Disulfiram med kobberglukonat og liposomalt doksorubicin ved behandlingsrefraktære sarkomer

Inklusjonskriterier:

• Må ha histologisk bekreftet residiverende eller refraktært sarkom.
• Må ha målbar sykdom etter RECIST-kriterier ved studieopptak
• Ytelsesstatus for Karnofsky/Lansky ≥50 %

• Må ha normal organ- og margfunksjon som definert nedenfor:

  • Absolutt nøytrofiltall ≥1000/mcL
  • Blodplateantall ≥ 100 000/mcL
  • Totalt bilirubin innenfor normale institusjonelle grenser
  • AST (SGOT) ≤ 2,5 X institusjonell øvre normalgrense
  • ALT (SGPT) ≤ 2,5 X institusjonell øvre normalgrense
  • Serumkreatinin ≤1,5X institusjonell normalgrense
• Må kunne svelge piller eller konsumere innholdet av DSF og kapsler drysset på mat.
• Deltakere, eller foreldre/foresatte for deltakere <18 år (yo), må ha evne til å forstå og vilje til å signere et skriftlig informert samtykkedokument.
• Må avstå fra alkohol under studiet.
• Tidligere behandlingstoksisiteter må ha stabilisert seg eller gått over til ≤ grad 1 i henhold til NCI CTCAE versjon 5.0 bortsett fra alopecia, nevropati og hematologiske kriterier (må oppfylle kriteriene for normal organ- og margfunksjon ovenfor).
• Deltakere ≥18 år må godta pre-og post-behandling kjernenål tumor biopsier. For deltakere <18 år er biopsier valgfrie. Biopsier vil ikke bli utført hvis de anses som utrygge av intervensjonsradiologer som skal utføre prosedyren og ikke er en del av studieteamet for å unngå skjevhet.
• Må avstå fra seksuell omgang eller bruke passende, svært effektive prevensjonstiltak.

Ekskluderingskriterier:

• Har aktiv, ukontrollert bakteriell, viral eller soppinfeksjon(er) som krever systemisk terapi
• Har en historie med allergi eller overfølsomhet overfor noen av studiemedikamentene, deres farmasøytiske klasse eller noen av deres hjelpestoffer. Deltakeren viser noen av hendelsene som er skissert i kontraindikasjoner eller spesielle advarsler og forsiktighetsregler i pakningsvedlegget for liposomalt doksorubicin forskrivningsinformasjon eller i etterforskerens brosjyre for DSF/Cu.
• Har en samtidig alvorlig medisinsk eller psykiatrisk sykdom som etter etterforskerens mening kan kompromittere deltakerens sikkerhet eller studiedataintegriteten.
• Er for tiden registrert i en hvilken som helst annen klinisk protokoll eller undersøkelsesstudie som involverer administrering av antineoplastiske forbindelser for behandling av deres sarkom.
• Er uvillig eller ute av stand til å overholde studieprosedyrer.
• Kjenne til tilstand som forhindrer sikker administrering av kobber som kobberallergi eller Wilsons sykdom.
• Etterforskeren mener deltakelse i denne studien ville være skadelig eller til ingen fordel for den potensielle deltakeren