Studio per identificare e descrivere i fattori predittivi di eventi tromboembolici in pazienti con policitemia vera ad alto rischio (Prospero)
Studio osservazionale prospettico per identificare e descrivere i fattori predittivi di eventi tromboembolici in pazienti con policitemia vera ad alto rischio
Questo è uno studio osservazionale prospettico che arruolerà pazienti con policitemia vera (PV) ad alto rischio con almeno un evento tromboembolico (TE) dopo la diagnosi o fino a 2 anni prima della diagnosi.
Si tratta di uno studio non randomizzato e, per garantire un numero sufficiente di pazienti in entrambe le coorti, l'arruolamento in ciascuna coorte terminerà una volta raggiunto l'obiettivo di 150 pazienti.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Tutti i pazienti sono già in trattamento con idrossiurea o ruxolitinib al momento dell'arruolamento secondo la pratica clinica e indipendentemente dalla loro partecipazione a questo studio. Inoltre, le visite di follow-up e le procedure di valutazione richieste nel protocollo dello studio corrispondono all'attuale pratica clinica. Secondo le normative locali relative agli studi osservazionali, le valutazioni come gli esami del sangue sono giustificate dallo scopo e dal razionale dello studio (ovvero l'identificazione di possibili fattori predittivi di TE) e sono considerate pratica clinica corrente. I dati relativi ad altre procedure saranno raccolti solo se tali procedure vengono eseguite secondo la pratica clinica ma non sono altrimenti richieste.
I pazienti in entrambe le coorti saranno seguiti per 3 anni dopo l'arruolamento e avranno visite ai mesi 6, 12, 18, 24, 30 e 36. Per tutte le visite è consentita una finestra temporale di ± 1 mese.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
-
Naples, Italia, 80131
- Novartis Investigative Site
-
-
AL
-
Alessandria, AL, Italia, 15121
- Novartis Investigative Site
-
-
AN
-
Ancona, AN, Italia, 60126
- Novartis Investigative Site
-
-
BA
-
Bari, BA, Italia, 70124
- Novartis Investigative Site
-
-
BO
-
Bologna, BO, Italia, 40138
- Novartis Investigative Site
-
-
CO
-
Como, CO, Italia, 22100
- Novartis Investigative Site
-
-
CS
-
Cosenza, CS, Italia, 87100
- Novartis Investigative Site
-
-
CT
-
Catania, CT, Italia, 95123
- Novartis Investigative Site
-
-
FI
-
Florence, FI, Italia, 50134
- Novartis Investigative Site
-
-
GE
-
Genova, GE, Italia, 16132
- Novartis Investigative Site
-
-
LE
-
Lecce, LE, Italia, 73100
- Novartis Investigative Site
-
Tricase, LE, Italia, 73039
- Novartis Investigative Site
-
-
MB
-
Monza, MB, Italia, 20900
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milan, MI, Italia, 20122
- Novartis Investigative Site
-
-
PA
-
Palermo, PA, Italia, 90127
- Novartis Investigative Site
-
Palermo, PA, Italia, 90146
- Novartis Investigative Site
-
-
PC
-
Piacenza, PC, Italia, 29121
- Novartis Investigative Site
-
-
PD
-
Padova, PD, Italia, 35128
- Novartis Investigative Site
-
-
PI
-
Pisa, PI, Italia, 56126
- Novartis Investigative Site
-
-
PR
-
Parma, PR, Italia, 43126
- Novartis Investigative Site
-
-
RC
-
Reggio Calabria, RC, Italia, 89124
- Novartis Investigative Site
-
-
RE
-
Reggio Emilia, RE, Italia, 42123
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Italia, 00168
- Novartis Investigative Site
-
Roma, RM, Italia, 00161
- Novartis Investigative Site
-
Roma, RM, Italia, 00189
- Novartis Investigative Site
-
-
SA
-
Pagani, SA, Italia, 84016
- Novartis Investigative Site
-
-
TO
-
Orbassano, TO, Italia, 10043
- Novartis Investigative Site
-
Torino, TO, Italia, 10126
- Novartis Investigative Site
-
-
TR
-
Terni, TR, Italia, 05100
- Novartis Investigative Site
-
-
VA
-
Varese, VA, Italia, 21100
- Novartis Investigative Site
-
-
VI
-
Vicenza, VI, Italia, 36100
- Novartis Investigative Site
-
-
VR
-
Verona, VR, Italia, 37134
- Novartis Investigative Site
-
-
VT
-
Viterbo, VT, Italia, 01033
- Novartis Investigative Site
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il consenso informato firmato deve essere ottenuto prima della partecipazione allo studio.
- Età ≥18 anni.
- Diagnosi di PV secondo WHO 2008 o WHO 2016 e stratificazione ad alto rischio secondo la classificazione European LeukemiaNet (ELN).
- Almeno un TE dopo la diagnosi o fino a 2 anni prima della diagnosi.
