Studie av ZB001 hos kinesiske pasienter med skjoldbruskkjerteløyesykdom

Inklusjonskriterier:

1. Voksen mann eller kvinne, 18 år eller eldre
2. En klinisk diagnose av Graves'orbitopati assosiert med TED med en CAS på ≥ 4 på 7-elementskalaen for studieøyet
3. Moderat til alvorlig (dvs. en merkbar innvirkning på dagliglivet) aktiv TED: proptose ≥ 18,6 mm, eller progressiv proptose (≥ 3 mm høyere enn pasientens tidligere proptose ifølge utrederen) og minst ett av følgende: tilbaketrekking av lokket av ≥ 2 mm, moderat eller alvorlig bløtvevspåvirkning (konjunktiva kongestion eller ødem eller periorbital kongestion eller ødem), og/eller periodisk eller konstant diplopi
4. Dokumentert bevis på okulære symptomer eller tegn assosiert med TED som begynte innen 1 år før studiescreening
5. Euthyroid, eller har bare mild hyper- eller hypotyreose, definert som nivåer av fritt tyroksin (FT4) og fritt trijodtyronin (FT3) i området 0,5-1,5 ganger de normale grensene ved screening. Alle anstrengelser må gjøres for å korrigere enhver mild hypo- eller hypertyreose umiddelbart og opprettholde en euthyreoideatilstand under hele studiens varighet. Thyreoidektomi er IKKE en eksklusjon
6. Kvinner i fertil alder (inkludert de som har vært postmenopausale i < 1 år, med amenoré i < 1 år eller ikke kirurgisk sterilisert) må ha et negativt serumgraviditetstestresultat ved screening; slike pasienter må godta å praktisere effektiv prevensjon som beskrevet i den relevante protokolldelen (avsnitt 9.2 Prevensjon og graviditet) i minst én full menstruasjonssyklus før den første dosen av studiemedikamentet og fortsette å gjøre det i 100 dager etter den siste dosen av studien. legemiddel
7. Mannlige pasienter må ha blitt kirurgisk sterilisert i minst 6 uker eller godta å bruke effektiv prevensjon som beskrevet i den relevante protokolldelen (avsnitt 9.2 Prevensjon og graviditet) fra før den første dosen av studiemedikamentet til 100 dager etter siste dose av studien legemiddel

Ekskluderingskriterier:

1. Redusert BCVA i studieøyet, definert som ≥ 0,2 målt ved bruk av standard logaritmisk synsskarphet, på grunn av optisk nevropati, ny synsfeltdefekt eller fargedefekt sekundært til optisk nervepåvirkning i løpet av de siste 6 månedene
2. Hornhinnedekompensasjon i studieøyet reagerer ikke på medisinsk behandling
3. En nedgang i CAS på ≥ 2 poeng mellom screeningvurdering og dag -1
4. En reduksjon i proptose på ≥ 2 mm i studieøyet mellom screeningsvurdering og dag -1
5. Hadde tidligere orbital bestråling eller kirurgi i studieøyet for TED
6. Kjent historie med klinisk signifikant ørepatologi, ørekirurgi eller hørselshemming
7. Inflammatorisk tarmsykdom (f.eks. biopsibevist eller klinisk bevis på inflammatorisk tarmsykdom)
8. Kumulativ bruk av glukokortikoid tilsvarende ≥ 1 g metylprednisolon for behandling av TED (tidligere behandling med en lavere kumulativ dose av glukokortikoid eller øyedråper av glukokortikoid er tillatt forutsatt at slik behandling ble avbrutt ≥ 6 uker før screening)
9. Brukte orale kortikosteroider i alle doser for andre tilstander enn TED innen 4 uker før screening (aktuelt bruk tillatt)
10. Graviditet eller amming
11. Røyker (≥ 5 sigaretter per dag) eller tidligere røyker (≥ 5 sigaretter per dag) som har sluttet mindre enn 6 måneder før påmelding i studien
12. Eventuell vaksinasjon planlagt i løpet av studien