Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fontan Udenafil Exercise Longitudinal Assessment Trial - 2 (FUEL-2)

22. februar 2024 oppdatert av: Mezzion Pharma Co. Ltd

Fontan Udenafil Exercise Longitudinal Assessment Trial (FUEL-2)

Denne studien vil evaluere den kliniske effekten og sikkerheten til udenafil, en oral administrert, potent og selektiv hemmer av PDE5, versus placebo for behandling av ungdom som har hatt Fontan-prosedyren.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er en 26 ukers, prospektiv, multisenter, randomisert, dobbeltblindet, placebokontrollert sikkerhets- og effektstudie av udenafil vs. placebo hos ungdommer som har hatt Fontan-prosedyren. Det primære effektendepunktet vil være endring fra baseline ved 26 uker i maksimalt oksygenforbruk i minuttet (VO2 ml/kg/min) som målt ved avlesningslaboratorium for maksimal kardiopulmonal treningstest (CPET), som vil bli blindet for behandlingstildeling.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

436

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Rekruttering
        • Phoenix Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Arash Sabati, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jon Detterich, MD
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Colorado
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Roni Jacobsen
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Yale School of Medicine
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Meredith Leslie, MD
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Children's National Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Anitha John, MD
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Georgia
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Mark Vranicar, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University of Chicago
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Michael Earing, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Rekruttering
        • Boston Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Rahul Rathod, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kurt Schumacher, MD
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Rekruttering
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
        • Hovedetterforsker:
          • Jonathan B Wagner, MD
        • Ta kontakt med:
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63130
        • Rekruttering
        • Washington University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • William Orr, MD
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68114
        • Rekruttering
        • University of Nebraska Children's Hospital and Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Angela Yetman, MD
        • Ta kontakt med:
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Har ikke rekruttert ennå
        • New York-Presbyterian Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Christopher Petit, MD
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45206
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Sasha Opotowsky, MD
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Cleveland Clinic
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Shahnawaz Amdani, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jon Edelson, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Children's Hospital of Pittsburgh
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Tarek Alsaied, MD
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Rekruttering
        • MUSC Pediatric Research Group
        • Hovedetterforsker:
          • Andrew Atz, MD
        • Ta kontakt med:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Benjamin Frischhertz, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • Texas Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Daniel Penny, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Primary Children's Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Richard Williams, MD
        • Ta kontakt med:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Hovedetterforsker:
          • Stephanie Handler, MD
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Menn og kvinner med Fontan-fysiologi som er 12 til under 19 år ved påmelding.
  2. Deltakersamtykke eller samtykke fra foreldre/foresatte og deltakersamtykke.
  3. Deltaker flytende i primærspråket i landet der studien utføres.
  4. Gjeldende antiplate- eller antikoagulantbehandling.

Ekskluderingskriterier:

  1. Høyde < 132 cm.
  2. Sykehusinnleggelse for akutt dekompensert hjertesvikt siste 12 måneder.
  3. Aktuelle intravenøse inotrope legemidler.
  4. Gjennomgår evaluering for hjertetransplantasjon eller oppført for transplantasjon.
  5. Diagnose av enteropati som mister aktivt protein eller plastisk bronkitt i løpet av de siste 3 årene, eller en historie med levercirrhose.
  6. Kjent Fontan-baffelobstruksjon, grenlungearteriestenose eller pulmonalvenestenose som resulterer i en gjennomsnittlig gradient på > 4 mmHg mellom regionene proksimalt og distalt for obstruksjonen målt ved enten kateterisering eller ekkokardiografi, oppnådd før screening for forsøket.
  7. Enkel lungefysiologi med mer enn 80 % strømning til én lunge.
  8. Topp minutt oksygenforbruk (VO2) mindre enn 45 % eller ≥ 80 % av predikert for alder og kjønn ved påmelding.
  9. Alvorlig ventrikkeldysfunksjon vurdert kvalitativt ved klinisk ekkokardiografi innen 6 måneder før registrering.
  10. Alvorlig valvarregurgitasjon, ventrikulær utstrømningsobstruksjon eller alvorlig aortabueobstruksjon vurdert ved klinisk ekkokardiografi innen seks måneder før registrering.
  11. Anamnese med signifikante nyre- (serumkreatinin > 2,0), hepatisk (serum AST og/eller ALAT > 3 ganger øvre normalgrense), gastrointestinale eller gallesykdommer som kan svekke absorpsjon, metabolisme eller utskillelse av oralt administrerte medisiner.
  12. Manglende evne til å fullføre treningstesting ved baseline screening.
  13. Anamnese med bruk av PDE-5-hemmere innen 12 måneder før registrering.
  14. Anamnese med annen medisin for behandling av pulmonal hypertensjon innen 3 måneder før studiestart.
  15. Kjent intoleranse mot oral udenafil.
  16. Hyppig bruk av medisiner eller andre stoffer som hemmer eller induserer CYP3A4.
  17. Nåværende bruk av alfablokkere eller nitrater.
  18. Pågående eller planlagt deltakelse i en annen forskningsprotokoll som enten vil forhindre vellykket gjennomføring av planlagt studietesting eller ugyldiggjøre resultatene.
  19. Ikke-kardial medisinsk, psykiatrisk og/eller sosial lidelse som ville forhindre vellykket gjennomføring av planlagt studietesting eller ville ugyldiggjøre resultatene.
  20. Hjertebehandling, pågående eller planlagt, ved et ikke-studiesenter som vil hindre studiegjennomføring.
  21. For kvinner: Graviditet på tidspunktet for screening, graviditet planlagt før studien er fullført, eller nektelse av å bruke en akseptabel prevensjonsmetode under studiens varighet dersom den er seksuelt aktiv.
  22. Kan ikke avstå eller begrense inntaket av grapefruktjuice og grapefruktholdige drikker under varigheten av forsøket.
  23. Avslag på å gi skriftlig informert samtykke/samtykke.
  24. Etter etterforskerens mening er det sannsynlig at forsøkspersonen ikke er i samsvar med studieprotokollen.
  25. Anamnese med klinisk signifikant tromboembolisk hendelse, etter valg av hovedetterforsker på stedet, som kan sette forsøkspersonen i økt risiko for en påfølgende hendelse mens han deltar i studien.
  26. Vaksinasjon mot koronavirussykdom 2019 (COVID-19) eller symptomer på covid-19-infeksjon innen 7 dager etter besøk 1.
  27. Tar ikke blodplatehemmende eller antikoagulerende terapi.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Legemiddel
Omtrent 218 personer doseret med udenafil vil bli registrert på omtrent 30 steder.
Legemiddel: Udenafil
Aktivt medikament
Eksperimentell: Placebo
Omtrent 218 forsøkspersoner doseret med matchende placebo vil bli registrert på omtrent 30 steder.
Legemiddel: Placebo
Matchende placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i treningskapasitet
Tidsramme: Baseline til 26 uker
Endringen i treningskapasitet (målt ved maksimal VO2 ved maksimal treningsanstrengelse) fra baseline til 26 uker (eller fullføring av studien)
Baseline til 26 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i VO2 ved den respiratoriske anaerobe terskelen (moms)
Tidsramme: Baseline til 26 uker
Endring i maksimalt oksygenforbruk (VO2) fra baseline til uke 26 målt ved avlesning av maksimal sentral kardiopulmonal treningstest (CPET).
Baseline til 26 uker
Arbeidshastighet (watt) ved ventilatorisk anaerob terskel (moms)
Tidsramme: Baseline til 26 uker
Endring fra baseline til 26 uker i arbeidshastighet i watt ved den respiratoriske anaerobe terskelen målt av det sentrale laboratoriet for avlesning av kardiopulmonale treningsprøver.
Baseline til 26 uker
Endring i ventilasjonseffektivitet (VE/VCO2) ved respiratorisk anaerob terskel
Tidsramme: Baseline til 26 uker
Endring fra baseline til uke 26 i ventilasjonseffektivitet beregnet ved ventilasjonseffektivitet delt på minuttproduksjon av karbondioksid ved ventilasjonsanaerobe terskel (VE/VCO2 ved mva).
Baseline til 26 uker
Endring i poengsum for forbedret leverfibrose (ELF).
Tidsramme: Baseline til 26 uker
Endring fra baseline til uke 26 i Enhanced Liver Fibrosis (ELF)-poengsum beregnet ved endringen i følgende biomarkører: hyaluronsyre, aminoterminalt propeptid av type III kollagen og vevsinhibitor av metalloproteinase-1. forsøkspersoner med skårer på <7,7 ble tildelt gruppen uten eller mild fibrose; 7,7 til 9,8 til moderat fibrose-gruppen, og >9,8 til alvorlig fibrose-gruppen.
Baseline til 26 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Mezzion Pharma Co. Ltd

Etterforskere

  • Studieleder: John Hariadi, MD, Mezzion Pharma Co. Ltd

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. oktober 2023

Primær fullføring (Antatt)

28. oktober 2025

Studiet fullført (Antatt)

28. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. juni 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. juni 2023

Først lagt ut (Faktiske)

26. juni 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MZ_Udenafil-05

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Togo

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere