Extensão Aberta para o Estudo Crossover de Fase 2 (PRESIDIO) Avaliando KZR-616 em Pacientes com PM e DM.
12 de novembro de 2025 atualizado por: Kezar Life Sciences, Inc.
Uma extensão aberta para o estudo multicêntrico randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e cruzado de fase 2 para avaliar a segurança e a eficácia do KZR-616 no tratamento de pacientes com polimiosite ativa ou dermatomiosite
Este é um estudo aberto para avaliar a eficácia e segurança a longo prazo de KZR-616 em pacientes com PM ativo ou DM que completaram o período de tratamento duplo-cego do Estudo KZR-616-003, até e incluindo a Semana 32 Visite, antes da primeira dose de KZR-616 aberto.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este é um estudo aberto para avaliar a eficácia e segurança a longo prazo do KZR-616 em pacientes com polimiosite ativa ou dermatomiosite que completaram o período de tratamento duplo-cego do Estudo KZR-616-003, até e incluindo a Semana 32 Visite, antes da primeira dose de KZR-616 aberto.
Os pacientes serão avaliados quanto à elegibilidade de acordo com os critérios de entrada na, ou dentro de 8 semanas após, a Visita da Semana 32 (isto é, a Visita de Fim do Tratamento [EOT] [Visita 34]) do Estudo KZR-616-003.
Todos os pacientes receberão uma injeção subcutânea (SC) de 30 mg de KZR-616 na Visita 1 (Dia 1), seguida de injeções SC semanais de 45 mg de KZR-616 até um máximo de 96 semanas. A administração do medicamento do estudo terminará para todos os pacientes no Estudo KZR-616-003E quando o último paciente inscrito tiver completado 48 semanas de dose. Os pacientes terão uma visita final de acompanhamento 12 semanas após a última dose de KZR-616 (visita de fim do estudo [EOS]), para uma duração potencial máxima de participação de 108 semanas.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
18
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
- KZR Research Site
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- KZR Research Site
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- KZR Research Site
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- KZR Research Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21224
- KZR Research Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- KZR Research Site
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Pennsylvania
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Duncansville, Pennsylvania, Estados Unidos, 16635
- KZR Research Site
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- KZR Research Site
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78756
- KZR Research Site
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Prague, Tcheca
- KZR Research Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Deve ter concluído com sucesso o Estudo KZR-616-003 até a Semana 32, incluindo as avaliações da Visita da Semana 32
- As mulheres com potencial para engravidar (WOCBP) devem ter um teste de gravidez de urina ou soro negativo antes da primeira dose de KZR-616 em KZR-616-003E e devem concordar em continuar a usar um método de controle de natalidade altamente eficaz até a conclusão do estudar.
- Pacientes do sexo masculino devem continuar a usar um método contraceptivo eficaz por 1 semana após a última dose de KZR-616 ou ser estéreis congênita ou cirurgicamente.
Critério de exclusão:
- Ter evidências clínicas de doenças instáveis ou descontroladas significativas, além da doença em estudo, que, na opinião do investigador ou patrocinador/pessoa designada, possam confundir os resultados do estudo, colocar o paciente em risco indevido ou interferir na adesão ao protocolo.
- Participou de qualquer estudo clínico diferente do KZR-616-003 entre a Visita da Semana 32 do Estudo KZR-616-003 e a primeira visita do estudo do KZR-616-003E, se não estiverem no mesmo dia do calendário.
- São mulheres que estão amamentando ou que planejam engravidar durante o estudo, ou que estão tentando engravidar ativamente no momento da assinatura do termo de consentimento informado.
- Tem hipersensibilidade ao KZR-616 ou a qualquer um de seus excipientes.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: KZR-616 45 mg + terapia padrão (rótulo aberto)
Todos os pacientes receberam uma injeção SC de 30 mg de KZR-616 na Visita 1 (Dia 1), seguida de injeções SC semanais de 45 mg de KZR-616 até um máximo de 96 semanas.
A administração do medicamento do estudo terminou para todos os pacientes do Estudo KZR-616-003E quando o último paciente inscrito completou 48 semanas de dosagem.
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30 mg subcutâneo por 1 semana, depois 45 mg semanalmente
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Pontuação média de melhoria total (TIS) na semana 48 do OLE
Prazo: 48 semanas
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A pontuação média de melhoria total (TIS) na semana 48 do OLE, que varia de 0 a 100 [de 0 a 100, onde pontuações mais altas são melhores].
O período de 48 semanas foi selecionado porque representava o período máximo de dosagem para o último paciente inscrito, uma vez que a administração do medicamento do estudo terminou quando o último paciente inscrito completou 48 semanas de dosagem.
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48 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Resposta da Pontuação de Melhoria Total (TIS)
Prazo: 80 semanas
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Proporção de pacientes por resposta TIS (resposta mínima = TIS ≥ 20, resposta moderada = TIS ≥ 40, resposta principal = TIS ≥ 60) |
80 semanas
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Grupo Internacional de Avaliação de Miosite e Estudos Clínicos (IMACS) Definição de Melhora (DOI)
Prazo: 80 semanas
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Proporção de pacientes que atendem à definição de melhora (DOI) do IMACS ao longo do tempo para pacientes com medidas básicas do conjunto básico.
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80 semanas
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Grupo Internacional de Avaliação de Miosite e Estudos Clínicos (IMACS) Conjunto Básico de Medidas de Atividade (CSAMs) individuais
Prazo: 80 semanas
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Alteração média e variação percentual média ao longo do tempo nos CSAMs e CSDMs individuais do IMACS, estratificados por todos os pacientes e pacientes com anticorpos associados à miosite ou específicos da miosite.
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80 semanas
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Índice de área e gravidade da doença dermatomiosite cutânea (CDASI)
Prazo: 60 semanas
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Mudança média ao longo do tempo na Área de Doença Dermatomiosite Cutânea e Índice de Gravidade (CDASI) para todos os pacientes com DM e para pacientes com DM que têm manifestações cutâneas ativas na linha de base do Estudo KZR-616-003E.
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60 semanas
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Imunossupressores corticosteróides e não corticosteróides
Prazo: 60 semanas
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Alteração na proporção e dose de imunossupressores corticosteroides e não corticosteroides durante o Estudo KZR-616-003E para todos os pacientes e para pacientes que tomam corticosteroides ou imunossupressores não corticosteroides na linha de base do Estudo KZR-616-003E.
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60 semanas
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Escala de classificação numérica de pico de prurido Escala de classificação numérica de prurido [NRS]
Prazo: 60 semanas
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Para pacientes com DM, a escala de classificação numérica de pico de prurido varia de uma pontuação de 0 a 10, com 0 representando nenhuma coceira e 10 representando a pior coceira imaginável durante o pior momento dentro de um período recordatório de 24 horas.
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60 semanas
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Incidência, natureza e gravidade dos eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) com a relação causal avaliada pelo investigador classificada de acordo com o National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE).
Prazo: 60 semanas
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Segurança
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60 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Kezar Study Director, Kezar Life Sciences, Inc.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
4 de novembro de 2020
Conclusão Primária (Real)
10 de março de 2023
Conclusão do estudo (Real)
12 de junho de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de novembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de novembro de 2020
Primeira postagem (Real)
16 de novembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
19 de novembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de novembro de 2025
Última verificação
1 de novembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- KZR-616-003E
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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