Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt, sikkerhet og tolerabilitet av valbenazin for behandling av chorea assosiert med Huntingtons sykdom (KINECT-HD)

15. september 2023 oppdatert av: Neurocrine Biosciences

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å vurdere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til Valbenazin for behandling av korea assosiert med Huntingtons sykdom

Dette er en fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til valbenazin for å behandle chorea hos personer med Huntingtons sykdom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

128

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M2K 1E1
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M3B 2S7
        • Neurocrine Clinical Site
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037
        • Neurocrine Clinical Site
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
      • Englewood, Colorado, Forente stater, 80113
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
        • Neurocrine Clinical Site
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • Neurocrine Clinical Site
      • Wichita, Kansas, Forente stater, 67226
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70121
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
        • Neurocrine Clinical Site
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Neurocrine Clinical Site
      • Charlestown, Massachusetts, Forente stater, 02129
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
      • West Bloomfield, Michigan, Forente stater, 48322
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Rochester, New York, Forente stater, 14618
        • Neurocrine Clinical Site
      • Williamsville, New York, Forente stater, 14221
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Forente stater, 58103
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toledo, Ohio, Forente stater, 43614
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Neurocrine Clinical Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Neurocrine Clinical Site
      • Columbia, South Carolina, Forente stater, 29203
        • Neurocrine Clinical Site
      • Greenville, South Carolina, Forente stater, 29615
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37212
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77054
        • Neurocrine Clinical Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
        • Neurocrine Clinical Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forente stater, 05401
        • Neurocrine Clinical Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99202
        • Neurocrine Clinical Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Har en klinisk diagnose av Huntingtons sykdom (HD) med chorea
  2. Kunne gå, med eller uten hjelp fra en person eller enhet
  3. Fertile personer som ikke praktiserer total avholdenhet, må godta å bruke hormonell eller to former for ikke-hormonell prevensjon (dobbel prevensjon) konsekvent mens de deltar i studien inntil 30 dager (kvinner) eller 90 dager (menn) etter siste dose av studien legemiddel
  4. Kunne lese og forstå engelsk

Ekskluderingskriterier:

  1. Har en historie med tidligere etablert terapi med en VMAT2-hemmer, etter etterforskerens vurdering
  2. Har problemer med å svelge
  3. Er for tiden gravid eller ammer
  4. Har en kjent historie med langt QT-syndrom, hjertetakyarytmi, venstre grenblokk, atrioventrikulær (AV) blokkering, ukontrollert bradyarytmi eller hjertesvikt
  5. Har en ustabil eller alvorlig medisinsk eller psykiatrisk sykdom
  6. Har en betydelig risiko for selvmordsatferd
  7. Har en historie med rusavhengighet eller stoff (narkotika) eller alkoholmisbruk innen 1 år etter screening
  8. Hvis du tar antidepressiv terapi, vær på et stabilt kur
  9. Har mottatt genterapi til enhver tid
  10. Har mottatt et undersøkelseslegemiddel i en klinisk studie innen 30 dager etter baseline-besøket eller planlegger å bruke et slikt undersøkelsesmiddel (annet enn valbenazin) under studien
  11. Har hatt blodtap ≥550 ml eller donert blod innen 30 dager før baseline-besøket
  12. Hadde en medisinsk signifikant sykdom innen 30 dager før baseline, eller noen historie med malignt neuroleptisk syndrom

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Valbenazin
Kapsel, administrert oralt en gang daglig i 12 uker.
Legemiddel: Valbenazin
vesikulær monoamin transporter 2 (VMAT2) hemmer
Andre navn:
  • NBI-98854
Placebo komparator: Placebo
Kapsel, administrert oralt en gang daglig i 12 uker.
Legemiddel: Placebo
ikke-aktiv doseringsform

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endre fra screeningsperiodens baseline til vedlikeholdsperiode i Unified Huntingtons sykdomsvurderingsskala (UHDRS) Total Maximal Chorea (TMC)-score.
Tidsramme: Baseline (gjennomsnitt av screening og dag -1), vedlikehold (gjennomsnitt av uke 10 og 12)
TMC er en del av den motoriske vurderingen av UHDRS og måler chorea i 7 forskjellige kroppsdeler inkludert ansikt, oral-bukkal-lingual region, trunk og hvert lem uavhengig. TMC-poengsummen er summen av de individuelle poengsummene og varierer fra 0 til 28. En nedgang i TMC-score indikerer bedring i chorea-symptomer.
Baseline (gjennomsnitt av screening og dag -1), vedlikehold (gjennomsnitt av uke 10 og 12)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosent av CGI-C-responderere (Clinical Global Impression of Change) ved uke 12
Tidsramme: Uke 12

CGI-C er en 7-punkts skala som vurderer den generelle globale endringen i chorea-symptomer siden starten av studiemedikamentdosering, som strekker seg fra 1 (svært mye forbedret) til 7 (svært mye verre), som vurdert av etterforskeren eller kvalifisert utpekt kliniker.

Deltakere hvis CGI-C-score var enten 1 (svært mye forbedret) eller 2 (mye forbedret) ble klassifisert som respondere.
Uke 12
Prosent av pasientens globale inntrykk av endring (PGI-C) i uke 12
Tidsramme: Uke 12

PGI-C er en 7-punkts skala som vurderer den generelle globale endringen i chorea-symptomer siden starten av studiemedikamentdosering, som strekker seg fra 1 (svært mye forbedret) til 7 (svært mye verre), som vurdert av deltakeren.

Deltakere hvis PGI-C-score var enten 1 (svært mye forbedret) eller 2 (mye forbedret) ble klassifisert som respondere.
Uke 12
Endring fra baseline til uke 12 i livskvalitet ved nevrologiske lidelser (Neuro-QoL) T-score for øvre ekstremitetsfunksjon
Tidsramme: Baseline, uke 12
Nevro-QoL øvre ekstremitetsfunksjon Short Form består av 8 spørsmål om fysiske evner, rangert fra 1 (ikke i stand til å gjøre) til 5 (uten vanskeligheter). Neuro-QoL-skårene ble standardisert som T-skårer med et gjennomsnitt på 50 og standardavvik på 10. Poeng under 50 indikerte under gjennomsnittlig overekstremitetsfunksjon. Endringen fra baseline til uke 12 i Neuro-QoL øvre ekstremitetsfunksjon T-score presenteres her. En økning i poengsum indikerer økt funksjon.
Baseline, uke 12
Endring fra baseline til uke 12 i Neuro-QoL nedre ekstremitetsfunksjon T-score
Tidsramme: Baseline, uke 12
Nevro-QoL nedre ekstremitetsfunksjon Short Form består av 8 spørsmål om fysiske evner, rangert fra 1 (ikke i stand til å gjøre) til 5 (uten vanskeligheter). Neuro-QoL-skårene ble standardisert som T-skårer med et gjennomsnitt på 50 og standardavvik på 10. Poeng under 50 indikerte under gjennomsnittlig overekstremitetsfunksjon. Endringen fra baseline til uke 12 i Neuro-QoL øvre ekstremitetsfunksjon T-score presenteres her. En økning i poengsum indikerer bedre funksjon.
Baseline, uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Samarbeidspartnere

Huntington Study Group

Etterforskere

  • Studieleder: Chief Medical Officer, Chief Medical Officer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. november 2019

Primær fullføring (Faktiske)

15. oktober 2021

Studiet fullført (Faktiske)

26. oktober 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. september 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. september 2019

Først lagt ut (Faktiske)

25. september 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. oktober 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NBI-98854-HD3005

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere