Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Open-label rollover-studie for fortsatt administrering av valbenazin for behandling av chorea assosiert med Huntingtons sykdom

19. desember 2024 oppdatert av: Neurocrine Biosciences
Dette er en fase 3, åpen studie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen til valbenazin, og for å gi deltakerne fortsatt tilgang til valbenazin for behandling av chorea assosiert med Huntingtons sykdom.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Etter fullføring av uke 156/tidlig avslutningsbesøk, vil deltakere i USA få muligheten til å fortsette inn i en utvidet vedlikeholdsperiode i opptil 104 uker, og deltakere i Canada vil ha muligheten til å delta i en separat åpen studie (Studie) NBI-98854-HD3022).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

154

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toronto, Ontario, Canada, MK2 1E1
        • Neurocrine Clinical Site
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forente stater, 33486
        • Neurocrine Clinical Site
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Forente stater, 67226
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70121
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Neurocrine Clinical Site
      • Charlestown, Massachusetts, Forente stater, 02129
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68105
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Rochester, New York, Forente stater, 14618
        • Neurocrine Clinical Site
      • Williamsville, New York, Forente stater, 14221
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43221
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toledo, Ohio, Forente stater, 43614
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Neurocrine Clinical Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Neurocrine Clinical Site
      • Columbia, South Carolina, Forente stater, 29203
        • Neurocrine Clinical Site
      • Greenville, South Carolina, Forente stater, 29615
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37212
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77054
        • Neurocrine Clinical Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forente stater, 05401
        • Neurocrine Clinical Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 71 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Enten #1 eller #2 må oppfylles for å være kvalifisert for inkludering.

  1. Har deltatt i Studie NBI-98854-HD3005 og

    en. Fullføring av studie medikamentdosering av studie NBI-98854-HD3005, som demonstrert ved fullført studielegemiddeldosering gjennom oppfølgingsbesøket eller tidlig avsluttet studie NBI-98854-HD3005 av administrative årsaker på grunn av COVID-19 (for eksempel stenging av anlegg knyttet til COVID-19)

  2. Deltok ikke i Studie NBI-98854-HD3005 og

    1. Har en klinisk og genetisk diagnose av Huntingtons sykdom (HD) med chorea
    2. Kunne gå, med eller uten hjelp fra en person eller enhet
  3. Kunne lese og forstå engelsk og i stand til å gi samtykke til studiedeltakelse eller ha en juridisk autorisert representant som gir samtykke og deltakeren gir samtykke
  4. Deltakere i fertil alder må samtykke i å bruke prevensjon konsekvent mens de deltar i studien inntil 30 dager etter siste dose av studiebehandlingen

Ekskluderingskriterier:

  1. Har problemer med å svelge
  2. Er for tiden gravid eller ammer
  3. Har en kjent historie med langt QT-syndrom, hjertetakyarytmi, venstre grenblokk, atrioventrikulær (AV) blokkering, ukontrollert bradyarytmi eller hjertesvikt
  4. Har en ustabil eller alvorlig medisinsk eller psykiatrisk sykdom
  5. Har en betydelig risiko for selvmordsatferd
  6. Har en historie med rusavhengighet eller stoff (narkotika) eller alkoholmisbruk innen 1 år etter screening
  7. Har mottatt genterapi til enhver tid
  8. Har mottatt et undersøkelseslegemiddel i en klinisk studie (annet enn valbenazin) innen 30 dager før baseline-besøket eller planlegger å bruke slikt undersøkelsesmiddel (annet enn valbenazin) under studien
  9. Har hatt blodtap ≥550 ml eller donert blod innen 30 dager før baseline-besøket
  10. Har en historie med alvorlig nedsatt leverfunksjon eller historie med protokollspesifiserte hematologiske abnormiteter i løpet av NBI-98854-HD3005-studien
  11. Hadde en medisinsk signifikant sykdom innen 30 dager før baseline, eller noen historie med malignt neuroleptisk syndrom
  12. Har en kjent overfølsomhet overfor en hvilken som helst komponent i formuleringen av valbenazin
  13. For deltakere som ikke deltok i NBI-98854-HD3005: har en historie med bruk av VMAT2-hemmere innen 30 dager etter baseline

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Valbenazin
Kapsel, administrert oralt en gang daglig.
Legemiddel: Valbenazin
vesikulær monoamin transporter 2 (VMAT2) hemmer
Andre navn:
  • NBI-98854

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Opptil 262 uker
Opptil 262 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Total Maximal Chorea (TMC)-poengsum
Tidsramme: Opptil 262 uker
TMC er en del av den motoriske vurderingen av UHDRS og måler chorea i 7 forskjellige kroppsdeler inkludert ansikt, oral-bukkal-lingual region, trunk og hvert lem uavhengig. TMC-poengsummen er summen av de individuelle poengsummene og varierer fra 0 til 28. En nedgang i poengsum indikerer bedring i chorea.
Opptil 262 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Samarbeidspartnere

Huntington Study Group

Etterforskere

  • Studieleder: Chief Medical Officer, Chief Medical Officer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. september 2020

Primær fullføring (Antatt)

1. mars 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. mars 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. mai 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. mai 2020

Først lagt ut (Faktiske)

22. mai 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. desember 2024

Sist bekreftet

1. desember 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NBI-98854-HD3006

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Chorea, Huntington

Kliniske studier på Valbenazin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mali

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere