A ZB001 vizsgálata pajzsmirigy-szembetegségben szenvedő kínai betegeknél

Bevételi kritériumok:

1. Felnőtt férfi vagy nő, 18 éves vagy idősebb
2. A TED-hez társuló Graves-orbitopathia klinikai diagnózisa, a CAS ≥ 4 a vizsgált szem 7 tételes skáláján
3. Közepestől súlyosig terjedő (azaz a mindennapi életet érezhetően befolyásoló) aktív TED: proptosis ≥ 18,6 mm, vagy progresszív proptosis (≥ 3 mm-rel magasabb, mint a páciens korábbi proptózisa a vizsgáló szerint), és az alábbiak közül legalább egy: ≥ 2 mm, közepes vagy súlyos lágyrész-érintettség (kötőhártya pangás vagy ödéma vagy orbitális torlódás vagy ödéma), és/vagy periodikus vagy állandó kettősség
4. A TED-hez kapcsolódó szemtünetek vagy jelek dokumentált bizonyítéka, amelyek a vizsgálati szűrés előtt 1 éven belül kezdődtek
5. Euthyreoid, vagy csak enyhe pajzsmirigy-túlműködése vagy hypothyreosisa van, a szabad tiroxin (FT4) és a szabad trijódtironin (FT3) szintje a szűréskor a normál határérték 0,5-1,5-szöröse. Mindent meg kell tenni minden enyhe hypo- vagy hyperthyreosis azonnali korrigálása és az euthyreoid állapot fenntartása érdekében a vizsgálat teljes időtartama alatt. A pajzsmirigyeltávolítás NEM kizárás
6. A fogamzóképes korú nőknél (beleértve azokat, akik 1 évnél fiatalabb posztmenopauzában éltek, 1 évnél fiatalabb amenorrhoeában szenvedőket vagy műtétileg nem sterilizáltakat) negatív szérum terhességi teszt eredményt kell adni a szűréskor; az ilyen betegeknek bele kell egyezniük abba, hogy a vizsgálati gyógyszer első adagja előtt legalább egy teljes menstruációs cikluson keresztül hatékony fogamzásgátlást alkalmaznak a megfelelő protokoll szakaszban (9.2. Fogamzásgátlás és terhesség) leírtak szerint, és ezt folytatják a vizsgálat utolsó adagja után 100 napig. drog
7. A férfi betegeknek legalább 6 hétig műtétileg sterilizáltaknak kell lenniük, vagy el kell fogadniuk a megfelelő protokoll szakaszban (9.2 Fogamzásgátlás és terhesség) leírt hatékony fogamzásgátlást a vizsgálati gyógyszer első adagja előtt a vizsgálat utolsó adagját követő 100 napig. drog

Kizárási kritériumok:

1. Csökkent BCVA a vizsgált szemben, ≥ 0,2-nek definiálva, a standard logaritmikus látásélesség diagram segítségével mérve, optikai neuropátia, új látómezőhiba vagy színhiba miatt, amely a látóideg érintettsége miatt következett be az elmúlt 6 hónapban
2. A vizsgált szem szaruhártya-dekompenzációja, amely nem reagál az orvosi kezelésre
3. A CAS ≥ 2 pontos csökkenése a szűrés értékelése és az -1. nap között
4. A proptosis ≥ 2 mm-es csökkenése a vizsgált szemben a szűrés értékelése és az -1. nap között
5. Korábban volt orbitális besugárzás vagy műtét a TED miatt vizsgált szemen
6. Klinikailag jelentős fülpatológia, fülműtét vagy halláskárosodás ismert anamnézisében
7. Gyulladásos bélbetegség (pl. biopsziával igazolt vagy klinikai bizonyíték a gyulladásos bélbetegségre)
8. 1 g metilprednizolonnal egyenértékű kumulatív glükokortikoid-használat a TED kezelésére (korábbi kezelés alacsonyabb kumulatív dózisú glükokortikoiddal vagy glükokortikoid szemcseppel megengedett, feltéve, hogy az ilyen kezelést a szűrés előtt legalább 6 héttel abbahagyták)
9. Orális kortikoszteroidok bármilyen dózisban a TED-től eltérő állapotok esetén a szűrést megelőző 4 héten belül (helyi használat megengedett)
10. Terhesség vagy szoptatás
11. Dohányzó (≥ 5 cigaretta naponta) vagy volt dohányos (≥ 5 cigaretta naponta), aki kevesebb mint 6 hónappal a vizsgálatba való felvétele előtt leszokott
12. A vizsgálat során tervezett bármilyen oltás