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Register für Patienten mit Lipodystrophie (ECLip Registry)

6. Dezember 2023 aktualisiert von: Julia von Schnurbein, University of Ulm

Osse-Register für Patienten mit Lipodystrophie, geführt vom European Consortium of Lipodystrophies (ECLip)

Angesichts der fehlenden Kenntnisse zur Lipodystrophie erfordert die medizinische und soziale Verantwortung für die Betroffenen eine Beobachtung des Verlaufs über lange Zeiträume. Eine sinnvolle klinische und Grundlagenforschung zu seltenen Erkrankungen wie der Lipodystrophie ist nur in standortübergreifenden Verbünden mit ausreichenden Fallzahlen möglich. Auch verlässliche Informationen über das Auftreten bestimmter Manifestationsmuster, den Gesundheitszustand etc. sind bei dieser seltenen Erkrankung von größter Bedeutung für die Gesundheitsversorgung und Gesundheitspolitik.

Daher hat das European Consortium of Lipodystrophies (ECLip), ein Zusammenschluss europäischer Lipodystrophie-Experten, ein Register (OSSE) für Lipodystrophien ins Leben gerufen, das sich zur Verbesserung der Forschungsbedingungen verpflichtet hat, indem es diese Art von Informationen in einem Register konsolidiert.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Da Lipodystrophien seltene Krankheiten sind, die in noch seltenere Untergruppen unterteilt sind, erfordert die Forschung auf diesem Gebiet eine internationale Zusammenarbeit.

Das European Consortium of Lipodystrophy (ECLip) ist ein Zusammenschluss europäischer Experten auf dem Gebiet der Lipodystrophie. Es hat ein Registry Board eingerichtet, um ein Register für Patienten mit Lipodystrophie unter Verwendung der Open-Source-Software OSSE (Open Source Registry System for Rare Diseases in the EU) zu implementieren, einer webbasierten Plattform, die sich auf einen föderierten Ansatz konzentriert, der eine verteilte Durchführung ermöglicht Recherchen, die den Anforderungen des Datenschutzes genügen und die Datensouveränität wahren sollen. Zur Gewährleistung des Datenschutzes werden medizinische und identifizierende Daten auf zwei unterschiedlichen Servern gespeichert, die beide vom Institut für Epidemiologie und Medizinische Biometrie der Universität Ulm betrieben werden.

Medizinische Zentren aus der ganzen Welt, in denen Patienten mit Lipodystrophie behandelt werden, sind eingeladen, dem ECLip-Register beizutreten und Mitglieder des ECLip-Registers zu werden. Bei der Registrierung können sie Patientendaten eingeben, nachdem sie die Erlaubnis der örtlichen Ethikkommission eingeholt haben und der betreffende Patient dazu schriftlich eingewilligt hat. Die Dateneingabe erfolgt an den einzelnen Standorten über eine webbasierte Benutzeroberfläche. Identifizierende Daten werden direkt in das Identitätsmanagementsystem aufgenommen. Die Kommunikation zwischen dem Identitätsmanagement und der OSSE-Registry erfolgt über einen Webbrowser.

Ziel des Patientenregisters ist es, Daten über den natürlichen Verlauf der einzelnen Untergruppen von Lipodystrophien, ihre Komorbiditäten, die verwendeten Behandlungsoptionen sowie die medizinischen Ergebnisse und die Lebensqualität der Patienten zusammenzustellen. Dazu werden folgende Daten aus regelmäßigen Patientenbesuchen erhoben:

  • Präzise Diagnose inklusive molekulargenetischer Ergebnisse
  • Klinisches Bild und Komorbiditäten
  • Laborveränderungen und Ergebnisse diagnostischer Verfahren
  • Natürlicher Krankheitsverlauf einschließlich Alter bei Krankheitsbeginn und Komorbiditäten
  • Familiengeschichte

Die Forschung innerhalb dieses Registers kann von teilnehmenden Klinikern/Forschern und Dritten durchgeführt werden, nachdem ein Forschungsvorschlag vom zuständigen Gremium des ECLip angenommen wurde. Das Register soll die folgenden Fragen beantworten

  • Neue Erkenntnisse zur Pathophysiologie der Lipodystrophie
  • Verbesserung der therapeutischen Möglichkeiten für die Patienten
  • Informationsmaterial für Patienten, Familien und relevante Fachleute zusammenstellen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