- Pazienti in trattamento con idrossiurea al momento dell'arruolamento e per almeno 18 mesi prima dell'arruolamento o quelli in trattamento con ruxolitinib che hanno iniziato il trattamento fino a 18 mesi prima dell'arruolamento.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Idrossiurea
Pazienti in trattamento con idrossiurea al momento dell'arruolamento e per almeno 18 mesi prima dell'arruolamento.
I pazienti possono passare al trattamento con ruxolitinib durante lo studio in caso di risposta inadeguata o intolleranza.
|
Studio osservazionale prospettico.
Non c'è allocazione del trattamento.
I pazienti prescritti con Hydroxyurea sono idonei per arruolarsi in questo studio.
|
|
Ruxolitinib
Pazienti in trattamento con ruxolitinib che hanno iniziato il trattamento fino a 18 mesi prima dell'arruolamento.
|
Studio osservazionale prospettico.
Non c'è allocazione del trattamento.
I pazienti prescritti con Ruxolitinib possono arruolarsi in questo studio.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Percentuale di anomalie presentate in pazienti con Eventi Tromboembolici (TE) durante il follow-up
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
|
I dati demografici, la pressione arteriosa, gli esami del sangue di laboratorio e l'uso di antiaggreganti e/o anticoagulanti sono predittori dell'insorgenza di TE, per ciascun predittore verrà applicato un modello di regressione di Cox univariato per eventi ripetuti considerando tutti gli TE che si verificano entro 12 mesi e il tempo dal basale ad ogni occorrenza.
I predittori trovati statisticamente significativi al livello del 5% saranno quindi considerati in un modello di regressione multivariata di Cox per eventi ripetuti.
|
Fino a 36 mesi
|
|
Pressione sanguigna
Lasso di tempo: Fino al mese 36
|
Verrà misurata la pressione sanguigna
|
Fino al mese 36
|
|
Numero di pazienti con indice di massa corporea (BMI) anomalo
Lasso di tempo: Fino al mese 36
|
Verrà raccolto il numero di pazienti con indice di massa corporea (BMI) anomalo
|
Fino al mese 36
|
|
Numero di pazienti con peso anomalo
Lasso di tempo: Fino al mese 36
|
Verrà raccolto il numero di pazienti con peso anomalo
|
Fino al mese 36
|
|
Numero di pazienti con conteggio anomalo dei neutrofili (NEP).
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
|
Verrà raccolto il numero di pazienti con conteggio anomalo dei neutrofili (NEP).
|
Fino a 36 mesi
|
|
Numero di pazienti con conta dei globuli bianchi anormale (WBC)
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
|
Verrà raccolto il numero di pazienti con anormale conta dei globuli bianchi (WBC).
|
Fino a 36 mesi
|
|
Numero di pazienti con conteggio anomalo dei linfociti (LYP).
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
|
Verrà raccolto il numero di pazienti con conteggio anormale dei linfociti (LYP).
|
Fino a 36 mesi
|
|
Numero di partecipanti che utilizzano antiaggreganti e/o anticoagulanti sull'incidenza di TE
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
|
Verrà raccolto il numero di partecipanti che utilizzano antiaggreganti e/o anticoagulanti sull'incidenza di eventi tromboembolici (TE)
|
Fino a 36 mesi
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Combinazioni sinergiche di fattori predittivi
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
|
Combinazioni sinergiche di fattori predittivi (larghezza di distribuzione dei globuli rossi, neutrofili, linfociti, rapporto neutrofili/linfociti e piastrine). Il punteggio di sinergia è definito come il prodotto dei significati individuali delle variabili 1 e 2 (previsti) diviso per il significato del modello a due variabili (osservato) i pazienti a rischio ea basso rischio sono di gran lunga migliori di entrambe le variabili da sole. Una semplice metrica di punteggio di sinergia per classificare la variabile in termini di sinergia (S): S12=(P1*P2)/P12 dove P1 e P2 sono i valori p massimi possibili (derivati dalla regressione di Cox) per la variabile 1 e la variabile 2 e P12 era il massimo p-value possibile dalla combinazione delle variabili 1 e 1. Questa sinergia ha lo scopo di catturare una variabile che può fornire informazioni esclusive non ridondanti quando si tenta di suddividere una coorte in base al rischio e può fornire una visione aggiuntiva della logica funzionale/clinica di un modello |
Fino a 36 mesi
|
|
Incidenza annuale di TE
Lasso di tempo: 36 mesi
|
Verrà raccolta l'incidenza annuale degli eventi tromboembolici (TE).
|
36 mesi
|
|
Incidenza di TE arteriosi e venosi nelle coorti di idrossiurea e ruxolitinib
Lasso di tempo: 36 mesi
|
Verrà raccolta l'incidenza di TE arteriosi e venosi nelle coorti di idrossiurea e ruxolitinib
|
36 mesi
|
|
Incidenza e gravità degli eventi avversi
Lasso di tempo: 36 mesi
|
Incidenza e gravità degli eventi avversi secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) v5.0 del National Cancer Institute.
|
36 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CINC424BIT01
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .