laboratorie- og instrumentbaserede tests
årligt i 50 år
alder ved debut af neuromuskulære komplikationer
Tidsramme: årligt i 50 år
neuromuskulære komplikationer vil blive vurderet via standardiseret fysisk undersøgelse, laboratorie- og instrumentbaserede tests
årligt i 50 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Ulm

Samarbejdspartnere

University of Pisa
IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
Medical University of Vienna
University Hospital Muenster
University of Rome Tor Vergata
University of Leipzig
University of Amsterdam
University Hospital, Lille
University of Cambridge
Dokuz Eylul University
University Medical Centre Ljubljana
Szeged University
University of Santiago de Compostela
Università degli Studi del Piemonte Orientale "Amedeo Avogadro"
Sorbonne University
Centro Hospitalar do Porto
Ostschweizer Kinderspital
Endocrinology Research Centre, Moscow

Efterforskere

  • Studiestol: Martin Wabitsch, Prof. Dr., University of Ulm
  • Ledende efterforsker: David Araujo-Vilar, Prof. Dr., Santiago de Compostela University
  • Ledende efterforsker: Julia von Schnurbein, Dr., University of Ulm
  • Ledende efterforsker: Gabriele Nagel, Prof., University of Ulm
  • Ledende efterforsker: Camille Vatier, Dr., Pierre et Marie Curie School of Medicine (Paris)
  • Ledende efterforsker: Marie-Christine Vantyghem, Prof., Lille University
  • Ledende efterforsker: Giovanni Ceccarini, Dr., Endocrine Unit, University Hospital of Pisa
  • Ledende efterforsker: Ekaterina Sorkina, Dr., Endocrinology Research Centre, Moscow
  • Ledende efterforsker: David Savage, Prof., University of Cambridge Metabolic Research Laboratories

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. december 2017

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. januar 2068

Studieafslutning (Anslået)

1. januar 2068

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. marts 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. juni 2018

Først opslået (Faktiske)

12. juni 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

12. december 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. december 2023

Sidst verificeret

1. december 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ECLip Registry

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Forskere, der deltager i ECLip-registret, og tredjeparter uafhængigt kan anmode om at udføre forskning med dataene.

IPD-delingstidsramme

Så snart data er indført i registret, kan anmodning om dataanalyse afleveres.

IPD-delingsadgangskriterier

Forskere, der deltager i ECLip-registret, og uafhængige tredjeparter kan anmode om at udføre forskning med dataene. Til dette skal en formel anmodning om dataanalyse (dataevalueringsskema; ​​tilgængelig fra Registry Board) afleveres til lederen af ​​Registry Board, som videregiver den til alle bestyrelsesmedlemmer. Disse vil danne et forslag til Registermedlemmerne.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Lipodystrofi erhvervet

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mongolia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner