Open-label uitbreiding van de fase 2 cross-overstudie (PRESIDIO) ter evaluatie van KZR-616 bij patiënten met PM en DM.
12 november 2025 bijgewerkt door: Kezar Life Sciences, Inc.
Een open-label uitbreiding van de gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, cross-over multicenter-studie van fase 2 om de veiligheid en werkzaamheid van KZR-616 bij de behandeling van patiënten met actieve polymyositis of dermatomyositis te evalueren
Dit is een open-label studie om de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van KZR-616 te evalueren bij patiënten met actieve PM of DM die de dubbelblinde behandelingsperiode van studie KZR-616-003 voltooiden, tot en met week 32 Bezoek, voorafgaand aan de eerste dosis open-label KZR-616.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een open-label studie om de langetermijnwerkzaamheid en veiligheid van KZR-616 te evalueren bij patiënten met actieve polymyositis of dermatomyositis die de dubbelblinde behandelingsperiode van studie KZR-616-003 voltooiden, tot en met week 32 Bezoek, voorafgaand aan de eerste dosis open-label KZR-616.
Patiënten zullen worden beoordeeld op geschiktheid volgens de toelatingscriteria op of binnen 8 weken na het bezoek in week 32 (dwz het bezoek aan het einde van de behandeling [EOT] [bezoek 34]) van onderzoek KZR-616-003.
Alle patiënten krijgen een subcutane (SC) injectie van 30 mg KZR-616 bij bezoek 1 (dag 1), gevolgd door wekelijkse SC-injecties van 45 mg KZR-616 tot een maximum van 96 weken. De toediening van het onderzoeksgeneesmiddel zal voor alle patiënten in onderzoek KZR-616-003E worden beëindigd wanneer de laatste patiënt die is ingeschreven de dosis van 48 weken heeft voltooid. Patiënten krijgen een laatste vervolgbezoek 12 weken na hun laatste dosis KZR-616 (End of Study [EOS] Visit), voor een maximale potentiële duur van deelname van 108 weken.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
18
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Prague, Tsjechië
- KZR Research Site
-
-
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Verenigde Staten, 90211
- KZR Research Site
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- KZR Research Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- KZR Research Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
- KZR Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21224
- KZR Research Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
- KZR Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Duncansville, Pennsylvania, Verenigde Staten, 16635
- KZR Research Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
- KZR Research Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Verenigde Staten, 78756
- KZR Research Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Moet studie KZR-616-003 tot en met week 32 met succes hebben afgerond, inclusief de beoordelingen van het bezoek in week 32
- Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) moeten een negatieve urine- of serumzwangerschapstest hebben voorafgaand aan de eerste dosis KZR-616 in KZR-616-003E, en moeten ermee instemmen een zeer effectieve anticonceptiemethode te blijven gebruiken tot voltooiing van de studie.
- Mannelijke patiënten moeten een effectieve anticonceptiemethode blijven gebruiken gedurende 1 week na hun laatste dosis KZR-616 of aangeboren of chirurgisch steriel zijn.
Uitsluitingscriteria:
- Klinisch bewijs hebben van significante onstabiele of ongecontroleerde ziekten anders dan de ziekte die wordt bestudeerd, die naar de mening van de onderzoeker of sponsor/aangewezen persoon de resultaten van het onderzoek kunnen verwarren, de patiënt een onnodig risico kunnen geven of de naleving van het protocol kunnen verstoren.
- Heeft deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek dan KZR-616-003 tussen het bezoek in week 32 van onderzoek KZR-616-003 en het eerste onderzoeksbezoek van KZR-616-003E, als ze niet op dezelfde kalenderdag vallen.
- Zijn vrouwen die borstvoeding geven of van plan zijn zwanger te worden tijdens het onderzoek, of die actief proberen zwanger te worden op het moment van ondertekening van het toestemmingsformulier.
- Overgevoelig zijn voor KZR-616 of een van de hulpstoffen.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: KZR-616 45 mg + standaardtherapie (open-label)
Alle patiënten kregen bij bezoek 1 (dag 1) een SC-injectie van 30 mg KZR-616, gevolgd door wekelijkse SC-injecties van 45 mg KZR-616 tot een maximum van 96 weken.
De toediening van het onderzoeksgeneesmiddel eindigde voor alle patiënten in onderzoek KZR-616-003E toen de laatste geïncludeerde patiënt de dosering van 48 weken had voltooid.
|
Subcutaan 30 mg gedurende 1 week, daarna 45 mg per week
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gemiddelde totale verbeteringsscore (TIS) in OLE-week 48
Tijdsspanne: 48 weken
|
De gemiddelde Total Improvement Score (TIS) in OLE-week 48, die varieert van 0 tot 100 [laagste punt van 0 tot hoogste punt van 100, waarbij hogere scores beter zijn].
Het tijdsbestek van 48 weken werd gekozen omdat dit het maximale tijdsbestek voor de dosering vertegenwoordigde voor de laatste geïncludeerde patiënt op het moment dat de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel eindigde toen de laatst ingeschreven patiënt de dosering van 48 weken had voltooid.
|
48 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Total Improvement Score (TIS) respons
Tijdsspanne: 80 weken
|
Percentage patiënten volgens TIS-respons (minimale respons = TIS ≥ 20, matige respons = TIS ≥ 40, grote respons = TIS ≥ 60) |
80 weken
|
|
International Myositis Assessment and Clinical Studies Group (IMACS) Definitie van verbetering (DOI)
Tijdsspanne: 80 weken
|
Percentage patiënten dat in de loop van de tijd voldoet aan de IMACS-definitie van verbetering (DOI) voor patiënten met basislijnmaatregelen.
|
80 weken
|
|
International Myositis Assessment and Clinical Studies Group (IMACS) individuele Core Set Activity Measures (CSAM's)
Tijdsspanne: 80 weken
|
Gemiddelde verandering en gemiddelde procentuele verandering in de loop van de tijd in de individuele CSAM's en CSDM's van het IMACS, gestratificeerd naar alle patiënten en patiënten met myositis-geassocieerd of myositis-specifiek antilichaam.
|
80 weken
|
|
Cutane Dermatomyositis Disease Area and Severity Index (CDASI)
Tijdsspanne: 60 weken
|
Gemiddelde verandering in de tijd in de Cutaneous Dermatomyositis Disease Area and Severity Index (CDASI) voor alle patiënten met DM en voor patiënten met DM die actieve huidmanifestaties hebben bij aanvang van onderzoek KZR-616-003E.
|
60 weken
|
|
Corticosteroïde en niet-corticosteroïde immunosuppressiva
Tijdsspanne: 60 weken
|
Verandering in verhouding en dosis van corticosteroïden en niet-corticosteroïden immunosuppressiva tijdens onderzoek KZR-616-003E voor alle patiënten, en voor patiënten die corticosteroïden of niet-corticosteroïden immunosuppressiva gebruikten bij aanvang van onderzoek KZR-616-003E.
|
60 weken
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Pruritus Numerieke beoordelingsschaal Pruritis Numerieke beoordelingsschaal [NRS]
Tijdsspanne: 60 weken
|
Voor DM-patiënten varieert de Peak Pruritus Numeric Rating Scale van een score van 0 tot 10, waarbij 0 staat voor geen jeuk en 10 voor de ergst denkbare jeuk tijdens het ergste moment binnen een herinneringsperiode van 24 uur.
|
60 weken
|
|
Incidentie, aard en ernst van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) met het oorzakelijk verband beoordeeld door de onderzoeker beoordeeld volgens de National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE).
Tijdsspanne: 60 weken
|
Veiligheid
|
60 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Kezar Study Director, Kezar Life Sciences, Inc.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
4 november 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
10 maart 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
12 juni 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
2 november 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
9 november 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
16 november 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
19 november 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
12 november 2025
Laatst geverifieerd
1 november 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- KZR-616-003E
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .