Åpen utvidelse av fase 2-kryssningsstudien (PRESIDIO) som evaluerer KZR-616 hos pasienter med PM og DM.
12. november 2025 oppdatert av: Kezar Life Sciences, Inc.
En åpen utvidelse til fase 2 randomisert, dobbeltblindet, placebokontrollert, crossover multisenterstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av KZR-616 i behandling av pasienter med aktiv polymyositt eller dermatomyositt
Dette er en åpen studie for å evaluere den langsiktige effekten og sikkerheten til KZR-616 hos pasienter med aktiv PM eller DM som fullførte den dobbeltblindede behandlingsperioden i studie KZR-616-003, til og med uke 32 Besøk før den første dosen av åpen KZR-616.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Dette er en åpen studie for å evaluere den langsiktige effekten og sikkerheten til KZR-616 hos pasienter med aktiv polymyositt eller dermatomyositt som fullførte den dobbeltblinde behandlingsperioden for studie KZR-616-003, til og med uke 32 Besøk før den første dosen av åpen KZR-616.
Pasienter vil bli evaluert for kvalifisering i henhold til inngangskriteriene ved, eller innen 8 uker etter, uke 32-besøket (dvs. slutten av behandling [EOT]-besøk [Besøk 34]) i studie KZR-616-003.
Alle pasienter vil få en subkutan (SC) injeksjon på 30 mg KZR-616 ved besøk 1 (dag 1), etterfulgt av ukentlige SC-injeksjoner på 45 mg KZR-616 opp til maksimalt 96 uker. Administrasjon av studielegemiddel vil avsluttes for alle pasienter i studie KZR-616-003E når den siste pasienten som ble registrert har fullført 48 ukers dose. Pasienter vil ha et siste oppfølgingsbesøk 12 uker etter deres siste dose av KZR-616 (End of Study [EOS] Visit), for en maksimal potensiell lengde på deltakelse på 108 uker.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
18
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Forente stater, 90211
- KZR Research Site
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- KZR Research Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- KZR Research Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
- KZR Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21224
- KZR Research Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- KZR Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Duncansville, Pennsylvania, Forente stater, 16635
- KZR Research Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
- KZR Research Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forente stater, 78756
- KZR Research Site
-
-
-
-
-
Prague, Tsjekkia
- KZR Research Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Må ha fullført studie KZR-616-003 til og med uke 32, inkludert uke 32 besøksvurderinger
- Kvinner i fertil alder (WOCBP) må ha en negativ urin- eller serumgraviditetstest før den første dosen av KZR-616 i KZR-616-003E, og må godta å fortsette å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode til fullføring av studere.
- Mannlige pasienter må fortsette å bruke en effektiv prevensjonsmetode i 1 uke etter siste dose av KZR-616 eller være medfødt eller kirurgisk sterile.
Ekskluderingskriterier:
- Ha kliniske bevis på andre signifikante ustabile eller ukontrollerte sykdommer enn sykdommen som studeres, som etter etterforskerens eller sponsorens/designerens oppfatning kan forvirre resultatene av studien, sette pasienten i en unødig risiko eller forstyrre overholdelse av protokollen.
- Har deltatt i en annen klinisk studie enn KZR-616-003 mellom uke 32 studiebesøk KZR-616-003 og det første studiebesøket til KZR-616-003E, hvis de ikke er på samme kalenderdag.
- Er kvinner som ammer eller planlegger å bli gravide i løpet av studien, eller som aktivt prøver å bli gravide på tidspunktet for undertegning av skjemaet for informert samtykke.
- Har overfølsomhet overfor KZR-616 eller noen av dets hjelpestoffer.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: KZR-616 45 mg + standardbehandling (åpen etikett)
Alle pasienter fikk en SC-injeksjon på 30 mg KZR-616 ved besøk 1 (dag 1), etterfulgt av ukentlige SC-injeksjoner på 45 mg KZR-616 opptil maksimalt 96 uker.
Administrasjon av studiemedisin ble avsluttet for alle pasienter i studie KZR-616-003E da den siste pasienten som ble registrert fullførte 48 ukers dosering.
|
Subkutan 30 mg i 1 uke, deretter 45 mg ukentlig
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjennomsnittlig total forbedringspoeng (TIS) ved OLE uke 48
Tidsramme: 48 uker
|
Gjennomsnittlig total forbedringspoeng (TIS) ved OLE uke 48, som varierer fra 0 til 100 [lav av 0 til høy av 100, der høyere poengsum er bedre].
Tidsrammen på 48 uker ble valgt fordi den representerte den maksimale tidsrammen for dosering for den siste pasienten som ble registrert, da administrasjonen av studiemedikamentet ble avsluttet når den siste registrerte pasienten fullførte 48 ukers dosering.
|
48 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Total Improvement Score (TIS) respons
Tidsramme: 80 uker
|
Andel pasienter etter TIS-respons (minimal respons = TIS ≥ 20, moderat respons = TIS ≥ 40, hovedrespons = TIS ≥ 60) |
80 uker
|
|
International Myositis Assessment and Clinical Studies Group (IMACS) Definisjon av forbedring (DOI)
Tidsramme: 80 uker
|
Andel pasienter som oppfyller IMACS definisjon av forbedring (DOI) over tid for pasienter med baseline core set-tiltak.
|
80 uker
|
|
International Myositis Assessment and Clinical Studies Group (IMACS) individuelle Core Set Activity Measures (CSAMs)
Tidsramme: 80 uker
|
Gjennomsnittlig endring og gjennomsnittlig prosentvis endring over tid i IMACS individuelle CSAM og CSDM, stratifisert av alle pasienter og pasienter med myositt-assosiert eller myositt-spesifikt antistoff.
|
80 uker
|
|
Cutan Dermatomyositis Disease Area and Severity Index (CDASI)
Tidsramme: 60 uker
|
Gjennomsnittlig endring over tid i Cutaneous Dermatomyositis Disease Area and Severity Index (CDASI) for alle pasienter med DM, og for pasienter med DM som har aktive hudmanifestasjoner ved baseline av studie KZR-616-003E.
|
60 uker
|
|
Kortikosteroid og ikke-kortikosteroid immundempende midler
Tidsramme: 60 uker
|
Endring i proporsjon og dose av kortikosteroid og ikke-kortikosteroid immunsuppressiva under studie KZR-616-003E for alle pasienter, og for pasienter som tar kortikosteroider eller ikke-kortikosteroid immunsuppressiva ved baseline av studie KZR-616-003E.
|
60 uker
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Peak Pruritus Numeric Rating Scale Pruritis Numerical Rating Scale [NRS]
Tidsramme: 60 uker
|
For DM-pasienter varierer Peak Pruritus Numeric Rating Scale fra en poengsum på 0 til 10, hvor 0 representerer ingen kløe og 10 representerer den verste kløen man kan tenke seg i det verste øyeblikket innenfor en 24-timers tilbakekallingsperiode.
|
60 uker
|
|
Forekomst, natur og alvorlighetsgrad av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) med årsakssammenhengen vurdert av etterforskeren gradert i henhold til National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE).
Tidsramme: 60 uker
|
Sikkerhet
|
60 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Kezar Study Director, Kezar Life Sciences, Inc.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
4. november 2020
Primær fullføring (Faktiske)
10. mars 2023
Studiet fullført (Faktiske)
12. juni 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
2. november 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
9. november 2020
Først lagt ut (Faktiske)
16. november 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
19. november 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. november 2025
Sist bekreftet
1. november 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- KZR-616-003E
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .