Studie van ZB001 bij Chinese patiënten met schildklieraandoeningen

Inclusiecriteria:

1. Volwassen man of vrouw, 18 jaar of ouder
2. Een klinische diagnose van Graves'orbitopathie geassocieerd met TED met een CAS van ≥ 4 op de 7-itemschaal voor het onderzoeksoog
3. Matige tot ernstige (d.w.z. een merkbare invloed op het dagelijks leven) actieve TED: proptosis ≥ 18,6 mm, of progressieve proptosis (≥ 3 mm hoger dan de eerdere proptosis van de patiënt volgens de onderzoeker) en ten minste een van de volgende: ooglidretractie van ≥ 2 mm, matige of ernstige aantasting van zacht weefsel (conjunctiva congestie of oedeem of periorbitale congestie of oedeem), en/of periodieke of constante diplopie
4. Gedocumenteerd bewijs van oculaire symptomen of tekenen geassocieerd met TED die begonnen binnen 1 jaar vóór de studiescreening
5. Euthyroïde of slechts milde hyper- of hypothyreoïdie, gedefinieerd als vrij thyroxine (FT4) en vrij triiodothyronine (FT3) niveaus in het bereik van 0,5-1,5 maal de normale limieten bij screening. Alles moet in het werk worden gesteld om elke milde hypo- of hyperthyreoïdie onmiddellijk te corrigeren en gedurende de gehele duur van het onderzoek een euthyroïde toestand te handhaven. Thyroïdectomie is GEEN uitsluiting
6. Vrouwen die zwanger kunnen worden (inclusief vrouwen die < 1 jaar postmenopauzaal zijn, < 1 jaar amenorroe hebben of niet chirurgisch zijn gesteriliseerd) moeten een negatief serumzwangerschapstestresultaat hebben bij de screening; dergelijke patiënten moeten ermee instemmen effectieve anticonceptie toe te passen zoals beschreven in de relevante protocolsectie (rubriek 9.2 Anticonceptie en zwangerschap) gedurende ten minste één volledige menstruatiecyclus vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel en dit blijven doen gedurende 100 dagen na de laatste dosis van het onderzoek medicijn
7. Mannelijke patiënten moeten gedurende ten minste 6 weken chirurgisch zijn gesteriliseerd of ermee instemmen effectieve anticonceptie toe te passen zoals beschreven in de relevante protocolsectie (rubriek 9.2 Anticonceptie en zwangerschap) van vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot 100 dagen na de laatste dosis van het onderzoek medicijn

Uitsluitingscriteria:

1. Verlaagde BCVA in het onderzoeksoog, gedefinieerd als ≥ 0,2 zoals gemeten met behulp van de standaard logaritmische gezichtsscherptekaart, als gevolg van optische neuropathie, nieuw gezichtsvelddefect of kleurdefect secundair aan betrokkenheid van de oogzenuw in de voorgaande 6 maanden
2. Decompensatie van het hoornvlies in het onderzoeksoog dat niet reageert op medische behandeling
3. Een afname in CAS van ≥ 2 punten tussen screeningsbeoordeling en dag -1
4. Een afname van proptosis van ≥ 2 mm in het onderzoeksoog tussen screeningsbeoordeling en dag -1
5. Had eerdere orbitale bestraling of operatie in het onderzoeksoog voor TED
6. Bekende geschiedenis van klinisch significante oorpathologie, oorchirurgie of slechthorendheid
7. Inflammatoire darmaandoening (bijv. door biopsie bewezen of klinisch bewijs van inflammatoire darmaandoening)
8. Cumulatief gebruik van glucocorticoïden gelijk aan ≥ 1 g methylprednisolon voor de behandeling van TED (eerdere behandeling met een lagere cumulatieve dosis glucocorticoïd of oogdruppel glucocorticoïd is toegestaan, mits deze behandeling ≥ 6 weken voor de screening werd stopgezet)
9. Gebruikte orale corticosteroïden in elke dosis voor andere aandoeningen dan TED binnen 4 weken vóór screening (plaatselijk gebruik toegestaan)
10. Zwangerschap of borstvoeding
11. Roker (≥ 5 sigaretten per dag) of ex-roker (≥ 5 sigaretten per dag) die minder dan 6 maanden voor deelname aan het onderzoek gestopt is
12. Elke geplande vaccinatie tijdens het onderzoek