Anti-NMDAR-enkefaliitin toiminnallisen tuloksen ja vasteen ennustaminen diagnoosin yhteydessä (NEOSII)
Anti-NMDAR-enkefaliitin toiminnallisen tuloksen ja vasteen ennustaminen diagnoosin yhteydessä: NEOSII-pisteet
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Anti-NMDARE on vakava, mutta hoidettavissa oleva neurologinen sairaus, jolla on huomattava ja vaihteleva pitkäaikainen vamma. Aiemmin kehitetty anti-NMDAR-enkefaliitin yhden vuoden toiminnallinen tila (NEOS) -pistemäärä ennustaa lopputuloksen kuukauden kuluttua hoidosta. Immunoterapian tuloksen ja vasteen ennustaminen diagnoosin yhteydessä olisi vakava parannus. Tämä tunnistaisi ajoissa aggressiivista hoitoa tarvitsevat potilaat ja välttäisi haitalliset sivuvaikutukset niillä, joilla on hyvä tulos. Kansainväliset tiedot viidestä anti-NMDAR-enkefaliittikohortista yhdistetään näiden tavoitteiden saavuttamiseksi.
Tutkijat pyrkivät siihen, että kaikista muuttujista puuttuu dataa alle 10 % ja imputoivat tietoja tarvittiin. Aineistot jaetaan sitten tasapuolisesti kohorttijakaumilla ja hyvällä/huonolla tuloksella NEOS2-mallin kehittämiseksi (70 %) ja validoimiseksi (30 %). Ensisijainen tulos on toimintakykyinen vuoden kuluttua diagnoosista. Toissijainen analyysi on suunnattu ensilinjan hoidon vaikutuksen ennustamiseen. Potentiaalisesti merkitykselliset ennustavat muuttujat tunnistetaan alkuperäisen datan yksimuuttuja-analyysillä, joka vahvistetaan takautuvalla valinnalla imputoiduissa tietojoukoissa. Kun on tarkistettu muuttujien multikollineaarisuus ja lineaarisuus, tunnistetut muuttujat lisätään sekavaikutteiseen logistiseen regressiomalliin alkuperäisessä ja lasketussa tietojoukossa lopullisen ennustemuuttujien joukon tunnistamiseksi. Jotta mallit soveltuisivat päivittäiseen lääketieteelliseen käytäntöön, tutkijat antavat pisteitä mukana oleville muuttujille (luokille) kertoimien perusteella.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Rotterdam, Alankomaat
- Erasmus Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Diagnosoitu anti-NMDAR-enkefaliitti (Graus-kriteerien mukaan)
Poissulkemiskriteerit:
- Edellinen Herpes simplex -enkefaliitti
- Premorbidinen riippuvuus (muokattu Rankin-asteikko > 2)
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Hollannin kansallinen anti-NMDAR-enkefaliittikohortti
|
|
Saksalainen anti-NMDAR-enkefaliittikohortti (GENERATE)
|
|
Espanjan anti-NMDAR-enkefaliittikohortti
|
|
Ranskan anti-NMDAR-enkefaliittikohortti
|
|
Japanilainen anti-NMDAR-enkefaliittikohortti
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Toiminnallinen tila vuoden diagnoosin jälkeen, modifioidulla Rankin-asteikolla.
Aikaikkuna: Vuosi diagnoosin jälkeen
|
Muokatun Rankin-asteikon pistemäärää käytetään alkuperäisenä järjestysasteikkona sekä dikotomisoituna, jossa pisteet 0-2 edustavat "itsenäistä toimintaa" (ilman oireita tai oireita) ja pisteet 3-6 lisäävät riippuvuustasoa.
|
Vuosi diagnoosin jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Paluu kouluun tai töihin
Aikaikkuna: Diagnoosin jälkeisen seuranta-ajan (eri potilaskohtaisesti, diagnoosin päivämäärän mukaan). Keskimäärin 3 vuotta (min 0 - enintään 22 vuotta)
|
Aika-tapahtumaan perustuva analyysi kyvystä palata kouluun tai työhön seurannan aikana, mukaan lukien töiden jatkamisen ajoitus diagnoosin jälkeen.
|
Diagnoosin jälkeisen seuranta-ajan (eri potilaskohtaisesti, diagnoosin päivämäärän mukaan). Keskimäärin 3 vuotta (min 0 - enintään 22 vuotta)
|
|
Relapsien määrä
Aikaikkuna: Diagnoosin jälkeisen seuranta-ajan (eri potilaskohtaisesti, diagnoosin päivämäärän mukaan). Keskimäärin 3 vuotta (min 0 - enintään 22 vuotta)
|
Aika-tapahtumaan perustuva analyysi relapseista koko käytettävissä olevan seuranta-ajan aikana, mukaan lukien uusiutumisaika diagnoosin jälkeen.
|
Diagnoosin jälkeisen seuranta-ajan (eri potilaskohtaisesti, diagnoosin päivämäärän mukaan). Keskimäärin 3 vuotta (min 0 - enintään 22 vuotta)
|
|
Vaste ensilinjan immunoterapiaan
Aikaikkuna: Kaksi viikkoa ensilinjan immunoterapian jälkeen
|
Yhden pisteen parannus (yksi piste pienempi kuin diagnoosissa) modifioidulla Rankin-asteikolla (vaihtelee 0 - ei oireita - 6 - kuollut - vakavimpana kategoriana) kahden viikon kuluessa hoidon aloittamisesta.
|
Kaksi viikkoa ensilinjan immunoterapian jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Maarten J. Titulaer, Assoc. Porf., Erasmus Medical Center
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Neoplasmat
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuroinflammatoriset sairaudet
- Enkefaliitti
- Anti-N-metyyli-D-aspartaattireseptorienkefaliitti
Muut tutkimustunnusnumerot
- NEOSII
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .