Studie Acthar gelu samotného nebo s takrolimem ke snížení proteinurie u pacientů s fibrilární glomerulopatií (FACT)
27. října 2022 aktualizováno: NephroNet, Inc.
Multicentrická srovnávací studie bezpečnosti a účinnosti gelu ACTHar samotného nebo v kombinaci s perorálním takrolimem ke snížení proteinurie moči u pacientů s idiopatickou DNAJB9 pozitivní fibrolární glomerulopatií
Multicentrická, srovnávací studie bezpečnosti a účinnosti gelu Acthar samostatně nebo v kombinaci s perorálním takrolimem ke snížení proteinurie v moči u pacientů s idiopatickou DNAJB9 pozitivní fibrilární glomerulopatií.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Multicentrická, srovnávací studie bezpečnosti a účinnosti gelu Acthar samostatně nebo v kombinaci s perorálním takrolimem ke snížení proteinurie v moči u pacientů s idiopatickou DNAJB9 pozitivní fibrilární glomerulopatií.
Tato studie bude multicentrická, prospektivní, randomizovaná, otevřená intervenční studie s 34 pacienty randomizovanými do 52 týdnů podávání samotného gelu ACTHar nebo gelu Acthar plus perorálního takrolimu.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
34
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Stanford, California, Spojené státy, 94305
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- University of Colorado Anschutz Medical Department of Medicine Division of Renal Diseases and Hypertension
-
-
Georgia
-
Lawrenceville, Georgia, Spojené státy, 30046
- Georgia Nephrology DBA Georgia Nephrology Research Institute
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University Research Dept of Nephrology
-
-
Pennsylvania
-
Bethlehem, Pennsylvania, Spojené státy, 18017
- Northeast Clinical Research Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk muže/ženy > 18
- Biopsie prokázala Fibrilární glomerulonefritidu do 3 let od randomizace studie
- Stabilní maximální doby inhibice systému renin-angiotenzin-aldosteron 4 týdny před randomizací Poznámka: Maximální inhibice RAAS bude ponechána na uvážení hlavního zkoušejícího
- Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace > 25 ml/min vypočítaná podle vzorce Chronické onemocnění ledvin-EPI
- Poměr protein/kreatinin > 2000 mg/gm 5) Poznámka: Pokud je obsah proteinu/kreatininu nižší než 2000 mg/g, lze provést formální 24hodinový sběr moči pro stanovení celkového proteinu. Celkový 24hodinový protein bude potřebovat >/= 2000 mg.
- Krevní tlak cílený na < 140/90 v době randomizace
- Vhodné budou pacienti s monoklonální gamapatií bez anamnézy myelomu.
- Pacienti s monoklonálním barvením na fibrilární vlákna budou vyloučeni
- Pacienti s diabetem typu II nezávislým na inzulínu budou způsobilí za předpokladu, že renální biopsie neprokáže nodulární Kimmelstiel Wilsonovy léze
Kritéria vyloučení:
- Pacienti s MGUS a myelomem v anamnéze nebudou zahrnuti
- Pacienti s aktivní virovou produkcí buď hepatitidy B nebo C jako důkaz pozitivního testu historické polymerázové řetězové reakce na aktivní vylučování viru
- HIV séropozitivita
- Údaje z renální biopsie s > 50% intersticiální fibrózou
- Pacient s aktivním lymfomem nebo lymfomem v anamnéze
- Pacienti s diabetes mellitus závislým na inzulínu budou vyloučeni Poznámka: pacienti s diabetes mellitus typu II, kteří jsou dobře kontrolováni bez potřeby inzulínu, budou způsobilí pro studii.
- Pacienti s diabetem typu II nezávislým na inzulínu budou vhodní za předpokladu, že renální biopsie neprokáže nodulární Kimmelstiel Wilsonovy léze.
- Pacienti užívající steroidy, mykofenolát mofetil, cyklofosfamid, azathioprin nebo jiné imunosupresivní látky se 4týdenní randomizací studie Poznámka: Při screeningové návštěvě bude povoleno vymývání těchto léků
- Pacienti, kteří dostali rituximab nebo biologickou léčbu modifikující B buňky do 6 měsíců od randomizace
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Léčba gelem Acthar
Skupina 1 - (17 pacientů) Acthar gel 80 jednotek 2krát týdně samostatně po dobu 12 měsíců terapie.
|
Sledování a pozorování po dobu 12 měsíců bez Acthar gelu nebo Acthar gelu a takrolimu
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: Léčba kombinací Acthar gel a takrolimus
Skupina 2 - (17 pacientů) Acthar dostával 80 jednotek 2krát týdně plus perorální takrolimus 1,0 mg dvakrát denně titrovaný na nejnižší hladiny takrolimu mezi 4-6 ng/ml
|
Sledování a pozorování po dobu 12 měsíců bez Acthar gelu nebo Acthar gelu a takrolimu
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna poměru UP/CR při léčbě samotným gelem Acthar 80 jednotek subkutánně 2krát týdně
Časové okno: 12 měsíců
|
Změna poměru protein/kreatinin u pacientů s biopsií prokázanou fibrosou po 12 měsících léčby léčeným gelem Acthar (80 jednotek subkutánně 2krát týdně) samotným
|
12 měsíců
|
|
Změna poměru UP/CR při léčbě Acthar gelem 80 jednotek subkutánně 2krát týdně v kombinaci s perorálním takrolimem
Časové okno: 12 měsíců
|
Změna poměru protein/kreatinin u pacientů s biopsií prokázanou Fibrilární po 12 měsících léčby léčených Acthar gelem 80 jednotek 2krát týdně subkutánně v kombinaci s perorálním takrolimem 1,0 mg perorálně dvakrát denně.
|
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Relativní změna poměru protein/kreatinin po 24 měsících
Časové okno: 24 měsíců
|
Relativní změna proteinu/kreatininu po 24 měsících (12 měsíců po ukončení užívání přípravku Acthar i Tacrolimus) ve skupině gelu Acthar a skupině gelu Acthar plus takrolimus.
|
24 měsíců
|
|
Procento pacientů s úplnou nebo částečnou odpovědí
Časové okno: 12 měsíců
|
Procento pacientů ve skupině se samotným Acthar gelem oproti skupině Acthar gel + takrolimus, kteří dosáhli kompletní, částečné nebo klinické odpovědi po 12 měsících léčby
|
12 měsíců
|
|
Změna odhadované rychlosti glomerulární filtrace
Časové okno: 24 měsíců
|
Změna odhadované rychlosti glomerulární filtrace mezi skupinami Acthar gel a Acthar Gel plus Tacrolimus po 24 měsících léčby samotným Acthar gelem nebo v kombinaci s perorálním takrolimem.
Kromě toho také porovnáme relativní změnu eGFR mezi pacienty užívajícími Acthar gel samotný s pacienty randomizovanými na kombinovanou terapii.
|
24 měsíců
|
|
Porovnat změnu v močových biomarkerech močového VEGF 121, 165 189 a 206, močového MCP-1, močového synaptopodinu, močového TGF-beta, močového podokalyxinu a močového nefrinu
Časové okno: 12 měsíců
|
Porovnat změnu v močových biomarkerech na začátku a po 12 měsících léčby samotným Acthar gelem nebo v kombinaci s takrolimem. Hladiny biomarkerů v moči pacientů po 12 měsících léčby budou porovnány mezi skupinou léčenou Acthar gelem samotným a skupinou Acthar gel plus Tacrolimus.
|
12 měsíců
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zjistit, zda u pacientů se současným diabetes mellitus typu II došlo k hyperglykémii, zvýšené proteinurii, ztrátě renálních funkcí nebo vedly k imunosupresivní léčbě
Časové okno: 24 měsíců
|
Zjistit, zda gelová terapie Acthar vedla k hyperglykémii u pacientů se souběžným diabetem a zda to vedlo k předčasnému ukončení studie.
Zjistíme také, zda přítomnost diabetu vedla v průběhu času ke zvýšené proteinurii, vedla k rychlejšímu poklesu renálních funkcí a změnila odpověď na imunosupresivní léčbu.
|
24 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: James Tumlin, MD, NephroNet, Inc.
- Ředitel studie: Jeremy Whitson, BS, NephroNet, Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
14. března 2019
Primární dokončení (Očekávaný)
27. října 2023
Dokončení studie (Očekávaný)
27. října 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
23. srpna 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. září 2022
První zveřejněno (Aktuální)
19. září 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
31. října 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. října 2022
Naposledy ověřeno
1. října 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NN-002
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .