Badanie ZB001 u chińskich pacjentów z chorobą tarczycy

Kryteria przyjęcia:

1. Dorosły mężczyzna lub kobieta, w wieku 18 lat lub starszy
2. Kliniczne rozpoznanie orbitopatii Gravesa-Basedowa związanej z TED z CAS ≥ 4 w 7-itemowej skali dla badanego oka
3. Umiarkowany do ciężkiego (tj. znaczny wpływ na codzienne życie) aktywny TED: wytrzeszcz ≥ 18,6 mm lub postępujący wytrzeszcz (≥ 3 mm większy niż poprzedni wytrzeszcz pacjenta według badacza) i co najmniej jedno z poniższych: cofnięcie powieki ≥ 2 mm, umiarkowane lub ciężkie zajęcie tkanek miękkich (przekrwienie lub obrzęk spojówki lub przekrwienie lub obrzęk okołooczodołowy) i/lub okresowe lub stałe podwójne widzenie
4. Udokumentowane dowody na objawy lub oznaki oczne związane z TED, które pojawiły się w ciągu 1 roku przed badaniem przesiewowym
5. eutyreozy lub tylko łagodną nadczynność lub niedoczynność tarczycy, zdefiniowaną jako poziom wolnej tyroksyny (FT4) i wolnej trójjodotyroniny (FT3) w zakresie 0,5-1,5-krotności normy w badaniu przesiewowym. Należy dołożyć wszelkich starań, aby niezwłocznie skorygować każdą łagodną niedoczynność lub nadczynność tarczycy i utrzymać stan eutyreozy przez cały czas trwania badania. Wycięcie tarczycy NIE jest wykluczeniem
6. Kobiety w wieku rozrodczym (w tym kobiety po menopauzie < 1 rok, z brakiem miesiączki < 1 rok lub nie wysterylizowane chirurgicznie) muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas badania przesiewowego; takie pacjentki muszą wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej antykoncepcji zgodnie z opisem w odpowiedniej sekcji protokołu (część 9.2 Antykoncepcja i ciąża) przez co najmniej jeden pełny cykl menstruacyjny przed pierwszą dawką badanego leku i kontynuować to przez 100 dni po ostatniej dawce badanego leku lek
7. Pacjenci płci męskiej muszą być poddani chirurgicznej sterylizacji przez co najmniej 6 tygodni lub wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej antykoncepcji zgodnie z opisem w odpowiedniej części protokołu (część 9.2 Antykoncepcja i ciąża) w okresie przed pierwszą dawką badanego leku do 100 dni po ostatniej dawce badanego leku lek

Kryteria wyłączenia:

1. Zmniejszona BCVA w badanym oku, zdefiniowana jako ≥ 0,2 mierzona za pomocą standardowej logarytmicznej karty ostrości wzroku, spowodowana neuropatią nerwu wzrokowego, nowym ubytkiem pola widzenia lub defektem barwy wtórnym do zajęcia nerwu wzrokowego w ciągu ostatnich 6 miesięcy
2. Dekompensacja rogówki w badanym oku niereagująca na postępowanie medyczne
3. Spadek CAS o ≥ 2 punkty między oceną przesiewową a Dniem -1
4. Zmniejszenie wytrzeszczu o ≥ 2 mm w badanym oku między oceną przesiewową a Dniem -1
5. Miał wcześniejsze naświetlanie oczodołu lub zabieg chirurgiczny badanego oka na TED
6. Znana historia klinicznie istotnej patologii ucha, operacji uszu lub upośledzenia słuchu
7. Nieswoiste zapalenie jelit (np. potwierdzone biopsją lub kliniczne objawy nieswoistego zapalenia jelit)
8. Skumulowane zastosowanie glikokortykosteroidów równoważne ≥ 1 g metyloprednizolonu w leczeniu TED (uprzednie leczenie niższą skumulowaną dawką glukokortykoidu lub kropli do oczu glukokortykoidu jest dozwolone pod warunkiem, że takie leczenie zostało przerwane ≥ 6 tygodni przed badaniem przesiewowym)
9. Stosował doustne kortykosteroidy w dowolnej dawce w stanach innych niż TED w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym (dozwolone stosowanie miejscowe)
10. Ciąża lub karmienie piersią
11. Palacz (≥ 5 papierosów dziennie) lub były palacz (≥ 5 papierosów dziennie), który rzucił palenie mniej niż 6 miesięcy przed włączeniem do badania
12. Wszelkie szczepienia zaplanowane w trakcie badania