Disulfiram con gluconato di rame e doxorubicina liposomiale nei sarcomi refrattari al trattamento

Criterio di inclusione:

• Deve avere un sarcoma recidivato o refrattario confermato istologicamente.
• Deve avere una malattia misurabile secondo i criteri RECIST al momento dell'arruolamento nello studio
• Performance status di Karnofsky/Lansky ≥50%

• Deve avere una normale funzione degli organi e del midollo come definito di seguito:

  • Conta assoluta dei neutrofili ≥1.000/mcL
  • Conta piastrinica ≥ 100.000/mcL
  • Bilirubina totale entro i normali limiti istituzionali
  • AST (SGOT) ≤ 2,5 X limite superiore istituzionale del normale
  • ALT (SGPT) ≤ 2,5 X limite superiore istituzionale del normale
  • Creatinina sierica ≤1,5X limite istituzionale del normale
• Deve essere in grado di deglutire pillole o consumare il contenuto del DSF e delle Capsule cosparse sul cibo.
• I partecipanti, o i genitori/tutori per i partecipanti <18 anni (anni), devono avere la capacità di comprendere e la volontà di firmare un documento di consenso informato scritto.
• Deve astenersi dall'alcol durante lo studio.
• Le tossicità del trattamento precedente devono essersi stabilizzate o risolte a ≤ Grado 1 secondo NCI CTCAE versione 5.0 ad eccezione di alopecia, neuropatia e criteri ematologici (devono soddisfare i normali criteri di funzionalità degli organi e del midollo di cui sopra).
• I partecipanti ≥18anni devono accettare le biopsie del tumore con ago del nucleo pre e post-trattamento. Per i partecipanti <18 anni le biopsie sono facoltative. Le biopsie non verranno eseguite se ritenute non sicure dai radiologi interventisti che eseguiranno la procedura e non fanno parte del team di studio per evitare pregiudizi.
• Deve astenersi dai rapporti sessuali o utilizzare misure di controllo delle nascite appropriate e altamente efficaci.

Criteri di esclusione:

• Ha una o più infezioni batteriche, virali o fungine attive e non controllate che richiedono una terapia sistemica
• - Ha una storia di allergia o ipersensibilità a uno qualsiasi dei farmaci in studio, alla loro classe farmaceutica o a uno qualsiasi dei loro eccipienti. Il partecipante presenta uno qualsiasi degli eventi descritti nelle sezioni Controindicazioni o Avvertenze e precauzioni speciali dei foglietti illustrativi delle informazioni sulla prescrizione della doxorubicina liposomiale o nella brochure dello sperimentatore per DSF/Cu.
• Ha una grave malattia medica o psichiatrica concomitante che, a parere dello sperimentatore, potrebbe compromettere la sicurezza del partecipante o l'integrità dei dati dello studio.
• È attualmente arruolato in qualsiasi altro protocollo clinico o studio sperimentale che preveda la somministrazione di composti antineoplastici per il trattamento del loro sarcoma.
• Non vuole o non è in grado di rispettare le procedure dello studio.
• Conoscere le condizioni che impediscono la somministrazione sicura di rame come un'allergia al rame o la malattia di Wilson.
• L'investigatore ritiene che la partecipazione a questo studio sarebbe dannosa o di nessun beneficio per il potenziale partecipante