Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvikling av vurderinger for senere stadium HD (LSA)

28. april 2020 oppdatert av: CHDI Foundation, Inc.

Utvikling av vurderinger for senere stadium Huntingtons sykdom: UHDRS strukturert intervju av funksjon og HD Clinical Status Questionnaire

Later Stage HD Assessments (LSA) er en observasjonell, multinasjonal studie som tar sikte på å utvikle to vurderinger som kan brukes til å måle kritiske milepæler og hendelser under de senere stadier av Huntingtons sykdom (HD). Et viktig aspekt ved evalueringen vil være å vurdere om vurderingene kan administreres til en ledsager enten personlig eller eksternt (dvs. ved telefonkontakt med ledsager). Derfor vil disse vurderingene bli evaluert for intern konsistens, reliabilitet og validitet. Når de er etablert, kan disse vurderingene inkorporeres i en storskala, global observasjonsstudie av HS og/eller andre HS kliniske studier, samt bruke dem til å planlegge kliniske studier.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Detaljert beskrivelse

Hovedmålet med denne studien er å evaluere den interne konsistensen, påliteligheten og validiteten til to vurderinger: (1) UHDRS Structured Interview of Function (SIF) som inkluderer UHDRS Total Functional Capacity, Functional Assessment Scale og Independence Scale (UHDRS TFC, FAS og IS), og (2) HD Clinical Status Questionnaire (HDCSQ). Det vil være to studiedeler: Del 1 vil måle ytelsen til UHDRS SIF-vurderingen sammenlignet med den originale UHDRS TFC, FAS og IS ved å bruke et cross-over-design ved å samle inn data fra deltakerne i Manifest HD-genekspansjonsbæreren (Manifest HDGEC-deltakere) og deres ledsagere (ledsagerdeltakere) via et personlig baseline-besøk og et oppfølgingsbesøk på telefon. Del 2 vil vurdere UHDRS SIF og HDCSQ ved å bruke et tverrsnittsdesign ved å samle inn data fra følgedeltakerne via et oppfølgingsbesøk på telefon. Deltakere i del 1 er kvalifisert til å delta i del 2.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

340

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • The Board of Trustees of the University of Alabama for the University of Alabama at Birmingham
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037
        • Regents of the University of California, San Diego
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Regents of the University of California, Los Angeles
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forente stater, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center, P.C
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush Universiity Medical Center
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Forente stater, 67226
        • Hereditary Neurological Disease Centre, Inc.
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington
  • Storbritannia
      • Plymouth, Storbritannia, PL6 8BQ
        • University Hospitals Plymouth NHS Trust
      • Sheffield, Storbritannia, S5 7AU
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Storbritannia, CB2 0PY
        • The Chancellor, Masters and Scholars of the University of Cambridge
    • Cardiff
      • Wales, Cardiff, Storbritannia, CF144XN
        • Cardiff University
    • Devon
      • Exeter, Devon, Storbritannia, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust
    • Dorset
      • Poole, Dorset, Storbritannia, BH15 2JB
        • Poole Hospital NHS
    • Leicester
      • Oxford, Leicester, Storbritannia, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals Nhs Foundation Trust
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Storbritannia, LE2 2PL
        • Leicestershire Partnership NHS Trust
    • Tyne & Wear
      • Newcastle Upon Tyne, Tyne & Wear, Storbritannia, NE6 4QD
        • Northumberland, Tyne &Wear NHS Foundation Trust of St. Nicholas Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Storbritannia, B152FG
        • Birmingham and Solihull Mental Health NHS Foundation
    • Yorkshire
      • Leeds, Yorkshire, Storbritannia, LS7 4SA
        • Leeds Teaching Hospitals Nhs Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

20 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Manifest HDGEC-deltakere: Manifest HDGEC-deltakere må være deltakere i Enroll-HD-studien. Manifest HDGEC-deltakere vil bli rekruttert fra engelsktalende studiesteder som deltar i Enroll-HD-studien.

Ledsagerdeltakere: Ledsagerdeltakere vil bli identifisert for Manifest HDGEC-deltakere og bedt om å delta. En ledsagerdeltakers deltakelse for en Manifest HDGEC-deltaker er obligatorisk.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Deltakerne må oppfylle alle følgende inklusjonskriterier for å delta i denne studien:

Alle deltakere

  1. Person av begge kjønn
  2. Flytende engelsk
  3. Må være villig og i stand til å gi informert samtykke eller ha en juridisk representant villig og i stand til å gi samtykke

Manifeste HDGEC-deltakere

  1. Må være en aktiv deltaker i Enroll-HD-studien. En aktiv deltaker er definert som en deltaker som har meldt seg inn i Enroll-HD-studien og fullført Enroll-HD-studiens baseline-besøk.
  2. Alder≥20 år
  3. CAG gjenta lengde ≥36
  4. DCL=4
  5. Inkluderingsscore på 16 på tidspunktet for deltakerens siste Enroll-HD-studiebesøk (for beregning av inklusjonspoeng, se vedlegg A - Inkluderingspoengberegning) Ledsagerdeltakere

1. Alder≥18 år 2. En person som etter hans/hennes mening har tilstrekkelig grensesnitt og kunnskap om Manifest HDGEC-deltakerens evner og daglige aktiviteter.

Ekskluderingskriterier:

Personer som oppfyller følgende kriterier vil bli ekskludert fra å delta i denne studien:

  1. Personer med choreiske bevegelsesforstyrrelser i sammenheng med en laboratorieverifisert ikke-ekspansjonsmutasjon for Huntingtin-genet
  2. Manifesterte HDGEC-deltakere med ungdoms-debut HD (vurderingsestimat av debutalder <20 år gammel)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Annen
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
UHDRS SIF-vurderingene
Tidsramme: 3 uker
Ekvivalensen av de originale UHDRS-funksjonsskalaene (TFC, FAS og IS) og UHDRS SIF vil bli evaluert ved hjelp av en cross-over-designstudie, med to baseline-målinger og en oppfølgingsmåling. Vi vil bruke ICC (Intraclass Correlation Coefficient) og Lins korrelasjonskoeffisient vil bli brukt for å måle samsvaret mellom vurderere på tvers av deltakere.
3 uker
Klinimetriske egenskaper til UHDRS SIF
Tidsramme: 3 uker
For å vurdere de klinimetriske egenskapene til UHDRS SIF vil vi bruke klassisk testteori (CTT) og elementresponsteori (IRT)
3 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

CHDI Foundation, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

1. september 2020

Primær fullføring (Forventet)

1. mars 2022

Studiet fullført (Forventet)

1. mars 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. april 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. april 2020

Først lagt ut (Faktiske)

1. mai 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. mai 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. april 2020

Sist bekreftet

1. januar 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • C-000619

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Huntingtons sykdom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere