En studie av deltakere i en reell kohort av pulmonal arteriell hypertensjon (PAH). (CARE PAH)
31. januar 2025 oppdatert av: Actelion
En internasjonal, ikke-medikamentell intervensjonell, reell kohort av PAH-pasienter som nylig har startet PAH-terapi med retningslinjer rettet vurdering av sykdommens alvorlighetsgrad
Denne studien er designet for å beskrive deltakere i pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) med hensyn til deres kliniske egenskaper, terapier som brukes, sykdomsprogresjon og utfall (eksempel død, sykehusinnleggelse, risikokategori for predikert dødelighetsrisiko og pasientrapporterte utfall [PROs] ) i klinisk praksis i den virkelige verden.
Denne studien vil samle inn data av høy kvalitet fra den virkelige verden som kan brukes som et frittstående datasett eller i kombinasjon med andre studier for å adressere relevante forskningsspørsmål (eksempel, fungere som et eksternt kontrolldatasett til en annen studie) for å støtte utvikling og tilgang til PAH-terapier, samt å bidra til kunnskapsgrunnlaget for PAH gjennom publikasjoner.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
232
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Rosario, Argentina, S2000DSR
- Instituto Cardiovascular de Rosario
-
-
-
-
-
Belo Horizonte, Brasil, 30130-100
- Universidade Federal De Minas Gerais - Hospital das Clínicas
-
Botucatu, Brasil, 18618-970
- Universidade Estadual Paulista 'Julio De Mesquita Filho'
-
Porto Alegre, Brasil, 90020-090
- Irmandade Santa Casa de Misericordia de Porto Alegre
-
Sao Paulo, Brasil, 05403 900
- Hospital Das Clinicas Da Faculdade De Medicina Da USP
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R7
- University of Alberta Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre Victoria Hospital
-
-
-
-
Florida
-
Brandon, Florida, Forente stater, 33511
- Bay Area Cardiology Associates, P.A. - Brandon Office
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33606
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Northwestern University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- University Of Iowa - Hospitals & Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
- Kentuckiana Pulmonary Associates
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
- University of Maryland
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111-1526
- Tufts Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-5000
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Forente stater, 65212
- University of Missouri
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Forente stater, 87131
- University of New Mexico
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
- University of Cinncinnati Physicans- UC Health Physicnas Office
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030-1502
- Houston Methodist Hospital
-
-
-
-
-
Milano, Italia, 20123
- Ospedale S.Giuseppe, Gruppo MultiMedica
-
Pavia, Italia, 27100
- Irccs Policlinico San Matteo, Universita Degli Studi Di Pavi
-
Rome, Italia, 00161
- Universita degli Studi di Roma 'La Sapienza' - Umberto I Policlinico di Roma
-
-
-
-
-
Okayama, Japan, 701-1192
- National Hospital Organization Okayama Medical Center
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100029
- Beijing Anzhen Hospital
-
Beijing, Kina, 100037
- Beijing Fuwai hospital
-
Beijing, Kina, 100044
- Peking Union Medical College Hospital
-
Chengdu, Kina, 610041
- West China Hospital Sichuan University
-
Shanghai, Kina, 200433
- Shanghai Pulmonary Hospital
-
-
-
-
-
Busan, Korea, Republikken, 49241
- Pusan National University Hospital
-
Incheon, Korea, Republikken, 21565
- Gachon University Gil Medical Center
-
Seoul, Korea, Republikken, 05505
- Asan Medical Center
-
Seoul, Korea, Republikken, 03722
- Severance Hospital Yonsei University Health System
-
Seoul, Korea, Republikken, 6591
- The Catholic University of Korea Seoul St Mary s Hospital
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
- National Heart Institute
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1081 HV
- Vrije Universiteit Amsterdam (VU)
-
Nieuwegein, Nederland, 3430 EM
- Sint Antonius Ziekenhuis
-
Rotterdam, Nederland, 3015 CE
- Erasmus MC
-
-
-
-
-
Krakow, Polen, 31 202
- Krakowski Szpital Specjalistyczny im Jana Pawla II
-
Lublin, Polen, 20 718
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im Stefana Kardynala Wyszynskiego SPZOZ
-
-
-
-
-
Guaynabo, Puerto Rico, 00928
- CardioPulmonary Research, PSC
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 169609
- National Heart Centre (NHC) Singapore
-
-
-
-
-
Madrid, Spania, 28041
- Hosp. Univ. 12 de Octubre
-
Majadahonda, Spania, 28222
- Hosp. Univ. Pta. de Hierro Majadahonda
-
Santander, Spania, 39008
- Hosp. Univ. Marques de Valdecilla
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
London, Storbritannia, W12 0HS
- Hammersmith Hospital
-
Newcastle upon Tyne, Storbritannia, NE7 7DN
- Freeman Hospital
-
Papworth Everard, Storbritannia, CB23 3RE
- Papworth Hospital, Cambridge University
-
Sheffield, Storbritannia, S10 2JF
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust Royal Hallamshire Hospital
-
-
-
-
-
Goeteborg, Sverige, 413 46
- Sahlgrenska Universitetsjukhuset
-
-
-
-
-
Bonn, Tyskland, 53127
- Universitatsklinikum Bonn
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Symptomatisk pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) i enhver PAH-subtype
- PAH-diagnose bekreftet ved hemodynamisk evaluering i hvile til enhver tid før eller på indeksdatoen som oppfyller alle kriteriene nedenfor: a) Gjennomsnittlig lungearterietrykk større enn (>) 20 millimeter kvikksølv (mm Hg), og b) Pulmonalarterie kiletrykk eller venstre ventrikkel ende diastolisk trykk mindre enn eller lik (<=) 15 mm Hg, og c) Pulmonal vaskulær motstand større enn eller lik (>=) 3 treenheter (det vil si >= 240 dyn sekunder per centimeter penta [dyn∙sek/cm^5])
- Deltakeren tilfredsstiller enten a eller b: a) Nystartet 1 eller flere PAH-terapi(er) (som monoterapi eller tilleggsbehandling) på indeksdato. Disse nystartede PAH-behandlingene skal ikke ha blitt brukt innen 3 måneder etter indeksdatoen; b) Tar macitentan 10 milligram (mg) behandling (som monoterapi eller i kombinasjon) uten endringer i PAH-behandling innen 3 måneder før indeksdatoen
- Alle pålagte vurderinger må utføres og registreres ved baseline-besøket før oppstart av den nye PAH-behandlingen på indeksdatoen eller registrering i studien.
- Kun for pulmonal arteriell hypertensjon-symptomer og påvirkning (PAH-SYMPACT) substudie: Deltakere som starter endotelinreseptorantagonist (ERA) eller fosfodiesterase-5-hemmerbehandlinger ved indeksdato eller ved behandlingsendring, må gi samtykke til å delta i den valgfrie PAH-SYMPACT delstudie. Avslag på å gi samtykke til den valgfrie PAH-SYMPACT-delstudien vil ikke utelukke en deltaker fra å delta i hovedstudien
Ekskluderingskriterier:
- Deltakere registrert i enhver intervensjonell klinisk studie med en undersøkelsesterapi i 3-månedersperioden før indeksdato
- For tiden registrert i en observasjonsstudie sponset eller administrert av et Janssen-selskap
- Tilstedeværelse av moderat eller alvorlig obstruktiv lungesykdom (tvungen ekspirasjonsvolum i løpet av 1 sekund [FEV1] / tvungen vitalkapasitet [FVC] <70 %; og FEV1 <60 % av forventet etter administrering av bronkodilatator) hos deltakere med en kjent eller mistenkt historie med betydelig lungesykdom, som dokumentert ved en spirometritest utført innen 1 år før screening
- Tilstedeværelse av moderat eller alvorlig restriktiv lungesykdom (for eksempel total lungekapasitet eller FVC <60 prosent [%] av normal antatt verdi) hos deltakere med en kjent eller mistenkt historie med betydelig lungesykdom, som dokumentert ved en spirometritest utført innen 1. år før screening
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Annen
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Deltakere med PAH
Deltakere med pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) som nylig starter en eller flere PAH-terapi(er) på indeksdatoen (datoen da en deltaker starter den første nye PAH-behandlingen etter baseline-vurderinger) i en rutinemessig klinisk setting, enten som førstelinjebehandling, som erstatningsterapier, som samtidig med andre PAH-behandlinger, eller allerede har mottatt macitentan 10 milligram (mg) i minst 3 måneder før indeksdatoen.
Den primære datakilden for denne studien vil være medisinske journaler til hver deltaker.
|
Ingen legemidler vil bli administrert som en del av denne studien.
Data fra den virkelige verden vil bli samlet inn hos deltakere som nylig starter PAH-behandlinger i rutinemessig klinisk setting eller allerede har fått macitentan 10 mg i minst 3 måneder før indeksdatoen.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til alle Cause Death
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Tidspunkt for all dødsårsak vil bli rapportert.
Død av alle årsaker definert som dødsfall på grunn av en hvilken som helst årsak.
|
Inntil 6 år
|
|
Tid til død på grunn av pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) eller første sykehusinnleggelse på grunn av PAH
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Tid til død på grunn av PAH eller første sykehusinnleggelse på grunn av PAH vil bli rapportert.
|
Inntil 6 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til død på grunn av PAH
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Tid til død på grunn av PAH vil bli rapportert.
|
Inntil 6 år
|
|
Tid til første sykehusinnleggelse av alle årsaker
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Tid til første sykehusinnleggelse av alle årsaker vil bli rapportert.
|
Inntil 6 år
|
|
Tid til første sykelighet/dødelighet
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Tid til første sykelighet/dødelighet vil bli rapportert.
Død av alle årsaker, ikke-planlagt sykehusinnleggelse på grunn av PAH (inkludert for forverring av PAH, atrial septostomi, lungetransplantasjon med eller uten hjertetransplantasjon, eller initiering av parenterale prostacykliner), PAH-relatert sykdomsprogresjon, definert som (begge kriteriene må være fornøyd): Minst 15 prosent (%) reduksjon i 6-minutters gangavstand (6MWD) fra baseline- eller behandlingsendringsbesøk, og initiering av ytterligere PAH-behandling eller forverring av Verdens helseorganisasjons (WHO) funksjonsklasse (FC) vil bli samlet inn for morbiditet/dødelighetsvurdering.
|
Inntil 6 år
|
|
Tid for klinisk forverring
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Tid til klinisk forverring vil bli rapportert.
Død av alle årsaker, ikke-planlagt sykehusinnleggelse på grunn av PAH (inkludert for forverring av PAH, atrial septostomi, lungetransplantasjon med eller uten hjertetransplantasjon, eller initiering av parenterale prostacykliner), PAH-relatert forverring identifisert ved minst ett kriterium: forverring av WHO FC, forverring med minst 15 % i treningskapasitet, målt ved 6MWD, vil eventuelle tegn eller symptomer på høyresidig hjertesvikt samles inn for klinisk forverring vurdering.
|
Inntil 6 år
|
|
Medisinsk ressursutnyttelse
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Antall per år av alle årsaker og PAH-relaterte sykehusinnleggelser; antall sykehusdager per år for alle årsaker og PAH-relaterte årsaker; antall per år legevaktbesøk for alle årsaker og for PAH-relaterte årsaker som ikke resulterer i sykehusinnleggelse vil bli samlet inn for vurdering av medisinsk ressursutnyttelse.
|
Inntil 6 år
|
|
Bytt fra baseline på 6 minutters gange (6MWD)
Tidsramme: Baseline opptil 6 år
|
Endring fra baseline i 6MWD i henhold til ikke-invasive kriterier vil bli vurdert i henhold til lav (større enn [>] 440 meter [m]), middels (165-440m) og høyrisikokategori (mindre enn [<] 165m ).
|
Baseline opptil 6 år
|
|
Endring fra baseline i Verdens helseorganisasjons (WHO) funksjonsklasse (FC)
Tidsramme: Baseline opptil 6 år
|
Endring fra baseline i WHO FC i henhold til ikke-invasive kriterier vil bli vurdert i henhold til lav (I, II), middels (III) og høyrisikokategori (IV).
|
Baseline opptil 6 år
|
|
Endring fra baseline i N-terminal-pro-hormon hjernen natriuretisk peptid (NT-proBNP)
Tidsramme: Baseline opptil 6 år
|
Endring fra baseline i NT-proBNP i henhold til ikke-invasive kriterier vil bli vurdert i henhold til lav (<300 nanogram per liter [ng/l]), middels (300-1400ng/l) og høyrisikokategori (>1400) ng/l).
|
Baseline opptil 6 år
|
|
Tid til forverring i WHO FC
Tidsramme: Inntil 6 måneder
|
Tid til forverring i WHO FC vil bli rapportert.
|
Inntil 6 måneder
|
|
Endring fra baseline i antall ikke-invasive lavrisikokriterier basert på WHO FC, 6MWD og NT-proBNP
Tidsramme: Baseline opptil 6 år
|
Endring fra baseline i antall ikke-invasive lavrisikokriterier basert på WHO FC, 6MWD og NT-proBNP vil bli rapportert.
|
Baseline opptil 6 år
|
|
Tid til dødsfall av alle årsaker Basert på antall lavrisiko-ikke-invasive kriterier Basert på WHO FC, 6MWD og NT-proBNP
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Tid til død av alle årsaker basert på antall ikke-invasive lavrisikokriterier basert på WHO FC, 6MWD og NT-proBNP vil bli rapportert.
|
Inntil 6 år
|
|
Endring fra baseline i antall deltakere innenfor hver samlet risikokategori (lav, middels eller høy) i henhold til de ikke-invasive kriteriene
Tidsramme: Baseline opptil 6 år
|
Endring fra baseline i antall deltakere innenfor hver overordnet risikokategori (lav, middels eller høy) i henhold til ikke-invasive lavrisikokriterier vil bli vurdert i henhold til følgende parametere: WHO FC-lav (I, II), middels ( III), og høyrisikokategori (IV); 6MWD- lav (> 440m), middels (165-440m), og høyrisikokategori (< 165m), og <165m; og NT-proBNP- lav (<300ng/l), middels (300-1400ng/l), og høyrisikokategori (>1400 ng/l).
|
Baseline opptil 6 år
|
|
Endring fra baseline i antall deltakere innenfor hver overordnet risikokategori (lav, middels eller høy) i henhold til registeret for å evaluere tidlig og langsiktig PAH-sykdomsbehandling (REVEAL) Lite 1-variabler
Tidsramme: Baseline opptil 6 år
|
Endring fra baseline i antall deltakere innenfor hver overordnet risikokategori (lav, middels eller høy) i henhold til REVEAL Lite 1-variabler vil bli rapportert.
REVEAL Lite 1 variabler risikokalkulator bestemmer risikostatusen, og skårene (spenner fra 0 til 19) kan defineres som: lav risiko som en skåre på mindre enn eller lik (<=) 6, middels risiko som en skåre på 7 eller 8, og høy risiko som en score større enn eller lik (>=) 9 for overlevelsesratene.
|
Baseline opptil 6 år
|
|
Endring fra baseline i antall deltakere innenfor hver samlet risikokategori (lav, middels eller høy) i henhold til REVEAL Lite 2-variabler
Tidsramme: Baseline opptil 6 år
|
Endring fra baseline i antall deltakere innenfor hver overordnet risikokategori (lav, middels eller høy) i henhold til REVEAL Lite 2-variabler vil bli rapportert.
REVEAL Lite 2 variabler risikokalkulator bestemmer risikostatusen, og poengsummene (spenner fra 1 til 14) kan defineres som: lav risiko som en score på <= 5, middels risiko som en score på 6 eller 7, og høy risiko som en score på >= 8 for overlevelsesratene.
|
Baseline opptil 6 år
|
|
Tid til dødsfall av alle årsaker basert på risikokategorien bestemt av de ikke-invasive kriteriene
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Tid til død av alle årsaker basert på risikokategorien bestemt av de ikke-invasive kriteriene vil bli rapportert.
|
Inntil 6 år
|
|
Tid til dødsfall av alle årsaker basert på risikokategorien bestemt av REVEAL Lite 1
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Tid til dødsfall av alle årsaker basert på risikokategorien bestemt av REVEAL Lite 1 vil bli rapportert.
|
Inntil 6 år
|
|
Tid til dødsfall av alle årsaker basert på risikokategorien bestemt av REVEAL Lite 2
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Tid til dødsfall av alle årsaker basert på risikokategorien bestemt av REVEAL Lite 2 vil bli rapportert.
|
Inntil 6 år
|
|
Risikovurderingsstrategier for klinisk forverring eller død
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Vurderingen av risikokategori for klinisk forverring og død vil bli vurdert av følgende 3 risikovurderingsstrategier: antall lavrisiko-ikke-invasive kriterier basert på WHO FC, 6MWD og NT-proBNP.
|
Inntil 6 år
|
|
Endring fra baseline i helserelatert livskvalitet (HRQoL) målt ved symptomer og virkningsspørreskjema for bruk i klinisk praksis (SYMPACT-CP) spørreskjema
Tidsramme: Baseline opptil 6 år
|
En modifisert versjon av PAH-SYMPACT for bruk i klinisk praksis (SYMPACT-CP), er laget for bruk i rutinemessig klinisk praksis, som en vurdering for å støtte symptomovervåking og veilede behandlingsbeslutninger fra helsepersonell.
I SYMPACT-CP er 24-timers tilbakekallingsperioden for oksygenbrukselementet og de 11 symptomelementene endret til en 1 ukes tilbakekallingsperiode.
SYMPACT-CP inkluderer også 11 innvirkningselementer (med en 1 ukes tilbakekallingsperiode).
Denne endringen ble gjort med den hensikt å administrere spørreskjemaet på et enkelt tidspunkt.
|
Baseline opptil 6 år
|
|
Endring fra baseline i helserelatert livskvalitet vurdert av European Quality of Life (EuroQoL) Group, 5-Dimensjon, 5-Level Questionnaire (EQ-5D-5L)
Tidsramme: Baseline opptil 6 år
|
EQ-5D-5L er et instrument for å måle helserelatert livskvalitet bestående av et beskrivende system og visuell analog skala (VAS).
Det beskrivende systemet omfatter 5 dimensjoner: mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon.
Hver dimensjon har 5 nivåer av opplevde problemer (1 indikerer ingen problem, 2 indikerer små problemer, 3 indikerer moderate problemer, 4 indikerer alvorlige problemer, 5 indikerer ekstreme problemer).
Deltakeren velger et svar for hver av 5 dimensjoner med tanke på den responsen som passer best til hans eller hennes helse "i dag".
Svarene på de 5 dimensjonene brukes til å beregne en enkelt poengsum som strekker seg fra 0 (dårligste helsetilstand) til 100 (bedre helsetilstand) som representerer den generelle helsetilstanden til individet.
|
Baseline opptil 6 år
|
|
Endring fra baseline i helserelatert livskvalitetsstatus som vurdert av 36-elements kortskjema helseundersøkelse (SF-36) v2 akutt spørreskjema
Tidsramme: Baseline opptil 6 år
|
SF-36 v2 akutt spørreskjema er en 36-elements kortskjemaundersøkelse som brukes til å vurdere deltakerens livskvalitet.
I SF-36 v2 Acute Questionnaire instrueres deltakerne om å vurdere sin helse og kapasitet til å utføre dagliglivets aktiviteter på åtte domener, inkludert fysisk funksjon, fysiske rollebegrensninger, kroppslig smerte, generell helse, vitalitet, sosial funksjon, følelsesmessige rollebegrensninger, og psykisk helse den siste uken.
Skårene varierer fra 0 (laveste eller dårligst mulig funksjonsnivå) til 100 (høyest eller best mulig funksjonsnivå).
|
Baseline opptil 6 år
|
|
Endring fra baseline i PAH-spesifikk medisinoverholdelse som vurdert av Morisky medisinoverholdelsesskala-8 (MMAS-8) poengsum
Tidsramme: Baseline opptil 6 år
|
MMAS-8 brukes ofte i standard klinisk praksis og et validert mål på behandlingsoverholdelse.
MMAS-8 inkluderer 8 spørsmål som vurderer omfanget av overholdelse eller manglende overholdelse og årsaker til manglende overholdelse.
|
Baseline opptil 6 år
|
|
Endring fra baseline i spørsmål om medisinoverholdelse for hver foreskrevet PAH-terapiklasse
Tidsramme: Baseline opptil 6 år
|
Endring fra baseline i spørsmål om medisinoverholdelse for hver foreskrevet PAH-terapiklasse vil bli rapportert.
|
Baseline opptil 6 år
|
|
Endring fra baseline i PAH-spesifikk medisinoverholdelse som vurderes ved pulmonal arteriell hypertensjon-symptomer og påvirkning (PAH-SYMPACT) spørreskjema
Tidsramme: Baseline opptil 6 år
|
PAH-SYMPACT-spørreskjemaet, som kun gjelder for deltakere som meldte seg på PAH-SYMPACT-delstudien, er et PRO-instrument og består av 2 deler: symptomdelen og Impacts-delen.
Det er ingen total symptomscore; de 2 domenene er: kardiopulmonale symptomer og kardiovaskulære symptomer.
Impacts-delen har 2 domener: Physical Impacts Domain og Cognitive/Emotional Impacts Domain som inneholder henholdsvis 7 og 4 elementer.
Hvert element har en 5-punkts Likert-svarskala (0=ikke i det hele tatt, 1=mild, 2=moderat, 3=alvorlig og 4=svært alvorlig).
De gjennomsnittlige individuelle ukentlige symptomelementskårene er aggregert etter domene, og summen blir deretter delt på antall symptomelementer i det respektive domene.
Dette fører til at gjennomsnittlig ukentlig domenepoengsum varierer fra 0-4 for hver deltaker med høyere poengsum som indikerer større symptomalvorlighet eller verre effekt.
|
Baseline opptil 6 år
|
|
Endring fra baseline i pasientens globale vurdering av sykdomsgrad (PGA-S) av PAH
Tidsramme: Baseline opptil 6 år
|
Endring fra baseline i PGA-S for PAH vil bli rapportert.
Det inkluderer alvorlighetsgraden av PAH-symptomer, slik som ingen, milde, moderate, alvorlige og svært alvorlige.
|
Baseline opptil 6 år
|
|
PAH-symptomer og påvirkning ved bruk av SYMPACT-CP-spørreskjema
Tidsramme: Baseline opptil 6 år
|
PAH-symptomer og påvirkning ved bruk av SYMPACT-CP spørreskjema vil bli rapportert.
|
Baseline opptil 6 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Actelion Clinical Trial, Actelion
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
14. oktober 2021
Primær fullføring (Faktiske)
20. desember 2022
Studiet fullført (Faktiske)
20. desember 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
29. juni 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
29. juni 2021
Først lagt ut (Faktiske)
9. juli 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
31. januar 2025
Sist bekreftet
1. januar 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CR109007
- 67896062PAH4005 (Annen identifikator: Actelion)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Datadelingspolicyen til Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson og Johnson er tilgjengelig på www.janssen.com/clinical-
forsøk/transparens.
Som nevnt på dette nettstedet, kan forespørsler om tilgang til studiedata sendes gjennom Yale Open Data Access (YODA) prosjektnettsted på yoda.yale.edu
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .