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Prédire le résultat fonctionnel et la réponse au traitement de l'encéphalite anti-NMDAR au moment du diagnostic (NEOSII)

15 février 2024 mis à jour par: Dr. Maarten J. Titulaer. MD, PhD, Erasmus Medical Center

Prédire le résultat fonctionnel et la réponse au traitement de l'encéphalite anti-NMDAR au moment du diagnostic : le score NEOSII

Le but de cette étude de cohorte internationale est de développer un modèle de prédiction des résultats et de la réponse à long terme à l'immunothérapie de première intention de l'encéphalite anti-NMDAR, déjà au moment du diagnostic.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Description détaillée

Anti-NMDARE est une maladie neurologique grave mais traitable, avec une invalidité à long terme considérable et variable. Le score NEOS (Encephalitis One-Year Functional Status) anti-NMDAR précédemment développé prédit le résultat un mois après le début du traitement. Prédire l’issue et la réponse à l’immunothérapie au moment du diagnostic constituerait une sérieuse amélioration. Cela permettrait d'identifier en temps opportun les patients ayant besoin d'un traitement agressif et d'éviter les effets secondaires nocifs chez ceux qui obtiennent de bons résultats. Les données internationales de cinq cohortes d'encéphalite anti-NMDAR seront combinées pour atteindre ces objectifs.

Les enquêteurs s'efforcent d'avoir moins de 10 % de données manquantes sur toutes les variables et imputeront les données nécessaires. Les ensembles de données seront ensuite divisés - avec des distributions égales de cohortes et des résultats bons/mauvais - pour développer (70 %) et valider (30 %) le modèle NEOS2. Le résultat principal est le fonctionnement un an après le diagnostic. Une analyse secondaire vise à prédire l'effet du traitement de première intention. Les variables prédictives potentiellement pertinentes sont identifiées par une analyse univariée sur les données originales, confirmées par une sélection rétrospective sur les ensembles de données imputés. Après avoir vérifié la multicolinéarité et la linéarité des variables, les variables identifiées sont ajoutées à un modèle de régression logistique à effets mixtes sur les ensembles de données d'origine et imputées, afin d'identifier l'ensemble final de variables prédictives. Pour rendre les modèles opportuns pour la pratique médicale quotidienne, les enquêteurs attribueront des points aux (catégories de) variables incluses, sur la base des coefficients.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

714

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

      • Rotterdam, Pays-Bas
        • Erasmus Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Données rétrospectives de cinq cohortes (inter)nationales d’encéphalite anti-NMDAR.

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostiqué avec une encéphalite anti-NMDAR (selon les critères de Graus)

Critère d'exclusion:

  • Encéphalite herpétique simplex précédente
  • Dépendance prémorbide (échelle de Rankin modifiée > 2)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Cohorte nationale néerlandaise d'encéphalite anti-NMDAR
Cohorte allemande d'encéphalites anti-NMDAR (GENERATE)
Cohorte espagnole d'encéphalite anti-NMDAR
Cohorte française d'encéphalites anti-NMDAR
Cohorte japonaise d'encéphalite anti-NMDAR

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
État fonctionnel un an après le diagnostic, sur l'échelle de Rankin modifiée.
Délai: Un an après le diagnostic
Le score sur l'échelle de Rankin modifiée sera appliqué comme l'échelle ordinale d'origine ainsi que dichotomisé, où les scores 0 à 2 représentent un « fonctionnement indépendant » (sans ou avec symptômes) et les scores 3 à 6 niveaux croissants de dépendance.
Un an après le diagnostic

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Retour à l'école ou au travail
Délai: Tout au long du suivi après le diagnostic (différent selon le patient, selon la date du diagnostic). Moyenne 3 ans (min 0 - max 22 ans)
Analyse du délai jusqu'à l'événement sur la capacité de retourner à l'école ou au travail pendant le suivi, y compris le moment de reprise du travail après le diagnostic.
Tout au long du suivi après le diagnostic (différent selon le patient, selon la date du diagnostic). Moyenne 3 ans (min 0 - max 22 ans)
Taux de rechute
Délai: Tout au long du suivi après le diagnostic (différent selon le patient, selon la date du diagnostic). Moyenne 3 ans (min 0 - max 22 ans)
Analyse du temps jusqu'à l'événement sur les rechutes pendant la durée totale de suivi disponible, y compris la durée de la rechute après le diagnostic.
Tout au long du suivi après le diagnostic (différent selon le patient, selon la date du diagnostic). Moyenne 3 ans (min 0 - max 22 ans)
Réponse à l’immunothérapie de première intention
Délai: Deux semaines après l'administration de l'immunothérapie de première intention
Amélioration d'un point (un point de moins qu'au moment du diagnostic) sur l'échelle de Rankin modifiée (allant de 0 - aucun symptôme - à 6 - décédé - comme catégorie la plus sévère) dans les deux semaines suivant le début du traitement.
Deux semaines après l'administration de l'immunothérapie de première intention

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Maarten J. Titulaer, Assoc. Porf., Erasmus Medical Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 décembre 2020

Achèvement primaire (Réel)

1 juillet 2023

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juillet 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 août 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 août 2023

Première publication (Réel)

5 septembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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