Prospektive sammenligninger av kliniske forsøk og resultater i den virkelige verden i nasofarynxkarsinom
27. september 2019 oppdatert av: Jun Ma, MD, Sun Yat-sen University
Prospektive sammenligninger av overlevelsesresultater, sikkerhetsprofil og sannsynlighet for å returnere til samfunnet mellom tre randomiserte kontrollerte studier og bevis fra den virkelige verden i nasofaryngeal karsinom.
Studieresultater fra randomiserte kontrollerte studier (RCT) har vanligvis vist seg å ikke informere praksis tilstrekkelig.
En RCT er optimalisert for å bestemme effektiviteten, mens virkelige studier utføres i en rutinemessig omsorgsinnstilling som tar sikte på å bestemme effektiviteten.
Derfor er det nødvendig å evaluere pragmatismen i kliniske studier for en bedre forståelse av den eksterne generaliserbarheten.
Ikke desto mindre mangler komparative pragmatiske trekk ved RCT-er og studier i den virkelige verden fortsatt god belysning.
Ved å utnytte en nasofaryngeal karsinom (NPC)-spesifikk stordata, database fra den virkelige verden og individuelle pasientdata hentet fra tre landemerke RCTer, utførte etterforskerne den direkte sammenligningen av NPC-kohorter som mottok samme behandlingsstrategi i kliniske studier kontra virkelige omgivelser, og undersøkte de komparative pragmatiske trekkene og deres innflytelse på overlevelsesresultater, sikkerhetsprofil og sannsynligheten for å returnere til samfunnet.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Studieresultater fra randomiserte kontrollerte studier (RCT) har vanligvis vist seg å ikke informere praksis tilstrekkelig.
En RCT er optimalisert for å bestemme effektiviteten.
Slike forsøk ble utført med relativt små prøver på steder med erfarne etterforskere og høyt utvalgte deltakere, de kan overvurdere fordeler og undervurdere skade.
Studier i den virkelige verden er utført i en rutinemessig omsorgssetting som tar sikte på å bestemme effektiviteten.
Derfor er det nødvendig å evaluere pragmatismen i kliniske studier for en bedre forståelse av den eksterne generaliserbarheten.
Ikke desto mindre mangler komparative pragmatiske trekk ved RCT-er og studier i den virkelige verden fortsatt god belysning.
Nasofaryngeal karsinom (NPC) er en ondartet hode- og nakkekreft med høyest forekomst i endemiske regioner som Sør-Kina, hvor over 60 600 nye tilfeller ble diagnostisert i 2015, som representerer 40 % av alle tilfeller over hele verden.
Studier utført i Kina er avgjørende for å optimalisere klinisk beslutningstaking av NPC.
I løpet av de siste to tiårene har anbefalingsnivået for induksjonskjemoterapi (IC) + samtidig kjemoradioterapi (CCRT) tydeligvis blitt forbedret fra kategori 3 til 2A, og CCRT alene har lenge vært et stabilt (Kategori 2B) og klassisk behandlingsalternativ for NPC og blir derfor den mest brukte kontrollgruppen i komparative studier.
Ved å utnytte en NPC-spesifikk big-data-database i den virkelige verden via et kreftregister i Sør-Kina og individuelle pasientdata hentet fra de tre landemerke-RCT-ene, utførte etterforskerne den direkte sammenligningen på IC+CCRT-kohort eller CCRT-kohort av kliniske studier versus innstillinger i den virkelige verden, og undersøkte de komparative pragmatiske egenskapene og deres innflytelse på overlevelsesresultater, sikkerhetsprofil og sannsynligheten for å returnere til samfunnet, med sikte på å gi ny innsikt i optimalisering av prøvedesign og oversettelse av studiebevis til håndgripelig fordeler.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
5448
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510060
- Sun Yat-sen University Cancer Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
8 år til 79 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasienter med lokoregionalt avansert nasofaryngealt karsinom (T3-4N1 og T1-4N2-3). Det er to deler av konstitusjonen av studiepopulasjonen.
Del 1. 1468 forsøkspersoner fra tre randomiserte kontrollerte fase 3-studier ((NCT00677118, NCT01245959 og NCT01872962) som ble utført av vårt forskerteam og ble publisert.
Del 2. 3 980 forsøkspersoner fra den NPC-spesifikke big-data-databasen i den virkelige verden via et kreftregister i Sør-Kina.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter behandlet i vårt senter fra april 2009 til desember 2016;
- Alle pasientene ble patologisk diagnostisert, ikke-metastatisk nasofaryngealt karsinom;
- Bare inkluderte tilfeller iscenesatt som T3-4N1 & T1-4N2-3 i henhold til 6. eller 7. utgave av American Joint Committee on Cancer / Union for International Cancer Control (AJCC/UICC)-systemet;
- For forsøkspasienter er behandlingsstrategier bare begrenset til samtidig kjemoradioterapi, induksjonskjemoterapi kombinert med samtidig kjemoradioterapi, eller samtidig kjemoradioterapi kombinert med adjuvant kjemoterapi;
- For pasienter fra den virkelige databasen har pasienter tillatelse til å motta ekstra målrettet terapi til standard kjemoradioterapi, så langt den møtte kliniske behov og ble godkjent av leger.
- Pasientens grunnleggende informasjon, prognoserelaterte data og oppfølgingsdata er fullstendige.
Ekskluderingskriterier:
- Det kliniske stadiet av T3-4N0 ble ekskludert;
- Saker fra store databaser i den virkelige verden må ekskludere pasienter som deltar i kliniske studier;
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
CCRT-randomisert klinisk studie
Forsøkspasienter som får CCRT
|
Studieresultater fra kliniske studier har vanligvis vist seg ikke å fungere effektivt i klinisk praksis.
Denne utfallsforskjellen kan være forårsaket av ulike pragmatiske trekk ved det medisinske miljøet, også kjent som studiemiljøer som prøvesetting og virkelige omgivelser, der skjevheter som er iboende til klinisk utprøvingsdesign begrenser dens anvendelighet selv om alle forvirrende faktorer unngås.
Andre navn:
|
|
CCRT-database i den virkelige verden
Pasienter som mottar CCRT fra en virkelig database
|
|
|
IC+CCRT-randomisert klinisk studie
Forsøkspasienter som får IC+CCRT
|
Studieresultater fra kliniske studier har vanligvis vist seg ikke å fungere effektivt i klinisk praksis.
Denne utfallsforskjellen kan være forårsaket av ulike pragmatiske trekk ved det medisinske miljøet, også kjent som studiemiljøer som prøvesetting og virkelige omgivelser, der skjevheter som er iboende til klinisk utprøvingsdesign begrenser dens anvendelighet selv om alle forvirrende faktorer unngås.
Andre navn:
|
|
IC+CCRT-database i den virkelige verden
Pasienter som mottar IC+CCRT fra en virkelig database
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Total overlevelse
Tidsramme: 5-år
|
Total overlevelse måles fra diagnosedagen til død på grunn av en hvilken som helst årsak eller siste kjente dato i live.
|
5-år
|
|
Feilfri overlevelse (FFS)
Tidsramme: 5-år
|
Feilfri overlevelse måles fra diagnosedagen til lokoregional svikt, fjernsvikt eller død av en hvilken som helst årsak, avhengig av hva som skjedde først.
|
5-år
|
|
Lokoregional sviktfri overlevelse (LRFFS)
Tidsramme: 5-år
|
Lokoregional sviktfri overlevelse måles fra diagnosedag til første lokoregional svikt.
|
5-år
|
|
Fjern feilfri overlevelse (DFFS)
Tidsramme: 5-år
|
Fjernfeilfri overlevelse måles fra diagnosedagen til fjernsvikt.
|
5-år
|
|
Sannsynlighet for studier/arbeidsstans forårsaket av sykdom og behandling
Tidsramme: 5-år
|
Sannsynlighet for læring (studenter som går på høyskole/universitet/skole før sykdom) eller arbeid (personell som jobber før sykdom) stans på grunn av sykdom og behandling.
|
5-år
|
|
Sannsynlighet for å gå tilbake til studier/arbeid etter suspendering
Tidsramme: 5-år
|
Sannsynlighet for å komme tilbake til læring (studenter som går på høyskole/universitet/skole før sykdom) eller arbeid (personell som jobber før sykdom) etter suspendering på grunn av sykdom og behandling.
|
5-år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av radioaktiv hjerneskade
Tidsramme: 5-år
|
Forekomst av radioaktiv hjerneskade i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (versjon 4.0).
|
5-år
|
|
Forekomst av hørselstap
Tidsramme: 5-år
|
Forekomst av hørselstap i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (versjon 4.0).
|
5-år
|
|
Forekomst av blinde
Tidsramme: 5-år
|
Forekomst av blinde i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (versjon 4.0).
|
5-år
|
|
Forekomst av nedsatt smak
Tidsramme: 5-år
|
Forekomst av redusert smak i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (versjon 4.0).
|
5-år
|
|
Forekomst av andre kreft
Tidsramme: 5-år
|
Forekomst av andre kreft i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (versjon 4.0).
