Studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til BGE-117 i behandling av anemi ved aldring

Inklusjonskriterier:

• Evne til frivillig å gi skriftlig, signert og datert informert samtykke til å delta i studien
• En forståelse, evne og vilje til fullt ut å følge studieprosedyrer og restriksjoner
• Er 65 år eller eldre på tidspunktet for screening (besøk 1)
• Anemi av aldring definert som et hemoglobinnivå i området ≥ 9,0 g/dL til ≤ 11,5 g/dL (≥ 90 g/L til ≤ 115 g/L) bestemt ved sentral laboratoriemåling. (Merk: For personer med nylig diagnostisert anemi, bør passende undersøkelser for årsaken til anemien fullføres i henhold til standard-of-care under ledelse av pasientens primærlege.
• Vekt ved screening (besøk 1) er ≥ 40,0 kg

Ekskluderingskriterier:

• Anamnese eller diagnose av noen av følgende:

  • Anemi på grunn av pernisiøs anemi, talassemi, sigdcelleanemi, sigdtrekk eller myelodysplastiske syndromer
  • Benmargshypoplasi eller ren rødcelleaplasi
  • Androgen deprivasjonsterapi innen de foregående 12 månedene eller strålebehandling for prostatakreft
  • Skjoldbruskstimulerende hormon (TSH) <0,1 mIU/L eller >10,0 mIU/L
  • Folsyre og vitamin B12 nivåer er lavere enn den nedre grensen for normalområdet
  • eGFR målt ved modifikasjon av diett ved nyresykdom (MDRD) <30,0 mL/m/1,73 m2
  • Hjerteinfarkt, akutt koronarsyndrom, hjerneslag, forbigående iskemisk anfall eller protrombotisk arytmi eller tilstand (f.eks. ubehandlet atrieflimmer) innen 6 måneder før screening eller under screening (besøk 1).
  • Kreftdiagnose med aktiv eller usikker sykdom (dvs. aktiv malignitet), eller mottar aktiv behandling innen 12 uker før screening (besøk 1) (plateepitel- eller basalcellekarsinom i huden er ekskludert fra dette kriteriet)
  • Mistenkt eller historie med hematologisk malignitet. Hematologiske maligniteter på avstand eller barndom kan tillates etter vurdering av etterforskeren. Aldersrelaterte klonale endringer i hematopoiesis (f.eks. klonal hematopoiesis of indeterminate potential (CHIP), klonal cytopeni av ubestemt betydning (CCUS)) er tillatt etter vurdering av etterforskeren.
  • Intravenøst ​​(IV) jern innen 12 uker før screening (besøk 1) eller under screeningsperioden eller behandlingsperioden. Redningsterapi med IV-jern er tillatt i oppfølgingsperioden hvis forsøkspersonens hemoglobin er under baseline-nivået. Merk: oral jerntilskudd er tillatt. Forsøkspersonen må ha startet behandling med orale jerntilskudd minst 4 uker før screening. Den samme dosen og doseringsregimet bør opprettholdes gjennom hele screeningsperioden og behandlingsperioden.
• Behandling med erytropoieisis-stimulerende middel (ESA) innen 12 uker før screening (besøk 1) eller under screeningsperioden eller behandlingsperioden. Redningsterapi med ESA er tillatt i oppfølgingsperioden dersom forsøkspersonens hemoglobinnivå er under baseline.

• Historie med ukontrollert hypertensjon inkludert:

  • Vanskelig å kontrollere hypertensjon (med mindre godkjent av etterforskeren og medisinsk monitor)
  • Ondartet hypertensjon (med mindre godkjent av etterforskeren og medisinsk monitor)

  • Systolisk blodtrykk ≥ 160 mmHg eller diastolisk blodtrykk ≥ 95 mmHg (bekreftet ved gjentatt måling) innen 2 uker før randomisering. Merk:

    • Personer som behandles for hypertensjon bør ha vært på et stabilt medisin- og doseringsregime i minst 8 uker før randomisering
    • Forsøkspersoner kan screenes på nytt etter at blodtrykket er kontrollert
• Bevis på gastrointestinal blødning innen 12 uker før screening (besøk 1), som bedømt av etterforskeren
• Blod- eller plasmadonasjon innen 8 uker før screening (besøk 1) eller når som helst i studieperioden.
• Klasse III hjertesvikt, som definert av New York Heart Association (NYHA) funksjonelle klassifiseringssystem
• QTcF > 500 msek eller QTcF > 530 msek i forsøkspersoner med grenblokk Merk: Denne evalueringen vil kun gjøres ved screening (besøk 1); EKG og tilsvarende intervaller og generell tolkning kan avleses mekanisk eller manuelt av et passende utpekt og trent personell.
• Alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) ≥ 3 × øvre normalgrense (ULN)
• Bilirubin > 1,5 × ULN (isolert bilirubin > 1,5 × ULN er akseptabelt hvis bilirubin er fraksjonert og direkte bilirubin er < 35 %) Merk: Bilirubinøkninger assosiert med Gilberts syndrom er tillatt.
• Et rapportert gjennomsnittlig inntak av alkohol på ≥ 80 g/dag (dvs. tilsvarende 6 bokser øl eller 5 shots med brennevin)
• Økning i hemoglobinnivå til målområdet (12,5-13,0 g/dL) ville utgjøre en uakseptabel medisinsk risiko for forsøkspersonen, som vurderes av etterforskeren
• Anamnese med alvorlige allergiske eller anafylaktiske reaksjoner eller overfølsomhet overfor hjelpestoffer i undersøkelsesproduktet
• Bruk av et annet undersøkelsesmiddel innen 30 dager eller 5 halveringstider av undersøkelsesmidlet; den som er lengst
• Tidligere randomisering i den nåværende studien (BGE-117-201)

• Enhver nåværende ustabil medisinsk tilstand som etterforskeren mener vil sette forsøkspersonen i en uakseptabel risiko, påvirke etterlevelsen av studien eller forhindre forståelsen av studiens mål eller undersøkelsesprosedyrer eller mulige konsekvenser. Dette inkluderer:

  • Nåværende, ustabil aktiv lever- eller gallesykdom (generelt definert ved utbruddet av ascites, encefalopati, koagulopati, hypoalbuminemi, esophageal/gastrisk varicer, vedvarende gulsott eller skrumplever) Merk: Stabil leversykdom (inkludert asymptomatisk B gallestein, kroniske, asymptomatiske, hepatitt hepatitt C, eller Gilberts syndrom) er akseptabelt hvis forsøkspersonen ellers oppfyller kriteriene og etterforskeren og sponsoren godkjenner deltakelse i studien.
  • Nåværende eller relevant historie med en medisinsk tilstand som kan kreve stasjonær behandling eller gjøre det usannsynlig at forsøkspersonen vil fullføre studien
• Kan ikke eller vil ikke overholde prevensjonskravene spesifisert i protokollen