5000

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Alle Patienten mit Lipodystrophie, die nicht auf antiretrovirale Medikamente zurückzuführen sind und sich in einem teilnehmenden Zentrum vorstellen, können aufgenommen werden

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Lipodystrophie

Ausschlusskriterien:

  • Lipodystrophie durch antiretrovirale Medikamente

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Alter beim Tod
Zeitfenster: nach 20 jahren
Patienten werden regelmäßig nachbeobachtet, das Alter beim Tod (in Jahren) wird dokumentiert
nach 20 jahren

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung somatischer Komorbiditäten unter Standardtherapie
Zeitfenster: jährlich seit 50 Jahren
standardisierte körperliche Untersuchung, labor- und instrumentenbasierte Tests
jährlich seit 50 Jahren
Genotyp-Phänotyp-Korrelation bei Patienten mit familiärer Lipodystrophie
Zeitfenster: alle 5 Jahre für 50 Jahre
molekulargenetische Ergebnisse werden mit Ergebnissen standardisierter körperlicher Untersuchung, labor- und instrumentenbasierter Tests verglichen
alle 5 Jahre für 50 Jahre
Alter bei Beginn metabolischer Komplikationen
Zeitfenster: jährlich seit 50 Jahren
Stoffwechselkomplikationen werden durch standardisierte körperliche Untersuchung, Labor- und gerätebasierte Tests bewertet
jährlich seit 50 Jahren
Alter bei Auftreten orthopädischer Komplikationen
Zeitfenster: jährlich seit 50 Jahren
orthopädische Komplikationen werden durch standardisierte körperliche Untersuchung, Labor- und instrumentenbasierte Tests bewertet
jährlich seit 50 Jahren
Alter bei Beginn neuromuskulärer Komplikationen
Zeitfenster: jährlich seit 50 Jahren
neuromuskuläre Komplikationen werden durch standardisierte körperliche Untersuchung, Labor- und gerätebasierte Tests bewertet
jährlich seit 50 Jahren

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Ulm

Mitarbeiter

University of Pisa
IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
Medical University of Vienna
University Hospital Muenster
University of Rome Tor Vergata
University of Leipzig
University of Amsterdam
University Hospital, Lille
University of Cambridge
Dokuz Eylul University
University Medical Centre Ljubljana
Szeged University
University of Santiago de Compostela
Università degli Studi del Piemonte Orientale "Amedeo Avogadro"
Sorbonne University
Centro Hospitalar do Porto
Ostschweizer Kinderspital
Endocrinology Research Centre, Moscow

Ermittler

  • Studienstuhl: Martin Wabitsch, Prof. Dr., University of Ulm
  • Hauptermittler: David Araujo-Vilar, Prof. Dr., Santiago de Compostela University
  • Hauptermittler: Julia von Schnurbein, Dr., University of Ulm
  • Hauptermittler: Gabriele Nagel, Prof., University of Ulm
  • Hauptermittler: Camille Vatier, Dr., Pierre et Marie Curie School of Medicine (Paris)
  • Hauptermittler: Marie-Christine Vantyghem, Prof., Lille University
  • Hauptermittler: Giovanni Ceccarini, Dr., Endocrine Unit, University Hospital of Pisa
  • Hauptermittler: Ekaterina Sorkina, Dr., Endocrinology Research Centre, Moscow
  • Hauptermittler: David Savage, Prof., University of Cambridge Metabolic Research Laboratories

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. Dezember 2017

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Januar 2068

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Januar 2068

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. März 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Juni 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Juni 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

12. Dezember 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Dezember 2023

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ECLip Registry

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Forscher, die am ECLip-Register teilnehmen, und unabhängige Dritte können beantragen, Forschung mit den Daten durchzuführen.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Sobald die Daten in das Register eingetragen sind, kann ein Antrag auf Datenauswertung gestellt werden.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Forscher, die am ECLip-Register teilnehmen, und unabhängige Dritte können beantragen, mit den Daten zu forschen. Hierzu ist ein förmlicher Antrag auf Datenauswertung (Datenauswertungsbogen; erhältlich bei der Kanzlei) an den Leiter der Kanzlei zu richten, der diesen an alle Vorstandsmitglieder weiterleitet. Diese bilden einen Vorschlag für die Registry-Mitglieder.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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