Previsione dell'esito funzionale e della risposta alla terapia dell'encefalite anti-NMDAR alla diagnosi (NEOSII)

L’anti-NMDARE è una condizione neurologica grave, ma curabile, con disabilità a lungo termine considerevole e variabile. Il punteggio NEOS (Encephalitis One-Year Functional Status) anti-NMDAR sviluppato in precedenza prevede l’esito a un mese dall’inizio del trattamento. Prevedere l’esito e la risposta all’immunoterapia al momento della diagnosi rappresenterebbe un serio miglioramento. Ciò identificherebbe tempestivamente i pazienti che necessitano di un trattamento aggressivo ed eviterebbe effetti collaterali dannosi in quelli con buoni risultati. I dati internazionali di cinque coorti di encefalite anti-NMDAR verranno combinati per raggiungere questi obiettivi.

I ricercatori si sforzano di avere meno del 10% di dati mancanti su tutte le variabili e imputeranno che i dati fossero necessari. I set di dati verranno quindi suddivisi - con distribuzioni uguali di coorti e risultati buoni/scarsi - per sviluppare (70%) e validare (30%) il modello NEOS2. L'esito primario è il funzionamento un anno dopo la diagnosi. Un'analisi secondaria ha lo scopo di prevedere l'effetto della terapia di prima linea. Le variabili predittive potenzialmente rilevanti vengono identificate con un'analisi univariabile sui dati originali, confermata con una selezione a ritroso sui dataset imputati. Dopo aver verificato la multicollinearità e la linearità delle variabili, le variabili identificate vengono aggiunte a un modello di regressione logistica a effetti misti sui set di dati originali e imputati, per identificare il set finale di variabili predittive. Per rendere i modelli opportuni per la pratica medica quotidiana, i ricercatori assegneranno punti a (categorie di) variabili incluse, in base ai coefficienti.