Comparaciones prospectivas de resultados de ensayos clínicos y del mundo real en el carcinoma de nasofaringe

Los resultados de los estudios de ensayos controlados aleatorios (ECA) por lo general no informan adecuadamente la práctica. Se optimiza un RCT para determinar la eficacia. Tales ensayos se realizaron con muestras relativamente pequeñas en sitios con investigadores experimentados y participantes altamente seleccionados, podrían estar sobreestimando los beneficios y subestimando los daños. El estudio del mundo real se lleva a cabo en un entorno de atención de rutina con el objetivo de determinar la eficacia. Por lo tanto, es necesario evaluar el pragmatismo de los ensayos clínicos para una mejor comprensión de la generalización externa. No obstante, las características pragmáticas comparativas de los ECA y los estudios del mundo real aún carecen de aclaración adecuada. El carcinoma nasofaríngeo (NPC) es un cáncer maligno de cabeza y cuello con las incidencias más altas en regiones endémicas como el sur de China, donde se diagnosticaron más de 60 600 casos nuevos en 2015, lo que representa el 40 % de todos los casos en todo el mundo. Los estudios realizados en China son fundamentales para optimizar la toma de decisiones clínicas de NPC. En las últimas dos décadas, el nivel de recomendación de quimioterapia de inducción (CI) + quimiorradioterapia concurrente (CCRT) ha mejorado evidentemente de la categoría 3 a la 2A, y la CCRT sola ha sido durante mucho tiempo una opción de tratamiento clásica y estable (categoría 2B) de NPC y por lo tanto, se convierte en el grupo de control más utilizado en estudios comparativos. Al aprovechar una base de datos del mundo real de grandes datos específicos de NPC a través de un registro de cáncer en el sur de China y datos de pacientes individuales extraídos de los tres ECA emblemáticos, los investigadores realizaron la comparación directa en la cohorte IC + CCRT o la cohorte CCRT de ensayo clínico versus escenarios del mundo real, y examinó las características pragmáticas comparativas y sus influencias en los resultados de supervivencia, el perfil de seguridad y la probabilidad de regresar a la sociedad, con el objetivo de proporcionar una nueva perspectiva sobre la optimización del diseño del ensayo y la traducción de las evidencias del estudio en pruebas tangibles. beneficios.