|
5-år
|
|
Forekomst av dysfagi
Tidsramme: 5-år
|
Forekomst av dysfagi i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (versjon 4.0).
|
5-år
|
|
Forekomst av underernæring
Tidsramme: 5-år
|
Forekomst av underernæring i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (versjon 4.0).
|
5-år
|
|
Forekomst av hypotyreose
Tidsramme: 5-år
|
Forekomst av hypotyreose i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (versjon 4.0).
|
5-år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Jun Ma, Professor, Sun Yat-sen University
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Chen L, Hu CS, Chen XZ, Hu GQ, Cheng ZB, Sun Y, Li WX, Chen YY, Xie FY, Liang SB, Chen Y, Xu TT, Li B, Long GX, Wang SY, Zheng BM, Guo Y, Sun Y, Mao YP, Tang LL, Chen YM, Liu MZ, Ma J. Concurrent chemoradiotherapy plus adjuvant chemotherapy versus concurrent chemoradiotherapy alone in patients with locoregionally advanced nasopharyngeal carcinoma: a phase 3 multicentre randomised controlled trial. Lancet Oncol. 2012 Feb;13(2):163-71. doi: 10.1016/S1470-2045(11)70320-5. Epub 2011 Dec 7.
- Prince RM, Atenafu EG, Krzyzanowska MK. Hospitalizations During Systemic Therapy for Metastatic Lung Cancer: A Systematic Review of Real World vs Clinical Trial Outcomes. JAMA Oncol. 2015 Dec;1(9):1333-9. doi: 10.1001/jamaoncol.2015.3440.
- Zhang Y, Chen L, Hu GQ, Zhang N, Zhu XD, Yang KY, Jin F, Shi M, Chen YP, Hu WH, Cheng ZB, Wang SY, Tian Y, Wang XC, Sun Y, Li JG, Li WF, Li YH, Tang LL, Mao YP, Zhou GQ, Sun R, Liu X, Guo R, Long GX, Liang SQ, Li L, Huang J, Long JH, Zang J, Liu QD, Zou L, Su QF, Zheng BM, Xiao Y, Guo Y, Han F, Mo HY, Lv JW, Du XJ, Xu C, Liu N, Li YQ, Chua MLK, Xie FY, Sun Y, Ma J. Gemcitabine and Cisplatin Induction Chemotherapy in Nasopharyngeal Carcinoma. N Engl J Med. 2019 Sep 19;381(12):1124-1135. doi: 10.1056/NEJMoa1905287. Epub 2019 May 31.
- Sun Y, Li WF, Chen NY, Zhang N, Hu GQ, Xie FY, Sun Y, Chen XZ, Li JG, Zhu XD, Hu CS, Xu XY, Chen YY, Hu WH, Guo L, Mo HY, Chen L, Mao YP, Sun R, Ai P, Liang SB, Long GX, Zheng BM, Feng XL, Gong XC, Li L, Shen CY, Xu JY, Guo Y, Chen YM, Zhang F, Lin L, Tang LL, Liu MZ, Ma J. Induction chemotherapy plus concurrent chemoradiotherapy versus concurrent chemoradiotherapy alone in locoregionally advanced nasopharyngeal carcinoma: a phase 3, multicentre, randomised controlled trial. Lancet Oncol. 2016 Nov;17(11):1509-1520. doi: 10.1016/S1470-2045(16)30410-7. Epub 2016 Sep 27.
- Booth CM, Tannock IF. Randomised controlled trials and population-based observational research: partners in the evolution of medical evidence. Br J Cancer. 2014 Feb 4;110(3):551-5. doi: 10.1038/bjc.2013.725. Epub 2014 Jan 14. No abstract available.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. juni 2019
Primær fullføring (Faktiske)
1. juli 2019
Studiet fullført (Faktiske)
1. august 2019
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
26. september 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. september 2019
Først lagt ut (Faktiske)
30. september 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
1. oktober 2019
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
27. september 2019
Sist bekreftet
1. september 2019
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Neoplasmer etter histologisk type
- Neoplasmer
- Neoplasmer etter nettsted
- Neoplasmer, kjertel og epitel
- Faryngeale neoplasmer
- Otorhinolaryngologiske neoplasmer
- Neoplasmer i hode og nakke
- Nasofaryngeale sykdommer
- Faryngeale sykdommer
- Stomatognatiske sykdommer
- Otorhinolaryngologiske sykdommer
- Nasofaryngeale neoplasmer
- Karsinom
- Nasofaryngealt karsinom
Andre studie-ID-numre
- 2019-FXY-239
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .