Extensión de etiqueta abierta al estudio cruzado de fase 2 (PRESIDIO) que evalúa KZR-616 en pacientes con PM y DM.
12 de noviembre de 2025 actualizado por: Kezar Life Sciences, Inc.
Una extensión de etiqueta abierta del estudio multicéntrico cruzado, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de fase 2 para evaluar la seguridad y eficacia de KZR-616 en el tratamiento de pacientes con polimiositis activa o dermatomiositis
Este es un estudio abierto para evaluar la eficacia y seguridad a largo plazo de KZR-616 en pacientes con PM o DM activa que completaron el período de tratamiento doble ciego del estudio KZR-616-003, hasta la semana 32 inclusive. Visita, antes de la primera dosis de KZR-616 de etiqueta abierta.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este es un estudio abierto para evaluar la eficacia y seguridad a largo plazo de KZR-616 en pacientes con polimiositis activa o dermatomiositis que completaron el período de tratamiento doble ciego del estudio KZR-616-003, hasta la semana 32 inclusive. Visita, antes de la primera dosis de KZR-616 de etiqueta abierta.
Se evaluará la elegibilidad de los pacientes de acuerdo con los criterios de ingreso en la visita de la semana 32 o dentro de las 8 semanas posteriores (es decir, la visita de fin de tratamiento [EOT] [visita 34]) del estudio KZR-616-003.
Todos los pacientes recibirán una inyección subcutánea (SC) de 30 mg de KZR-616 en la visita 1 (día 1), seguida de inyecciones SC semanales de 45 mg de KZR-616 hasta un máximo de 96 semanas. La administración del fármaco del estudio finalizará para todos los pacientes del estudio KZR-616-003E cuando el último paciente inscrito haya completado las 48 semanas de dosis. Los pacientes tendrán una visita de seguimiento final 12 semanas después de su última dosis de KZR-616 (visita de fin de estudio [EOS]), para una duración máxima potencial de participación de 108 semanas.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
18
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Prague, Chequia
- KZR Research Site
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California
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Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
- KZR Research Site
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- KZR Research Site
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- KZR Research Site
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- KZR Research Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21224
- KZR Research Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- KZR Research Site
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Pennsylvania
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Duncansville, Pennsylvania, Estados Unidos, 16635
- KZR Research Site
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- KZR Research Site
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78756
- KZR Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Debe haber completado con éxito el estudio KZR-616-003 hasta la semana 32, incluidas las evaluaciones de la visita de la semana 32
- Las mujeres en edad fértil (WOCBP, por sus siglas en inglés) deben tener una prueba de embarazo en orina o suero negativa antes de la primera dosis de KZR-616 en KZR-616-003E, y deben aceptar continuar usando un método anticonceptivo altamente efectivo hasta completar la estudiar.
- Los pacientes varones deben continuar usando un método anticonceptivo eficaz durante 1 semana después de la última dosis de KZR-616 o ser estériles congénita o quirúrgicamente.
Criterio de exclusión:
- Tener evidencia clínica de enfermedades significativas inestables o no controladas distintas de la enfermedad en estudio, que en opinión del Investigador o del Patrocinador/designado, podrían confundir los resultados del estudio, poner al paciente en un riesgo indebido o interferir con el cumplimiento del protocolo.
- Ha participado en cualquier estudio clínico que no sea KZR-616-003 entre la visita de la semana 32 del estudio KZR-616-003 y la primera visita del estudio de KZR-616-003E, si no son el mismo día calendario.
- Son mujeres que están amamantando o que planean quedar embarazadas durante el estudio, o que están tratando activamente de concebir al momento de firmar el formulario de consentimiento informado.
- Tener hipersensibilidad al KZR-616 o a alguno de sus excipientes.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: KZR-616 45 mg + terapia estándar (abierto)
Todos los pacientes recibieron una inyección SC de 30 mg de KZR-616 en la Visita 1 (Día 1), seguida de inyecciones SC semanales de 45 mg de KZR-616 hasta un máximo de 96 semanas.
La administración del fármaco del estudio finalizó para todos los pacientes del estudio KZR-616-003E cuando el último paciente inscrito completó 48 semanas de dosificación.
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Subcutánea 30 mg durante 1 semana, luego 45 mg semanalmente
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Puntuación media de mejora total (TIS) en la semana 48 de OLE
Periodo de tiempo: 48 semanas
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La puntuación de mejora total (TIS) media en la semana 48 de OLE, que varía de 0 a 100 [mínimo de 0 a máximo de 100, donde los puntajes más altos son mejores].
Se seleccionó el período de 48 semanas porque representaba el período máximo de dosificación para el último paciente inscrito, ya que la administración del fármaco del estudio finalizó cuando el último paciente inscrito completó 48 semanas de dosificación.
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48 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Respuesta de puntuación de mejora total (TIS)
Periodo de tiempo: 80 semanas
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Proporción de pacientes por respuesta TIS (respuesta mínima = TIS ≥ 20, respuesta moderada = TIS ≥ 40, respuesta mayor = TIS ≥ 60) |
80 semanas
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Grupo Internacional de Evaluación de Miositis y Estudios Clínicos (IMACS) Definición de Mejoría (DOI)
Periodo de tiempo: 80 semanas
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Proporción de pacientes que cumplen con la definición de mejora (DOI) de IMACS a lo largo del tiempo para pacientes con medidas básicas del conjunto básico.
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80 semanas
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Grupo internacional de evaluación de la miositis y estudios clínicos (IMACS) Medidas de actividad del conjunto básico individual (CSAM)
Periodo de tiempo: 80 semanas
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Cambio medio y cambio porcentual medio a lo largo del tiempo en los CSAM y CSDM individuales de IMACS, estratificados por todos los pacientes y pacientes con anticuerpos asociados a miositis o específicos de miositis.
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80 semanas
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Índice de gravedad y área de la enfermedad de dermatomiositis cutánea (CDASI)
Periodo de tiempo: 60 semanas
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Cambio medio a lo largo del tiempo en el índice de gravedad y área de la enfermedad de dermatomiositis cutánea (CDASI) para todos los pacientes con DM y para los pacientes con DM que tienen manifestaciones cutáneas activas al inicio del estudio KZR-616-003E.
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60 semanas
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Inmunosupresores corticosteroides y no corticosteroides
Periodo de tiempo: 60 semanas
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Cambio en la proporción y la dosis de inmunosupresores corticosteroides y no corticosteroides durante el estudio KZR-616-003E para todos los pacientes y para los pacientes que tomaban inmunosupresores corticosteroides o no corticosteroides al inicio del estudio KZR-616-003E.
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60 semanas
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Escala de calificación numérica del prurito máximo Escala de calificación numérica del prurito [NRS]
Periodo de tiempo: 60 semanas
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Para los pacientes con DM, la escala de calificación numérica del pico de prurito varía de una puntuación de 0 a 10, donde 0 representa ausencia de picazón y 10 representa la peor picazón imaginable durante el peor momento dentro de un período de recuerdo de 24 horas.
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60 semanas
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Incidencia, naturaleza y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) con la relación causal evaluada por el investigador clasificado de acuerdo con los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos del Instituto Nacional del Cáncer (NCI-CTCAE).
Periodo de tiempo: 60 semanas
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Seguridad
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60 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Kezar Study Director, Kezar Life Sciences, Inc.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
4 de noviembre de 2020
Finalización primaria (Actual)
10 de marzo de 2023
Finalización del estudio (Actual)
12 de junio de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
2 de noviembre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de noviembre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
16 de noviembre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
19 de noviembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de noviembre de 2025
Última verificación
1 de noviembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- KZR-616-003E
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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