Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Forutsi funksjonelt resultat og respons på terapi av anti-NMDAR encefalitt ved diagnose (NEOSII)

3. mars 2025 oppdatert av: Dr. Maarten J. Titulaer. MD, PhD, Erasmus Medical Center

Forutsi funksjonelt resultat og respons på terapi av anti-NMDAR encefalitt ved diagnose: NEOSII-poengsummen

Målet med denne internasjonale kohortstudien er å utvikle en prediksjonsmodell for langsiktig utfall og respons på førstelinjeimmunterapi av anti-NMDAR Encefalitt, allerede ved diagnoseøyeblikket.

Studieoversikt

Detaljert beskrivelse

Anti-NMDARE er en alvorlig, men behandlingsbar nevrologisk tilstand, med betydelig og varierende langvarig funksjonshemming. Den tidligere utviklet anti-NMDAR Encefalitt One-Year Functional Status (NEOS) poengsum forutsier utfallet en måned etter behandling. Å forutsi utfall og respons på immunterapi ved diagnosetidspunktet vil være en alvorlig forbedring. Dette vil rettidig identifisere pasienter som trenger aggressiv behandling og unngå skadelige bivirkninger hos de med godt resultat. Internasjonale data fra fem anti-NMDAR-encefalitt-kohorter vil bli kombinert for å nå disse målene.

Etterforskerne streber etter å ha mindre enn 10 % manglende data på alle variabler og vil tilskrive data som var nødvendig. Datasettene vil deretter deles - med like fordelinger av kohorter og godt/dårlig utfall - for å utvikle (70%) og validere (30%) NEOS2-modellen. Det primære resultatet er å fungere ett år etter diagnosen. En sekundær analyse er målrettet for å forutsi effekten av førstelinjebehandling. Potensielt relevante prediktive variabler identifiseres med en univariabel analyse på de opprinnelige dataene, bekreftet med bakovervalg på de imputerte datasettene. Etter å ha sjekket for multikollinearitet og linearitet til variablene, blir identifiserte variabler lagt til en logistisk regresjonsmodell med blandede effekter på de opprinnelige og imputerte datasettene, for å identifisere det endelige settet med prediktive variabler. For å gjøre modellene egnede for daglig medisinsk praksis, vil etterforskerne tildele poeng til (kategorier av) de inkluderte variablene, basert på koeffisientene.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

714

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

      • Rotterdam, Nederland
        • Erasmus Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Retrospektive data fra fem (inter)nasjonale anti-NMDAR-encefalitt-kohorter.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnostisert med anti-NMDAR-encefalitt (i henhold til Graus-kriteriene)

Ekskluderingskriterier:

  • Forut for Herpes Simplex encefalitt
  • Premorbid avhengighet (modifisert rangeringsskala > 2)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Nederlandsk nasjonal anti-NMDAR Encefalitt-kohort
Tysk anti-NMDAR encefalitt-kohort (GENERATE)
Spansk anti-NMDAR encefalitt-kohort
Fransk anti-NMDAR Encefalitt-kohort
Japansk anti-NMDAR encefalitt-kohort

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Funksjonsstatus ett år etter diagnose, på den modifiserte Rankin-skalaen.
Tidsramme: Ett år etter diagnosen
Poengsummen på den modifiserte Rankin-skalaen vil bli brukt som den opprinnelige ordinære skalaen så vel som dikotomisert, der poengsum 0-2 representerer "uavhengig funksjon" (uten eller med symptomer) og skårer 3-6 økende nivåer av avhengighet
Ett år etter diagnosen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gå tilbake til skolen eller jobben
Tidsramme: Gjennom hele oppfølgingstiden etter diagnose (forskjellig per pasient, avhengig av dato for diagnose). Gjennomsnittlig 3 år (min 0 - maks 22 år)
Tid-til-hendelsesanalyse av evnen til å gå tilbake til skole eller arbeid under oppfølging, inkludert tidspunkt for gjenopptakelse av arbeidet etter diagnose.
Gjennom hele oppfølgingstiden etter diagnose (forskjellig per pasient, avhengig av dato for diagnose). Gjennomsnittlig 3 år (min 0 - maks 22 år)
Tilbakefallsfrekvens
Tidsramme: Gjennom hele oppfølgingstiden etter diagnose (forskjellig per pasient, avhengig av dato for diagnose). Gjennomsnittlig 3 år (min 0 - maks 22 år)
Tid-til-hendelse-analyse av tilbakefall under total tilgjengelig oppfølgingstid, inkludert tilbakefallstid etter diagnose.
Gjennom hele oppfølgingstiden etter diagnose (forskjellig per pasient, avhengig av dato for diagnose). Gjennomsnittlig 3 år (min 0 - maks 22 år)
Respons på førstelinje immunterapi
Tidsramme: To uker etter administrering av førstelinje immunterapi
Ett poengs forbedring (ett poeng lavere enn ved diagnose) på den modifiserte Rankin-skalaen (som strekker seg fra 0 - ingen symptomer - til 6 - avdøde - som den alvorligste kategorien) innen to uker fra behandlingsstart.
To uker etter administrering av førstelinje immunterapi

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Maarten J. Titulaer, Assoc. Porf., Erasmus Medical Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. desember 2020

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2023

Studiet fullført (Faktiske)

1. juli 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. august 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. august 2023

Først lagt ut (Faktiske)

5. september 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. mars 2025

Sist bekreftet

1. mars 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere