Studie for å identifisere og beskrive prediktive faktorer for tromboemboliske hendelser hos pasienter med høyrisiko polycytemi Vera (Prospero)
Prospektiv observasjonsstudie for å identifisere og beskrive prediktive faktorer for tromboemboliske hendelser hos pasienter med høyrisiko polycytemi Vera
Dette er en prospektiv observasjonsstudie som vil inkludere pasienter med høyrisiko Polycytemia Vera (PV) med minst én tromboembolisk hendelse (TE) etter diagnose eller opptil 2 år før diagnose.
Dette er en ikke-randomisert studie, og for å sikre et tilstrekkelig antall pasienter i begge kohorter, vil innrulleringen i hvert kohort avsluttes når målet på 150 pasienter er nådd.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Alle pasienter er allerede på behandling med hydroksyurea eller ruxolitinib ved registrering i henhold til klinisk praksis og uavhengig av deres deltakelse i denne studien. I tillegg samsvarer oppfølgingsbesøkene og evalueringsprosedyrene som kreves i studieprotokollen med gjeldende klinisk praksis. I henhold til lokale forskrifter knyttet til observasjonsstudier, er vurderinger som blodprøver begrunnet med formålet og begrunnelsen for studien (dvs. identifisering av mulige prediktive faktorer for TE) og anses som gjeldende klinisk praksis. Data relatert til andre prosedyrer vil bare bli samlet inn hvis slike prosedyrer utføres i henhold til klinisk praksis, men ikke er påkrevd ellers.
Pasienter i begge kohorter vil bli fulgt i 3 år etter innmelding og vil ha besøk i månedene 6, 12, 18, 24, 30 og 36. Et tidsvindu på ± 1 måned er tillatt for alle besøk.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Naples, Italia, 80131
- Novartis Investigative Site
-
-
AL
-
Alessandria, AL, Italia, 15121
- Novartis Investigative Site
-
-
AN
-
Ancona, AN, Italia, 60126
- Novartis Investigative Site
-
-
BA
-
Bari, BA, Italia, 70124
- Novartis Investigative Site
-
-
BO
-
Bologna, BO, Italia, 40138
- Novartis Investigative Site
-
-
CO
-
Como, CO, Italia, 22100
- Novartis Investigative Site
-
-
CS
-
Cosenza, CS, Italia, 87100
- Novartis Investigative Site
-
-
CT
-
Catania, CT, Italia, 95123
- Novartis Investigative Site
-
-
FI
-
Florence, FI, Italia, 50134
- Novartis Investigative Site
-
-
GE
-
Genova, GE, Italia, 16132
- Novartis Investigative Site
-
-
LE
-
Lecce, LE, Italia, 73100
- Novartis Investigative Site
-
Tricase, LE, Italia, 73039
- Novartis Investigative Site
-
-
MB
-
Monza, MB, Italia, 20900
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milan, MI, Italia, 20122
- Novartis Investigative Site
-
-
PA
-
Palermo, PA, Italia, 90127
- Novartis Investigative Site
-
Palermo, PA, Italia, 90146
- Novartis Investigative Site
-
-
PC
-
Piacenza, PC, Italia, 29121
- Novartis Investigative Site
-
-
PD
-
Padova, PD, Italia, 35128
- Novartis Investigative Site
-
-
PI
-
Pisa, PI, Italia, 56126
- Novartis Investigative Site
-
-
PR
-
Parma, PR, Italia, 43126
- Novartis Investigative Site
-
-
RC
-
Reggio Calabria, RC, Italia, 89124
- Novartis Investigative Site
-
-
RE
-
Reggio Emilia, RE, Italia, 42123
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Italia, 00168
- Novartis Investigative Site
-
Roma, RM, Italia, 00161
- Novartis Investigative Site
-
Roma, RM, Italia, 00189
- Novartis Investigative Site
-
-
SA
-
Pagani, SA, Italia, 84016
- Novartis Investigative Site
-
-
TO
-
Orbassano, TO, Italia, 10043
- Novartis Investigative Site
-
Torino, TO, Italia, 10126
- Novartis Investigative Site
-
-
TR
-
Terni, TR, Italia, 05100
- Novartis Investigative Site
-
-
VA
-
Varese, VA, Italia, 21100
- Novartis Investigative Site
-
-
VI
-
Vicenza, VI, Italia, 36100
- Novartis Investigative Site
-
-
VR
-
Verona, VR, Italia, 37134
- Novartis Investigative Site
-
-
VT
-
Viterbo, VT, Italia, 01033
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Signert informert samtykke må innhentes før deltakelse i studien.
- Alder ≥18 år.
- Diagnose av PV i henhold til WHO 2008 eller WHO 2016 og høyrisikostratifisering i henhold til European LeukemiaNet (ELN) klassifisering.
- Minst én TE etter diagnose eller inntil 2 år før diagnose.
- Pasienter på behandling med hydroksyurea ved innrullering og i minst 18 måneder før innrullering eller de på behandling med ruxolitinib som startet behandling inntil 18 måneder før innrullering.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Hydroxyurea
Pasienter som behandles med hydroksyurea ved påmelding og i minst 18 måneder før påmelding.
Pasienter kan bytte til ruxolitinib-behandling i løpet av studien i tilfelle utilstrekkelig respons eller intoleranse.
|
Prospektiv observasjonsstudie.
Det er ingen behandlingstildeling.
Pasienter som er foreskrevet med Hydroxyurea er kvalifisert til å delta i denne studien.
|
|
Ruxolitinib
Pasienter på behandling med ruxolitinib som startet behandling inntil 18 måneder før innskrivning.
|
Prospektiv observasjonsstudie.
Det er ingen behandlingstildeling.
Pasienter som er foreskrevet med Ruxolitinib er kvalifisert til å delta i denne studien.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av abnormiteter presentert hos pasienter med tromboemboliske hendelser (TEs) under oppfølgingen
Tidsramme: Inntil 36 måneder
|
Demografi, blodtrykk, laboratorieblodprøver og bruk av antiblodplater og/eller antikoagulantia er prediktorer for TE-forekomst, en univariat Cox-regresjonsmodell for gjentatte hendelser vil bli brukt for hver prediktor med tanke på alle TE-er som oppstår innen 12 måneder og tiden fra baseline til hver hendelse.
Prediktorer funnet statistisk signifikant på 5 %-nivået vil da bli vurdert i en multivariat Cox-regresjonsmodell for gjentatte hendelser.
|
Inntil 36 måneder
|
|
Blodtrykk
Tidsramme: Opp til måned 36
|
Blodtrykket kommer til å bli samlet
|
Opp til måned 36
|
|
Antall pasienter med unormal kroppsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: Opp til måned 36
|
Antall pasienter med unormal kroppsmasseindeks (BMI) vil bli samlet inn
|
Opp til måned 36
|
|
Antall pasienter med unormal vekt
Tidsramme: Opp til måned 36
|
Antall pasienter med unormal vekt vil bli samlet inn
|
Opp til måned 36
|
|
Antall pasienter med unormalt antall nøytrofiler (NEP).
Tidsramme: Inntil 36 måneder
|
Antall pasienter med unormalt antall nøytrofiler (NEP) vil bli samlet
|
Inntil 36 måneder
|
|
Antall pasienter med unormalt antall hvite blodlegemer (WBC)
Tidsramme: Inntil 36 måneder
|
Antall pasienter med unormale hvite blodverdier (WBC) vil bli samlet inn
|
Inntil 36 måneder
|
|
Antall pasienter med unormalt antall lymfocytter (LYP).
Tidsramme: Inntil 36 måneder
|
Antall pasienter med unormalt antall lymfocytter (LYP) vil bli samlet inn
|
Inntil 36 måneder
|
|
Antall deltakere som bruker blodplater og/eller antikoagulantia på forekomsten av TE
Tidsramme: Inntil 36 måneder
|
Antall deltakere som bruker blodplater og/eller antikoagulantia på forekomsten av tromboemboliske hendelser (TEs) vil bli samlet inn
|
Inntil 36 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Synergistiske kombinasjoner av prediktive faktorer
Tidsramme: Inntil 36 måneder
|
Synergistiske kombinasjoner av prediktive faktorer (røde blodlegemers distribusjonsbredde, nøytrofiler, lymfocytter, nøytrofil/lymfocyttforhold og blodplater). Synergiskåre er definert som produktet av de individuelle signifikansene til variabel 1 og 2 (forventet) delt på signifikansen til tovariabelmodellen (observert) For å undersøke tilfeller av ekstrem synergi, tilfeller der to variabler deler den gitte kohorten i høye -risikopasienter og lavrisikopasienter er langt bedre enn hver variabel alene. En enkel synergiscoringsmetrikk for å rangere variabel i form av synergi (S):S12=(P1*P2)/P12 der P1 og P2 er de maksimalt mulige (Cox-regresjonsavledet) p-verdier for variabel 1 og variabel 2 og P12 var maks. p-verdi mulig fra kombinasjonen av variabel 1 og 1. Denne synergien er ment å fange opp en variabel som kan gi eksklusiv ikke-redundant informasjon ved forsøk på å dele en kohort basert på risiko og kan gi en ekstra innsikt i den funksjonelle/kliniske begrunnelsen for en modell |
Inntil 36 måneder
|
|
Årlig forekomst av TE-er
Tidsramme: 36 måneder
|
Årlig forekomst av tromboemboliske hendelser (TEs) vil bli samlet inn
|
36 måneder
|
|
Forekomst av arterielle og venøse TE i hydroksyurea- og ruxolitinib-kohortene
Tidsramme: 36 måneder
|
Forekomst av arterielle og venøse TE i hydroksyurea- og ruxolitinib-kohortene vil bli samlet inn
|
36 måneder
|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser
Tidsramme: 36 måneder
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser i henhold til National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) v5.0.
|
36 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CINC424BIT01
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .