Vorhersage des funktionellen Ergebnisses und des Ansprechens auf die Therapie der Anti-NMDAR-Enzephalitis bei Diagnose (NEOSII)

Anti-NMDARE ist eine schwere, aber behandelbare neurologische Erkrankung mit erheblicher und unterschiedlicher langfristiger Behinderung. Der zuvor entwickelte Anti-NMDAR-Enzephalitis-One-Year-Functional-Status-Score (NEOS) sagt das Ergebnis einen Monat nach Behandlungsbeginn voraus. Das Ergebnis und die Reaktion auf die Immuntherapie zum Zeitpunkt der Diagnose vorherzusagen, wäre eine erhebliche Verbesserung. Dies würde Patienten, die eine aggressive Behandlung benötigen, rechtzeitig identifizieren und schädliche Nebenwirkungen bei Patienten mit gutem Ergebnis vermeiden. Um diese Ziele zu erreichen, werden internationale Daten von fünf Anti-NMDAR-Enzephalitis-Kohorten kombiniert.

Die Forscher streben danach, dass zu allen Variablen weniger als 10 % Daten fehlen, und unterstellen, dass Daten benötigt wurden. Die Datensätze werden dann aufgeteilt – mit gleicher Kohortenverteilung und gutem/schlechtem Ergebnis –, um das NEOS2-Modell zu entwickeln (70 %) und zu validieren (30 %). Der primäre Endpunkt ist die Funktionsfähigkeit ein Jahr nach der Diagnose. Ziel einer Sekundäranalyse ist es, die Wirkung der Erstlinientherapie vorherzusagen. Potenziell relevante Vorhersagevariablen werden mit einer univariablen Analyse der Originaldaten identifiziert und durch Rückwärtsauswahl der imputierten Datensätze bestätigt. Nach der Prüfung auf Multikollinearität und Linearität der Variablen werden die identifizierten Variablen einem logistischen Regressionsmodell mit gemischten Effekten auf den ursprünglichen und unterstellten Datensätzen hinzugefügt, um den endgültigen Satz prädiktiver Variablen zu identifizieren. Um die Modelle für die tägliche medizinische Praxis geeignet zu machen, weisen die Forscher den einbezogenen Variablen (Kategorien davon) basierend auf den Koeffizienten Punkte zu.