Estensione in aperto allo studio crossover di fase 2 (PRESIDIO) che valuta KZR-616 in pazienti con PM e DM.
12 novembre 2025 aggiornato da: Kezar Life Sciences, Inc.
Un'estensione in aperto dello studio multicentrico crossover randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di fase 2 per valutare la sicurezza e l'efficacia di KZR-616 nel trattamento di pazienti con polimiosite attiva o dermatomiosite
Questo è uno studio in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di KZR-616 in pazienti con PM o DM attivo che hanno completato il periodo di trattamento in doppio cieco dello Studio KZR-616-003, fino alla settimana 32 inclusa Visita, prima della prima dose di KZR-616 in aperto.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di KZR-616 in pazienti con polimiosite attiva o dermatomiosite che hanno completato il periodo di trattamento in doppio cieco dello Studio KZR-616-003, fino alla settimana 32 inclusa Visita, prima della prima dose di KZR-616 in aperto.
I pazienti saranno valutati per l'idoneità in base ai criteri di ammissione durante o entro 8 settimane dalla visita della settimana 32 (ossia, la visita di fine trattamento [EOT] [visita 34]) dello Studio KZR-616-003.
Tutti i pazienti riceveranno un'iniezione sottocutanea (SC) di 30 mg di KZR-616 alla Visita 1 (Giorno 1), seguita da iniezioni SC settimanali di 45 mg di KZR-616 fino a un massimo di 96 settimane. La somministrazione del farmaco in studio terminerà per tutti i pazienti nello Studio KZR-616-003E quando l'ultimo paziente arruolato avrà completato 48 settimane di dose. I pazienti avranno una visita di follow-up finale 12 settimane dopo l'ultima dose di KZR-616 (visita di fine studio [EOS]), per una durata massima potenziale della partecipazione di 108 settimane.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
18
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Prague, Cechia
- KZR Research Site
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California
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Beverly Hills, California, Stati Uniti, 90211
- KZR Research Site
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Orange, California, Stati Uniti, 92868
- KZR Research Site
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Florida
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- KZR Research Site
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
- KZR Research Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21224
- KZR Research Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- KZR Research Site
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Pennsylvania
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Duncansville, Pennsylvania, Stati Uniti, 16635
- KZR Research Site
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
- KZR Research Site
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Texas
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Austin, Texas, Stati Uniti, 78756
- KZR Research Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Deve aver completato con successo lo studio KZR-616-003 fino alla settimana 32, comprese le valutazioni della visita della settimana 32
- Le donne in età fertile (WOCBP) devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo prima della prima dose di KZR-616 in KZR-616-003E e devono accettare di continuare a utilizzare un metodo di controllo delle nascite altamente efficace fino al completamento del studio.
- I pazienti di sesso maschile devono continuare a utilizzare un metodo contraccettivo efficace per 1 settimana dopo l'ultima dose di KZR-616 o essere congenitamente o chirurgicamente sterili.
Criteri di esclusione:
- Avere evidenze cliniche di malattie significative instabili o incontrollate diverse dalla malattia in studio, che, secondo l'opinione dello sperimentatore o dello sponsor/designato, potrebbero confondere i risultati dello studio, mettere il paziente a rischio eccessivo o interferire con l'aderenza al protocollo.
- Ha partecipato a qualsiasi studio clinico diverso da KZR-616-003 tra la visita della settimana 32 dello studio KZR-616-003 e la prima visita dello studio di KZR-616-003E, se non sono nello stesso giorno di calendario.
- Sono donne che stanno allattando o che pianificano una gravidanza durante lo studio, o che stanno attivamente cercando di concepire al momento della firma del modulo di consenso informato.
- Avere ipersensibilità al KZR-616 o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: KZR-616 45 mg + terapia standard (in aperto)
Tutti i pazienti hanno ricevuto un'iniezione SC di 30 mg di KZR-616 alla Visita 1 (giorno 1), seguita da iniezioni SC settimanali di 45 mg di KZR-616 fino a un massimo di 96 settimane.
La somministrazione del farmaco in studio è terminata per tutti i pazienti dello studio KZR-616-003E quando l’ultimo paziente arruolato ha completato 48 settimane di dosaggio.
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Sottocutanea 30 mg per 1 settimana, poi 45 mg settimanali
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Punteggio medio di miglioramento totale (TIS) alla settimana OLE 48
Lasso di tempo: 48 settimane
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Il punteggio medio di miglioramento totale (TIS) alla settimana 48 dell'OLE, che varia da 0 a 100 [da un minimo di 0 a un massimo di 100, dove i punteggi più alti sono migliori].
L’intervallo di tempo di 48 settimane è stato selezionato perché rappresentava l’intervallo di tempo massimo di dosaggio per l’ultimo paziente arruolato poiché la somministrazione del farmaco in studio terminava quando l’ultimo paziente arruolato completava 48 settimane di dosaggio.
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48 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Risposta del punteggio di miglioramento totale (TIS).
Lasso di tempo: 80 settimane
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Proporzione di pazienti per risposta TIS (risposta minima = TIS ≥ 20, risposta moderata = TIS ≥ 40, risposta maggiore = TIS ≥ 60) |
80 settimane
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Definizione di miglioramento (DOI) dell'International Myositis Assessment and Clinical Studies Group (IMACS)
Lasso di tempo: 80 settimane
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Percentuale di pazienti che soddisfano la definizione di miglioramento (DOI) IMACS nel tempo per i pazienti con misure del set di base al basale.
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80 settimane
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International Myositis Assessment and Clinical Studies Group (IMACS) singole misure di attività del set di base (CSAM)
Lasso di tempo: 80 settimane
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Variazione media e variazione percentuale media nel tempo nei singoli CSAM e CSDM dell'IMACS, stratificati per tutti i pazienti e per i pazienti con anticorpi associati alla miosite o specifici per la miosite.
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80 settimane
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Indice di area e gravità della malattia della dermatomiosite cutanea (CDASI)
Lasso di tempo: 60 settimane
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Variazione media nel tempo dell'indice di area e gravità della dermatomiosite cutanea (CDASI) per tutti i pazienti con DM e per i pazienti con DM che presentano manifestazioni cutanee attive al basale dello Studio KZR-616-003E.
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60 settimane
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Immunosoppressori corticosteroidi e non corticosteroidi
Lasso di tempo: 60 settimane
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Variazione della proporzione e della dose di immunosoppressori corticosteroidi e non corticosteroidi durante lo Studio KZR-616-003E per tutti i pazienti e per i pazienti che assumevano immunosoppressori corticosteroidi o non corticosteroidi al basale dello Studio KZR-616-003E.
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60 settimane
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Scala di valutazione numerica del prurito di picco Scala di valutazione numerica del prurito [NRS]
Lasso di tempo: 60 settimane
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Per i pazienti con DM, la scala di valutazione numerica del prurito di picco varia da un punteggio di 0 a 10, con 0 che rappresenta nessun prurito e 10 che rappresenta il peggior prurito immaginabile durante il momento peggiore entro un periodo di richiamo di 24 ore.
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60 settimane
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Incidenza, natura e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) con la relazione causale valutata dallo sperimentatore classificata secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE) del National Cancer Institute.
Lasso di tempo: 60 settimane
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Sicurezza
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60 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Kezar Study Director, Kezar Life Sciences, Inc.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
4 novembre 2020
Completamento primario (Effettivo)
10 marzo 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
12 giugno 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
2 novembre 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
9 novembre 2020
Primo Inserito (Effettivo)
16 novembre 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
19 novembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
12 novembre 2025
Ultimo verificato
1 novembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- KZR-616-003E
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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