Undersøgelse af ZB001 hos kinesiske patienter med skjoldbruskkirteløjensygdom

Inklusionskriterier:

1. Voksen mand eller kvinde, 18 år eller ældre
2. En klinisk diagnose af Graves'orbitopati forbundet med TED med en CAS på ≥ 4 på 7-element skalaen for undersøgelsesøjet
3. Moderat til svær (dvs. en mærkbar indvirkning på dagligdagen) aktiv TED: proptose ≥ 18,6 mm eller progressiv proptose (≥ 3 mm højere end patientens tidligere proptose ifølge investigator) og mindst én af følgende: lågtilbagetrækning af ≥ 2 mm, moderat eller svær involvering af blødt væv (konjunktiva kongestion eller ødem eller periorbital kongestion eller ødem) og/eller periodisk eller konstant diplopi
4. Dokumenteret tegn på okulære symptomer eller tegn forbundet med TED, der begyndte inden for 1 år før undersøgelsesscreening
5. Euthyroid, eller kun har mild hyper- eller hypothyroidisme, defineret som frit thyroxin (FT4) og frit triiodothyronin (FT3) niveauer i intervallet 0,5-1,5 gange de normale grænser ved screening. Der skal gøres alt for at korrigere enhver mild hypo- eller hyperthyroidisme omgående og opretholde en euthyroid tilstand i hele undersøgelsens varighed. Thyreoidektomi er IKKE en udelukkelse
6. Kvinder i den fødedygtige alder (inklusive dem, der har været postmenopausale i < 1 år, med amenoré i < 1 år eller ikke kirurgisk steriliserede) skal have et negativt resultat af serumgraviditetstest ved screening; sådanne patienter skal acceptere at praktisere effektiv prævention som beskrevet i det relevante protokolafsnit (afsnit 9.2 Prævention og graviditet) i mindst én fuld menstruationscyklus før den første dosis af undersøgelseslægemidlet og fortsætte med at gøre det i 100 dage efter den sidste dosis af undersøgelsen medicin
7. Mandlige patienter skal have været kirurgisk steriliseret i mindst 6 uger eller acceptere at anvende effektiv prævention som beskrevet i det relevante protokolafsnit (afsnit 9.2 Prævention og graviditet) fra før den første dosis af undersøgelseslægemidlet til 100 dage efter den sidste dosis af undersøgelsen medicin

Ekskluderingskriterier:

1. Nedsat BCVA i undersøgelsesøjet, defineret som ≥ 0,2 målt ved hjælp af standard logaritmisk synsstyrkediagram, på grund af optisk neuropati, ny synsfeltdefekt eller farvedefekt sekundær til synsnervepåvirkning inden for de foregående 6 måneder
2. Hornhindekompensation i undersøgelsesøjet reagerer ikke på medicinsk behandling
3. Et fald i CAS på ≥ 2 point mellem screeningsvurdering og dag -1
4. Et fald i proptose på ≥ 2 mm i undersøgelsesøjet mellem screeningsvurdering og dag -1
5. Havde tidligere orbital bestråling eller operation i undersøgelsesøjet til TED
6. Kendt historie med klinisk signifikant ørepatologi, øreoperation eller hørenedsættelse
7. Inflammatorisk tarmsygdom (f.eks. biopsi-bevist eller klinisk bevis for inflammatorisk tarmsygdom)
8. Kumulativ brug af glukokortikoid svarende til ≥ 1 g methylprednisolon til behandling af TED (tidligere behandling med en lavere kumulativ dosis af glukokortikoid eller øjendråber af glukokortikoid er tilladt, forudsat en sådan behandling blev afbrudt ≥ 6 uger før screening)
9. Brugte orale kortikosteroider i enhver dosis til andre tilstande end TED inden for 4 uger før screening (topisk brug tilladt)
10. Graviditet eller amning
11. Ryger (≥ 5 cigaretter om dagen) eller tidligere ryger (≥ 5 cigaretter om dagen), der er holdt op mindre end 6 måneder før tilmelding til undersøgelsen
12. Enhver vaccination planlagt i løbet af undersøgelsen