En studie av Acthar Gel alene eller med takrolimus for å redusere proteinuri hos pasienter med fibrillær glomerulopati (FACT)
27. oktober 2022 oppdatert av: NephroNet, Inc.
En multisenter, komparativ sikkerhet og effektstudie av ACTHar Gel alene eller i kombinasjon med oral takrolimus for å redusere urinproteinuri hos pasienter med idiopatisk DNAJB9 positiv fibrillær glomerulopati
En multisenter, komparativ sikkerhet og effektstudie av Acthar gel alene eller i kombinasjon med oral takrolimus for å redusere urinproteinuri hos pasienter med idiopatisk DNAJB9 positiv fibrillær glomerulopati.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
En multisenter, komparativ sikkerhet og effektstudie av Acthar gel alene eller i kombinasjon med oral takrolimus for å redusere urinproteinuri hos pasienter med idiopatisk DNAJB9 positiv fibrillær glomerulopati.
Denne studien vil være en multisenter, prospektiv, randomisert, åpen intervensjonsstudie med 34 pasienter randomisert til 52 uker med ACTHar gel alene eller Acthar gel pluss oral takrolimus.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Forventet)
34
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Stanford, California, Forente stater, 94305
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- University of Colorado Anschutz Medical Department of Medicine Division of Renal Diseases and Hypertension
-
-
Georgia
-
Lawrenceville, Georgia, Forente stater, 30046
- Georgia Nephrology DBA Georgia Nephrology Research Institute
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Columbia University Research Dept of Nephrology
-
-
Pennsylvania
-
Bethlehem, Pennsylvania, Forente stater, 18017
- Northeast Clinical Research Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann/kvinne alder > 18
- Biopsi påvist fibrillær glomerulonefritt innen 3 år etter randomisering av studien
- Stabil maksimale hemmingstider for renin-angiotensin-aldosteronsystemet 4 uker før randomisering Merk: Maksimal RAAS-hemming vil overlates til nettstedets hovedetterforskers skjønn
- Estimert glomerulær filtreringshastighet > 25 ml/min beregnes ved hjelp av formelen for kronisk nyresykdom-EPI
- Protein/kreatinin-forhold > 2000 mg/g 5) Merk: Hvis protein/kreatinin er mindre enn 2000 mg/gm, kan en formell 24-timers urinsamling for totalt protein utføres. Det totale 24-timers proteinet må >/= 2000 mg.
- Blodtrykk målrettet til < 140/90 ved randomiseringstidspunktet
- Pasienter med monoklonal gammopati uten myelom i anamnesen vil være kvalifisert.
- Pasienter med monoklonal farging for fibrillære fibre vil bli ekskludert
- Pasienter med type II ikke-insulinavhengig diabetes vil være kvalifisert forutsatt at nyrebiopsien ikke viser nodulære Kimmelstiel Wilson-lesjoner
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter med MGUS og historie med myelom vil ikke være kvalifisert
- Pasienter med aktiv viral produksjon av enten hepatitt B eller C som bevis ved historisk polymerasekjedereaksjon tester positivt for aktiv virusutskillelse
- HIV seropositivitet
- Nyrebiopsidata med > 50 % interstitiell fibrose
- Pasient med aktivt eller kjent lymfom
- Pasienter med insulinavhengig diabetes mellitus vil bli ekskludert. Merk: Pasienter med type II diabetes mellitus som er godt kontrollert uten behov for insulin vil være kvalifisert for studien.
- Pasienter med type II ikke-insulinavhengig diabetes vil være kvalifisert forutsatt at nyrebiopsien ikke viser nodulære Kimmelstiel Wilson-lesjoner.
- Pasienter som får steroider, mykofenolatmofetil, cyklofosfamid, azatioprin eller annet immunsuppressivt middel med 4 ukers randomisering av studien. Merk: Utvasking av disse medisinene vil bli tillatt ved screeningbesøket
- Pasienter som har mottatt Rituximab eller B-cellemodifiserende biologisk behandling innen 6 måneder etter randomisering
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Behandling med Acthar gel
Gruppe 1 - (17 pasienter) Acthar gel 80 enheter 2 ganger i uken alene i 12 måneders behandling.
|
Oppfølging og observasjon i 12 måneder med Acthar gel eller Acthar gel og takrolimus
Andre navn:
|
|
Aktiv komparator: Behandling med kombinasjon Acthar gel og takrolimusbehandling
Gruppe 2 - (17 pasienter) Acthar får 80 enheter 2 ganger i uken pluss oral takrolimus 1,0 mg to ganger daglig titrert til bunnnivåer av takrolimus mellom 4-6 ng/ml
|
Oppfølging og observasjon i 12 måneder med Acthar gel eller Acthar gel og takrolimus
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringen i UP/CR-forhold med behandling av Acthar gel 80 enheter subkutant 2 ganger i uken alene
Tidsramme: 12 måneder
|
Endringen i protein/kreatinin-forholdet hos pasienter med biopsi påvist Fibrillær etter 12 måneders behandling med behandlet med Acthar gel (80 enheter subkutant 2 ganger i uken) alene
|
12 måneder
|
|
Endringen i UP/CR-forhold ved behandling av Acthar gel 80 enheter subkutant 2 ganger i uken i kombinasjon med oral takrolimus
Tidsramme: 12 måneder
|
Endringen i protein/kreatinin ratio hos pasienter med biopsi påvist Fibrillær etter 12 måneders behandling med behandlet med Acthar gel 80 enheter 2 ganger i uken subkutan uke i kombinasjon med oral takrolimus 1,0 mg oralt to ganger daglig.
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Den relative endringen i protein/kreatinin-forhold ved 24 måneder
Tidsramme: 24 måneder
|
Den relative endringen i protein/kreatinin etter 24 måneder (12 måneder etter seponering av både Acthar og Tacrolimus) i Acthar gelgruppen og Acthar gel pluss Tacrolimus gruppen.
|
24 måneder
|
|
Prosentandel av pasienter fullstendig eller delvis respons
Tidsramme: 12 måneder
|
Prosentandelen av pasienter i Acthar gel alene versus Acthar gel + Takrolimus-gruppen som oppnår fullstendig, delvis eller klinisk respons etter 12 måneders behandling
|
12 måneder
|
|
Endringen i estimert glomerulær filtreringshastighet
Tidsramme: 24 måneder
|
Endringen i estimert glomerulær filtrasjonshastighet mellom Acthar gel og Acthar Gel pluss takrolimus-gruppene etter 24 måneders behandling med Acthar gel alene eller i kombinasjon med oral takrolimus.
I tillegg vil vi også sammenligne den relative endringen i eGFR mellom de pasientene som får Acthar gel alene med de som er randomisert til kombinasjonsbehandling.
|
24 måneder
|
|
For å sammenligne endringen i urinbiomarkører av Urinary VEGF 121, 165 189 og206, Urinary MCP-1, Urinary Synaptopodin, Urinary TGF-beta, Urinary Podocalyxin og Urinary Nephrin
Tidsramme: 12 måneder
|
For å sammenligne endringen i urinbiomarkører ved baseline og etter 12 måneders behandling med Acthar gel alene eller i kombinasjon med takrolimus. Pasientens urinbiomarkørnivåer etter 12 måneders behandling vil bli sammenlignet mellom gruppen Acthar gel alene og Acthar gel pluss takrolimus gruppen.
|
12 måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å avgjøre om pasienter med samtidig type II diabetes mellitus resulterte i hyperglykemi, økt proteinuri, tap av nyrefunksjon eller førte til immunsuppressive terapier
Tidsramme: 24 måneder
|
For å avgjøre om Acthar gelbehandling resulterte i hyperglykemi hos pasienter med samtidig diabetes og om det førte til tidlig avslutning av studien.
Vi vil også finne ut om tilstedeværelsen av diabetes førte til økt proteinuri over tid, førte til raskere nedgang i nyrefunksjonen og endret responsen på immunsuppressiv terapi.
|
24 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: James Tumlin, MD, NephroNet, Inc.
- Studieleder: Jeremy Whitson, BS, NephroNet, Inc.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
14. mars 2019
Primær fullføring (Forventet)
27. oktober 2023
Studiet fullført (Forventet)
27. oktober 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
23. august 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. september 2022
Først lagt ut (Faktiske)
19. september 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
31. oktober 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
27. oktober 2022
Sist bekreftet
1. oktober 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- NN-002
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .